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Un estudio para evaluar ALN-6400 en voluntarios adultos sanos (InsigHHT)

14 de septiembre de 2026 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Un estudio de fase 1, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo sobre la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de una dosis única de ALN-6400 en voluntarios adultos sanos

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y farmacodinamia (PD) de dosis únicas ascendentes de ALN-6400 en voluntarios sanos.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

89

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Homburg, Alemania, 66421
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Clinical Trial Site
  • Canadá
      • Mount Royal, Canadá, H3P 3P1
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canadá, M5B 1W8
        • Clinical Trial Site
  • España
      • L'Hospitalet de Llobregat, España, 8907
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Cypress, California, Estados Unidos, 90630
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Clinical Trial Site
      • Bron, Francia, 69500
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios de inclusión -

  • Es un voluntario adulto sano.

Criterios de exclusión -

  • Tiene alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > límite superior de lo normal (LSN)
  • Tiene infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH); o infección actual o crónica conocida por el virus de la hepatitis C o el virus de la hepatitis B
  • Tiene una filtración glomerular estimada (eGFR) de <90 ml/min/1,73 m^2 en la proyección
  • No está dispuesto a cumplir con los requisitos anticonceptivos durante el período de estudio.

Nota: se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Parte A: Placebo
A los participantes se les administrará una dosis única de placebo.
Droga: Placebo
El placebo se administrará por vía subcutánea (SC)
Experimental: Parte A: ALN-6400
A los participantes se les administrará una dosis única de ALN-6400.
Droga: ALN-6400
ALN-6400 se administrará por vía subcutánea (SC)
Experimental: Parte B: ALN-6400
Los participantes recibirán múltiples dosis de ALN-6400.
Droga: ALN-6400
ALN-6400 se administrará por vía subcutánea (SC)
Comparador de placebos: Parte B: placebo
A los participantes se les administrará múltiples dosis de placebo.
Droga: Placebo
El placebo se administrará por vía subcutánea (SC)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 36
Hasta la semana 36
Parte B: frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 96
Hasta la semana 96

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: Concentraciones de ALN-6400 en plasma
Periodo de tiempo: Predose y hasta 2 días después de la dosis
Predose y hasta 2 días después de la dosis
Parte A: Cambio desde el inicio en el plasminógeno (PLG) en los niveles de proteína plasmática
Periodo de tiempo: Predose y hasta la semana 36 después de la dosis
Predose y hasta la semana 36 después de la dosis
Parte B: Cambio desde el inicio en el plasminógeno (PLG) en los niveles de proteína plasmática
Periodo de tiempo: Detección y hasta la semana 96 postdosis
Detección y hasta la semana 96 postdosis
Parte A: Cambio desde el inicio en el plasminógeno (PLG) en los niveles de actividad plasmática
Periodo de tiempo: Predose y hasta la semana 36 después de la dosis
Predose y hasta la semana 36 después de la dosis
Parte B: Cambio desde el inicio en el plasminógeno (PLG) en los niveles de actividad plasmática
Periodo de tiempo: Parte B: Proyección y hasta la Semana 96 Post dosis
Parte B: Proyección y hasta la Semana 96 Post dosis
Parte B: Cambio desde el inicio en la duración de la epistaxis ajustada a la intensidad
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 96
La duración de la epistaxis ajustada por la intensidad se evaluará utilizando un diario diario de la epistaxis del paciente.
Línea de base hasta la semana 96
Parte B: Cambio desde el inicio en la escala de puntuación de gravedad de la epistaxis (ESS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 96
La escala de sangrado validada en HHT obtuvo entre 0-10, las puntuaciones más altas indican peor sangrado.
Línea de base hasta la semana 96
Parte B: Cambio desde el inicio en la duración de la epistaxis
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 96
La duración de la epistaxis se evaluará utilizando un diario diario de Epistaxis Epistaxis.
Línea de base hasta la semana 96
Parte B: Cambio desde el inicio en la frecuencia de la epistaxis
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 96
La frecuencia de la epistaxis se evaluará utilizando un diario diario de Epistaxis Epistaxis.
Línea de base hasta la semana 96
Parte B: Cambio desde el inicio en la intensidad de la epistaxis
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 96
La intensidad de la epistaxis se evaluará utilizando un diario diario del paciente epistaxis.
Línea de base hasta la semana 96
Parte B: Cambio desde el inicio en los días sin epistaxis por mes
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 96
Los días sin epistaxis por mes se evaluarán utilizando un diario diario de Epistaxis Epistaxis.
Línea de base hasta la semana 96
Parte B: Cambio desde el inicio en la puntuación de soporte hematológico (HSS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 96
El HSS es una herramienta cuantitativa diseñada para evaluar longitudinalmente los glóbulos rojos (RBC) y las necesidades de suplementación de hierro de pacientes con HHT y otros trastornos hemorrágicos crónicos.
Línea de base hasta la semana 96
Parte B: Cambio desde la línea de base en infusiones de hierro
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 96
Línea de base hasta la semana 96
Parte B: Cambio desde la línea de base en infusiones de glóbulos rojos (RBC)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 96
Línea de base hasta la semana 96
Parte B: Cambio desde el inicio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 96
Línea de base hasta la semana 96
Parte B: Cambio desde el inicio en la calidad de vida Resultados informados por el paciente (QOL/PRO) evaluado por puntaje de resultados nasales para la epistaxis en la puntuación de telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT de la nariz)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 84
El QOL/Pro específico de HHT se evaluará utilizando la puntuación HHT de la nariz. El HHT de la nariz es una medida de resultado clínicamente validada de 29 ítems informada clínicamente, con puntajes totales que varían continuamente de 0 a 4 con puntajes más altos que indican puntajes peores.
Línea de base hasta la semana 84
Parte B: Cambio desde el inicio en QOL/Pro evaluado por la puntuación de impresión global de gravedad del paciente modificada (MPGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 84
El QOL/Pro específico de HHT se evaluará utilizando el MPGI-S. El paciente responderá a una sola pregunta, proporcionando su impresión global de cambio en su estado general y experiencia en epistaxis.
Línea de base hasta la semana 84

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de noviembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

5 de enero de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

22 de junio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de octubre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de octubre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

26 de octubre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-6400-001
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522510-23-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Fase 2-4:

El acceso a los datos de los participantes individuales anónimos que respaldan estos resultados se ponen a disposición 12 meses después de la finalización del estudio y no menos de 12 meses después del producto y la indicación han sido aprobados en los Estados Unidos (EE. UU.) Y/o la Unión Europea (UE).

Los datos se proporcionarán dependiendo de la aprobación de una propuesta de investigación y la ejecución de un acuerdo de intercambio de datos. Las solicitudes de acceso a los datos se pueden enviar a través del sitio web www.vivli.org.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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