Consensus d'experts et intelligence artificielle dans la prise de décision médicale chez les patients atteints de tumeurs cérébrales malignes (EC-AIM Brain)

1) Plan d'analyse statistique :

1. ce document fournit le détail des analyses statistiques prévues pour l'étude EC-AIM Brain.
2. Objectif de cette étude :

je. L'objectif principal est de déterminer si les patients dont le traitement correspond au consensus des experts ont un résultat supérieur à ceux dont le traitement ne correspond pas au consensus des experts.

1. Ceci sera déterminé avec un critère d'évaluation principal de survie sans progression (vivant et sans croissance tumorale au dernier suivi).
2. Cela sera testé avec le test du log-rank pour l'égalité des courbes de survie (EC/aligné vs EC/non aligné).

2) Abréviations :

1. CE - consensus d'experts
2. RH - rapport de risque
3. OS - survie globale
4. PFS – survie sans progression
5. KPS - Karnofsky Performance Score 3) Population cible :

un. Critères d'intégration : i. Patients consécutifs traités par des neurochirurgiens dans un seul centre entre avril 2018 et juillet 2023 pour des tumeurs cérébrales malignes, notamment des gliomes, des métastases et des lymphomes.

b. Critères d'exclusion :

1. Patients sans images Dicom IRM disponibles
2. Patients atteints d'autres tumeurs malignes du SNC
3. Patients atteints de gliomes à répétition multiple et traités à des fins principalement palliatives
4. Patients de moins de 16 ans 4) Échantillonnage : consécutif 5) Évaluation de la taille de l'échantillon : a. Il est difficile de déterminer l’ampleur estimée de l’effet que fournirait EC. D'après des recherches antérieures menées auprès de panels d'experts sur le spondylolisthésis lombaire, un échantillon d'environ 200 patients s'est avéré suffisant pour une évaluation initiale. En tant que telle, l'étude inclura 225 sujets selon la taille de notre cohorte afin de prendre en compte environ 10 % de perte de patients à suivre.

6) Méthodes d'acquisition de données :

1. Des vignettes cliniques standardisées avec des données cliniques anonymisées et des images radiographiques et vidéo standardisées seront téléchargées sur la plateforme Acesis HPOP.

je. Les fichiers téléchargés comprendront des images représentatives de résonance magnétique multiplanaire ou de tomodensitométrie b. Un e-mail contenant un lien vers l'enquête sera distribué au groupe d'experts en tumeurs cérébrales. c. Les répondants experts auront 72 heures pour répondre à une enquête standardisée. d. Les répondants experts peuvent répondre aux questions concernant le traitement suggéré ainsi que toute technologie complémentaire nécessaire 7) En aveugle : la partie examen des dossiers sera effectuée par un enquêteur de l'étude distinct sans connaissance de l'affectation de la cohorte ; l'attribution des cohortes (basée sur les résultats de l'enquête et le traitement réel) sera effectuée par un chercheur distinct de l'étude.

8) Données manquantes :

un. Tous les sujets seront inclus dans l'analyse des résultats principaux. Ils seront censurés lors de la dernière évaluation de suivi. Toutes les données manquantes seront considérées comme manquantes de manière aléatoire.

9) Plan d'assurance qualité : 10) Allocation des groupes de résultats :

un. Le traitement sera défini dans les quatre catégories suivantes : i. Observation/pas de traitement ii. Biopsie seulement iii. Résection iv. Radiothérapie b. Le consensus des experts sera défini comme un accord d'au moins 80 % parmi au moins 10 répondants à l'enquête. c. Aligné sera défini comme la catégorie de traitement recommandée ci-dessus correspondant au traitement réel fourni 11) Analyse des résultats :

un. Analyse des variables de résultat principal : i. Le principal critère de jugement est la survie sans progression (vivant et sans signe de croissance tumorale au suivi) ii. Hypothèse:

1. H0 : hEC_aligned ≤ hEC_unalignement
2. HA : hEC_aligned > hEC_unaligned iii. Cela sera testé avec le test du log-rank pour l'égalité des courbes de survie (EC/aligné vs EC/non aligné).

iv. Le test sera unilatéral (alpha=0,025) b. Analyses supplémentaires du résultat principal : i. Ajustement pour les facteurs de confusion connus, y compris le diagnostic, l'âge, le KPS, l'étendue de la résection ii. L'analyse exploratoire des données à l'aide de statistiques descriptives et de régression logistique/régression linéaire sera utilisée pour évaluer les interactions et les covariables confondantes c. Analyse des variables de résultat secondaire : i. Survie globale ii. L'analyse des données sera exploratoire et complémentaire et, par conséquent, le plan statistique ne tiendra pas compte de la multiplicité iii. Des analyses secondaires seront effectuées pour la SG et la SSP pour les groupes de deux et trois cohortes

1. CE/aligné vs CE/non aligné
2. CE vs pas de CE

3. EC/aligné vs EC/non aligné vs pas d'EC 12) Analyse prévue pour les prédicteurs de EC

   1. L'analyse des données sera exploratoire et complémentaire et, par conséquent, l'étude ne tiendra pas compte de la multiplicité
   2. Des statistiques descriptives seront utilisées pour évaluer les différences entre les groupes EC et aucun groupe EC
   3. Des statistiques descriptives seront utilisées pour évaluer les différences entre les groupes CE/alignés et CE/non alignés.
   4. Les tests exacts de Fisher et les tests du chi carré seront utilisés pour les variables catégorielles en fonction des hypothèses de test.
   5. Le test t de Student et les tests U de Mann-Whitney seront utilisés respectivement pour les variables continues normalement distribuées et non normalement distribuées.
   6. Des modèles de régression logistique seront utilisés pour évaluer les prédicteurs de la CE
   7. La concordance entre le traitement effectué et le consensus des experts sera évaluée à l'aide des coefficients de Spearman
   8. Tous les tests statistiques utilisés pour les statistiques descriptives seront bilatéraux (alpha=0,05) 13) Analyse intermédiaire prévue : aucune 14) Événements indésirables : aucun attendu car il s'agit d'un examen rétrospectif des dossiers et d'une étude basée sur une enquête.