Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af ALN-6400 hos voksne sunde frivillige (InsigHHT)

10. juni 2026 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 1, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af enkeltdosis ALN-6400 hos voksne raske frivillige

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af enkelt stigende doser af ALN-6400 hos raske frivillige.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

120

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australien, 3050
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Mount Royal, Canada, H3P 3P1
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canada, M5B 1W8
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35249
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Cypress, California, Forenede Stater, 90630
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Bron, Frankrig, 69500
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spanien, 8907
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Homburg, Tyskland, 66421
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier -

  • Er en sund voksen frivillig

Eksklusionskriterier -

  • Har alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > øvre normalgrænse (ULN)
  • Har kendt human immundefekt virus (HIV) infektion; eller kendt aktuel eller kronisk hepatitis C-virus eller hepatitis B-virusinfektion
  • Har en estimeret glomerulær filtration (eGFR) på <90 ml/min/1,73 m^2 ved fremvisning
  • Er ikke villig til at overholde præventionskravene i studieperioden

Bemærk: andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Del A: Placebo
Deltagerne vil få en enkelt dosis placebo.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive administreret subkutant (SC)
Eksperimentel: Del A: ALN-6400
Deltagerne administreres en enkelt dosis ALN-6400.
Medicin: ALN-6400
ALN-6400 vil blive administreret subkutant (SC)
Eksperimentel: Del B: ALN-6400
Deltagerne administreres flere doser af ALN-6400.
Medicin: ALN-6400
ALN-6400 vil blive administreret subkutant (SC)
Placebo komparator: Del B: Placebo
Deltagerne administreres flere doser af placebo.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive administreret subkutant (SC)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Hyppighed af bivirkninger
Tidsramme: Op til uge 36
Op til uge 36
Del B: Hyppighed af bivirkninger
Tidsramme: Op til uge 96
Op til uge 96

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Koncentrationer af ALN-6400 i plasma
Tidsramme: Predose og op til 2 dage efter dosering
Predose og op til 2 dage efter dosering
Del A: Skift fra baseline i plasminogen (PLG) i plasmaproteinniveauer
Tidsramme: Predose og op til uge 36 Postdosis
Predose og op til uge 36 Postdosis
Del B: Skift fra baseline i plasminogen (PLG) i plasmaproteinniveauer
Tidsramme: Screening og op til uge 96 Postdosis
Screening og op til uge 96 Postdosis
Del A: Skift fra baseline i plasminogen (PLG) i plasmaaktivitetsniveauer
Tidsramme: Predose og op til uge 36 Postdosis
Predose og op til uge 36 Postdosis
Del B: Skift fra baseline i plasminogen (PLG) i plasmaaktivitetsniveauer
Tidsramme: Del B: Screening og op til uge 96 Postdosis
Del B: Screening og op til uge 96 Postdosis
Del B: Skift fra baseline i intensitetsjusteret epistaxis varighed
Tidsramme: Baseline op til uge 96
Intensitetsjusteret epistaxis-varighed vurderes ved hjælp af en daglig patientepistaxis dagbog.
Baseline op til uge 96
Del B: Skift fra baseline i Epistaxis Severity Score (ESS) skala
Tidsramme: Baseline op til uge 96
Valideret blødningsskala i HHT scoret mellem 0-10, højere score indikerer dårligere blødning.
Baseline op til uge 96
Del B: Skift fra baseline i epistaxis varighed
Tidsramme: Baseline op til uge 96
Epistaxis -varigheden vurderes ved hjælp af en daglig patientpistaxis dagbog.
Baseline op til uge 96
Del B: Skift fra baseline i epistaxisfrekvens
Tidsramme: Baseline op til uge 96
Epistaxis -frekvens vurderes ved hjælp af en daglig patientpistaxis dagbog.
Baseline op til uge 96
Del B: Skift fra baseline i epistaxisintensitet
Tidsramme: Baseline op til uge 96
Epistaxisintensitet vurderes ved hjælp af en daglig patientpistaxis dagbog.
Baseline op til uge 96
Del B: Skift fra baseline i epistaxis-fri dage om måneden
Tidsramme: Baseline op til uge 96
Epistaxis-fri dage om måneden vurderes ved hjælp af en daglig patientpistaxis dagbog.
Baseline op til uge 96
Del B: Skift fra baseline i hæmatologisk support score (HSS)
Tidsramme: Baseline op til uge 96
HSS er et kvantitativt værktøj designet til i længderetningen at vurdere de røde blodlegemer (RBC) og jerntilskudbehov hos patienter med HHT og andre kroniske blødningsforstyrrelser.
Baseline op til uge 96
Del B: Skift fra baseline i jerninfusioner
Tidsramme: Baseline op til uge 96
Baseline op til uge 96
Del B: Skift fra baseline i Red Blood Cell (RBC) infusioner
Tidsramme: Baseline op til uge 96
Baseline op til uge 96
Del B: Skift fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline op til uge 96
Baseline op til uge 96
Del B: Skift fra baseline i livskvalitet Patientrapporterede resultater (QOL/PRO) vurderet ved nasal resultat score for epistaxis i arvelig hæmoragisk telangiectasia (næse HHT) score
Tidsramme: Baseline op til uge 84
HHT-specifikke QoL/Pro vurderes ved hjælp af næsen HHT-score. Næsen HHT er en 29-punkts patientrapporteret, klinisk valideret resultatmål, med totale scoringer, der spænder kontinuerligt fra 0 til 4 med højere score, der indikerer værre score.
Baseline op til uge 84
Del B: Skift fra baseline i QoL/Pro vurderet af modificeret patient Global indtryk af sværhedsgrad (MPGI-S) score
Tidsramme: Baseline op til uge 84
HHT-specifik QOL/Pro vurderes ved hjælp af MPGI-S. Patienten vil svare på et enkelt spørgsmål og give deres globale indtryk af ændringer i deres samlede status og epistaxis -oplevelse.
Baseline op til uge 84

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

5. januar 2028

Studieafslutning (Anslået)

22. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

26. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-6400-001
  • 2025-522510-23-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Fase 2-4:

Adgang til anonymiserede individuelle deltagerdata, der understøtter disse resultater, stilles til rådighed 12 måneder efter undersøgelsen af ​​undersøgelsen og ikke mindre end 12 måneder efter, at produktet og indikationen er godkendt i USA (USA) og/eller Den Europæiske Union (EU).

Data leveres betinget af godkendelse af et forskningsforslag og gennemførelsen af ​​en datadelingsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via webstedet www.vivli.org.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig hæmoragisk telangiektasi

Kliniske forsøg med ALN-6400

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner