Expertenkonsens und künstliche Intelligenz bei der medizinischen Entscheidungsfindung bei Patienten mit bösartigen Hirntumoren (EC-AIM Brain)

1) Statistischer Analyseplan:

1. Dieses Dokument enthält Einzelheiten zu statistischen Analysen, die für die EC-AIM Brain-Studie geplant sind.
2. Ziel dieser Studie:

ich. Das Hauptziel besteht darin, festzustellen, ob Patienten, deren Behandlung mit dem Expertenkonsens übereinstimmt, ein besseres Ergebnis erzielen als Patienten, deren Behandlung nicht mit dem Expertenkonsens übereinstimmt.

1. Dies wird anhand eines primären Endpunkts des progressionsfreien Überlebens (lebend und ohne Tumorwachstum bei der letzten Nachuntersuchung) bestimmt.
2. Dies wird mit dem Log-Rank-Test auf Gleichheit der Überlebenskurven (EC/ausgerichtet vs. EC/nicht ausgerichtet) getestet.

2) Abkürzungen:

1. EG – Expertenkonsens
2. HR - Hazard Ratio
3. OS – Gesamtüberleben
4. PFS – progressionsfreies Überleben
5. KPS – Karnofsky Performance Score 3) Zielgruppe:

A. Einschlusskriterien: i. Aufeinanderfolgende Patienten, die zwischen April 2018 und Juli 2023 von Neurochirurgen in einem einzigen Zentrum wegen bösartiger Hirntumoren, einschließlich Gliomen, Metastasen und Lymphomen, behandelt wurden.

B. Ausschlusskriterien:

1. Patienten ohne verfügbare MRT-Dicom-Bilder
2. Patienten mit anderen ZNS-Malignitäten
3. Patienten mit mehrfach rezidivierenden Gliomen, die sich einer primär palliativen Behandlung unterziehen
4. Patienten unter 16 Jahren 4) Probenahme: Konsekutiv 5) Beurteilung der Stichprobengröße: a. Es ist schwierig, die geschätzte Effektgröße zu bestimmen, die EC bieten würde. Aus früheren Untersuchungen von Expertengremien zur Lumbalspondylolisthesis ging hervor, dass eine Stichprobengröße von etwa 200 Patienten für eine erste Beurteilung ausreichend war. Daher wird die Studie 225 Probanden als unsere Kohortengröße umfassen, um den Patientenverlust von etwa 10 % für die Nachbeobachtung zu berücksichtigen.

6) Datenerfassungsmethoden:

1. Standardisierte klinische Vignetten mit nicht identifizierten klinischen Daten und standardisierten Röntgenbildern und Videos werden auf die Acesis HPOP-Plattform hochgeladen.

ich. Zu den hochgeladenen Dateien gehören repräsentative multiplanare Magnetresonanz- oder Computertomographiebilder. b. Eine E-Mail mit einem Link zur Umfrage wird an das Expertengremium für Hirntumoren gesendet. c. Experten haben 72 Stunden Zeit, um auf eine standardisierte Umfrage zu antworten. d. Fachkundige Befragte können Fragen zu vorgeschlagenen Behandlungen sowie zu etwaigen erforderlichen Zusatztechnologien beantworten. 7) Verblindung: Der Teil der Diagrammüberprüfung wird von einem separaten Studienprüfer ohne Kenntnis der Kohortenzuordnung durchgeführt; Die Kohortenzuteilung (basierend auf den Umfrageergebnissen und der tatsächlichen Behandlung) wird von einem separaten Studienprüfer durchgeführt.

8) Fehlende Daten:

A. Alle Probanden werden in die primäre Ergebnisanalyse einbezogen. Sie werden bei der letzten Nachuntersuchung zensiert. Bei allen fehlenden Daten wird zufällig davon ausgegangen, dass sie fehlen.

9) Qualitätssicherungsplan: 10) Ergebnisgruppenzuordnung:

A. Die Behandlung wird in die folgenden vier Kategorien unterteilt: i. Beobachtung/keine Behandlung ii. Nur Biopsie iii. Resektion iv. Strahlenbehandlung b. Als Expertenkonsens gilt eine Zustimmung von mindestens 80 % unter mindestens 10 Umfrageteilnehmern. c. Ausgerichtet wird als die oben empfohlene Behandlungskategorie definiert, die mit der tatsächlich bereitgestellten Behandlung übereinstimmt. 11) Ergebnisanalyse:

A. Analyse der primären Ergebnisvariablen: i. Das primäre Ergebnismaß ist das progressionsfreie Überleben (lebend und ohne Anzeichen von Tumorwachstum bei der Nachuntersuchung) ii. Hypothese:

1. H0: hEC_aligned ≤ hEC_unaligned
2. HA: hEC_aligned > hEC_unaligned iii. Dies wird mit dem Log-Rank-Test auf Gleichheit der Überlebenskurven (EC/ausgerichtet vs. EC/nicht ausgerichtet) getestet.

iv. Der Test wird einseitig sein (Alpha=0,025) B. Zusätzliche Analysen des primären Ergebnisses: i. Anpassung für bekannte Störfaktoren, einschließlich Diagnose, Alter, KPS, Ausmaß der Resektion ii. Eine explorative Datenanalyse unter Verwendung deskriptiver Statistiken und logistischer Regression/linearer Regression wird verwendet, um Interaktionen und verwirrende Kovariaten zu bewerten. c. Sekundäre Ergebnisvariablenanalyse: i. Gesamtüberleben ii. Die Datenanalyse wird explorativ und unterstützend sein, und daher wird der statistische Plan die Multiplizität nicht berücksichtigen. III. Sekundäranalysen werden für OS und PFS für Zwei- und Drei-Kohorten-Gruppen durchgeführt

1. EC/ausgerichtet vs. EC/nicht ausgerichtet
2. EC vs. kein EC

3. EC/ausgerichtet vs. EC/nicht ausgerichtet vs. keine EC 12) Geplante Analyse für Prädiktoren der EC

   1. Die Datenanalyse wird explorativ und unterstützend sein und daher wird die Studie keine Multiplizität berücksichtigen
   2. Beschreibende Statistiken werden verwendet, um Unterschiede zwischen EC- und Nicht-EC-Gruppen zu bewerten
   3. Beschreibende Statistiken werden verwendet, um Unterschiede zwischen EC/ausgerichteten und EC/nicht ausgerichteten Gruppen zu bewerten
   4. Abhängig von den Testannahmen werden für kategoriale Variablen exakte Fisher-Tests und Chi-Quadrat-Tests verwendet
   5. Der Student-T-Test und der Mann-Whitney-U-Test werden für normalverteilte bzw. nicht normalverteilte kontinuierliche Variablen verwendet
   6. Logistische Regressionsmodelle werden verwendet, um Prädiktoren für EC zu ermitteln
   7. Die Übereinstimmung zwischen der durchgeführten Behandlung und dem Expertenkonsens wird anhand von Spearman-Koeffizienten bewertet
   8. Alle für die deskriptive Statistik verwendeten statistischen Tests sind zweiseitig (Alpha = 0,05). 13) Geplante Zwischenanalyse: Keine 14) Unerwünschte Ereignisse: Keine erwartet, da es sich um eine retrospektive Diagrammüberprüfung und umfragebasierte Studie handelt.