评估成人健康志愿者中 ALN-6400 的研究 (InsigHHT)
2026年9月14日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
单剂量 ALN-6400 在成年健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的 1 期、随机、双盲、安慰剂对照研究
本研究的目的是评估健康志愿者单次递增剂量的 ALN-6400 的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
89
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Mount Royal、加拿大、H3P 3P1
- Clinical Trial Site
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Toronto、加拿大、M5B 1W8
- Clinical Trial Site
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Homburg、德国、66421
- Clinical Trial Site
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Bordeaux、法国、33000
- Clinical Trial Site
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Bron、法国、69500
- Clinical Trial Site
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Camperdown、澳大利亚、2050
- Clinical Trial Site
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Parkville、澳大利亚、3050
- Clinical Trial Site
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35249
- Clinical Trial Site
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California
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Cypress、California、美国、90630
- Clinical Trial Site
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32608
- Clinical Trial Site
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46260
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Clinical Trial Site
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- Clinical Trial Site
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L'Hospitalet de Llobregat、西班牙、8907
- Clinical Trial Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准 -
- 是一名健康的成年志愿者
排除标准 -
- 丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) > 正常上限 (ULN)
- 已知患有人类免疫缺陷病毒（HIV）感染；或已知当前或慢性丙型肝炎病毒或乙型肝炎病毒感染
- 估计肾小球滤过率 (eGFR) <90 mL/min/1.73m^2 筛选时
- 学习期间不愿遵守避孕要求
注意：其他协议定义的纳入/排除标准适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：A 部分：安慰剂
参与者将服用单剂安慰剂。
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安慰剂将皮下注射 (SC)
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实验性的：A部分：ALN-6400
参与者将进行单剂量ALN-6400。
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ALN-6400 将皮下注射 (SC)
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实验性的：B部分：ALN-6400
参与者将接受多种剂量的ALN-6400。
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ALN-6400 将皮下注射 (SC)
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安慰剂比较：B部分：安慰剂
参与者将接受多剂安慰剂的管理。
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安慰剂将皮下注射 (SC)
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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A部分：不良事件的频率
大体时间：直到第36周
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直到第36周
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B部分：不良事件的频率
大体时间：直到第96周
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直到第96周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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A部分：等离子体中ALN-6400的浓度
大体时间：Predose且最多2天
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Predose且最多2天
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A部分：血浆蛋白水平的纤溶酶原（PLG）的基线变化
大体时间：Predose且最多的第36周后用药
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Predose且最多的第36周后用药
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B部分：血浆蛋白水平的纤溶酶原（PLG）的基线变化
大体时间：筛查和最多直到第96周
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筛查和最多直到第96周
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A部分：血浆活性水平的纤溶酶原（PLG）的基线变化
大体时间：Predose且最多的第36周后用药
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Predose且最多的第36周后用药
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B部分：血浆活性水平的纤溶酶原（PLG）的基线变化
大体时间：B部分：筛选和最多的第96周
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B部分：筛选和最多的第96周
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B部分：在强度调整后的脑力持续时间内从基线变化
大体时间：基线直到第96周
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通过每天的患者症状日记评估强度调整后的症状持续时间。
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基线直到第96周
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B部分：从基线在EPISTAXIS严重程度评分（ESS）量表中变化
大体时间：基线直到第96周
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在0-10之间得分的HHT验证的出血量表，得分较高，表明出血较差。
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基线直到第96周
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B部分：症状持续时间的基线变化
大体时间：基线直到第96周
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症状持续时间将使用每日患者症状日记评估。
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基线直到第96周
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B部分：从基线变化的脑力频率
大体时间：基线直到第96周
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症状频率将使用每日患者症状日记评估。
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基线直到第96周
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B部分：从脑力强度的基线变化
大体时间：基线直到第96周
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症状强度将使用每日患者症状日记评估。
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基线直到第96周
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B部分：从基线在每月无脑的基线变化
大体时间：基线直到第96周
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每天使用每日患者症状日记评估每月无脑静脉曲张的天数。
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基线直到第96周
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B部分：血液学支持评分（HSS）中的基线变化
大体时间：基线直到第96周
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HSS是一种定量工具，旨在纵向评估HHT和其他慢性出血疾病患者的红细胞（RBC）和铁补充需求。
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基线直到第96周
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B部分：从铁输注中的基线变化
大体时间：基线直到第96周
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基线直到第96周
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B部分：从红细胞（RBC）输注中的基线变化
大体时间：基线直到第96周
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基线直到第96周
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B部分：从血红蛋白中的基线变化
大体时间：基线直到第96周
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基线直到第96周
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B部分：从基线在生活质量中的基线变化患者报告的结果（QOL/PRO），通过鼻腔症状的鼻结局评分评估了遗传性出血性telangiectia（Nose HHT）评分
大体时间：基线到第84周
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HHT特异性的QOL/Pro将使用鼻子HHT评分进行评估。
鼻子HHT是一种由患者报告的29个项目，经过临床验证的结果指标，总分从0到4不断到4，得分较高，表明得分较差。
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基线到第84周
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B部分：通过改良的患者全球严重程度（MPGI-S）评分评估的QOL/PRO的基线变化
大体时间：基线到第84周
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将使用MPGI-S评估HHT特异性QOL/PRO。
该患者将回答一个问题，从而为他们的整体状况和症状经验的变化提供全球印象。
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基线到第84周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年11月7日
初级完成 (估计的)
2028年1月5日
研究完成 (估计的)
2028年6月22日
研究注册日期
首次提交
2024年10月24日
首先提交符合 QC 标准的
2024年10月24日
首次发布 (实际的)
2024年10月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月14日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ALN-6400-001
- 2025 (美国 NIH 拨款/合同：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522510-23-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
阶段2-4：
支持这些结果的匿名个人参与者数据在学习完成后12个月提供，并且在美国和/或欧盟（EU）批准产品和指示后不少于12个月。
数据将取决于研究建议的批准和数据共享协议的执行。 可以通过网站www.vivli.org提交访问数据的请求。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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