Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere ALN-6400 hos voksne friske frivillige (InsigHHT)

14. september 2026 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 1, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til enkeltdose ALN-6400 hos voksne friske frivillige

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til enkeltstående stigende doser av ALN-6400 hos friske frivillige.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

89

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Mount Royal, Canada, H3P 3P1
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canada, M5B 1W8
        • Clinical Trial Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35249
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Cypress, California, Forente stater, 90630
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Clinical Trial Site
      • Bron, Frankrike, 69500
        • Clinical Trial Site
  • Spania
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spania, 8907
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Homburg, Tyskland, 66421
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inkluderingskriterier -

  • Er en frisk voksen frivillig

Ekskluderingskriterier -

  • Har alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > øvre normalgrense (ULN)
  • Har kjent infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV); eller kjent nåværende eller kronisk hepatitt C-virus eller hepatitt B-virusinfeksjon
  • Har en estimert glomerulær filtrasjon (eGFR) på <90 ml/min/1,73m^2 ved visning
  • Er ikke villig til å overholde prevensjonskravene i studietiden

Merk: andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Del A: Placebo
Deltakerne vil få en enkelt dose placebo.
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert subkutant (SC)
Eksperimentell: Del A: ALN-6400
Deltakerne vil bli administrert en enkelt dose ALN-6400.
Legemiddel: ALN-6400
ALN-6400 vil bli administrert subkutant (SC)
Eksperimentell: Del B: ALN-6400
Deltakerne vil bli administrert flere doser ALN-6400.
Legemiddel: ALN-6400
ALN-6400 vil bli administrert subkutant (SC)
Placebo komparator: Del B: Placebo
Deltakerne vil bli administrert flere doser placebo.
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert subkutant (SC)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Frekvens av bivirkninger
Tidsramme: Opp til uke 36
Opp til uke 36
Del B: Hyppighet av bivirkninger
Tidsramme: Opp til uke 96
Opp til uke 96

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Konsentrasjoner av ALN-6400 i plasma
Tidsramme: Predose og opptil 2 dager etter dose
Predose og opptil 2 dager etter dose
Del A: Endring fra baseline i plasminogen (PLG) i plasmaproteinnivåer
Tidsramme: Predose og opp til uke 36 postdose
Predose og opp til uke 36 postdose
Del B: Endring fra baseline i plasminogen (PLG) i plasmaproteinnivåer
Tidsramme: Screening og opp til uke 96 postdose
Screening og opp til uke 96 postdose
Del A: Endring fra baseline i plasminogen (PLG) i plasmaaktivitetsnivåer
Tidsramme: Predose og opp til uke 36 postdose
Predose og opp til uke 36 postdose
Del B: Endring fra baseline i plasminogen (PLG) i plasmaaktivitetsnivåer
Tidsramme: Del B: screening og opp til uke 96 postdose
Del B: screening og opp til uke 96 postdose
Del B: Endring fra baseline i intensitetsjustert epistaxis varighet
Tidsramme: Baseline opp til uke 96
Intensitetsjustert epistaxis varighet vil bli vurdert ved bruk av en daglig pasientpistaxis-dagbok.
Baseline opp til uke 96
Del B: Endre fra baseline i Epistaxis Severity Score (ESS) skala
Tidsramme: Baseline opp til uke 96
Validert blødningsskala i HHT scoret mellom 0-10, høyere score indikerer dårligere blødning.
Baseline opp til uke 96
Del B: Endre fra baseline i epistaxis varighet
Tidsramme: Baseline opp til uke 96
Epistaxis varighet vil bli vurdert ved bruk av en daglig pasient epistaxis -dagbok.
Baseline opp til uke 96
Del B: Endre fra baseline i epistaxis frekvens
Tidsramme: Baseline opp til uke 96
Epistaxis -frekvens vil bli vurdert ved bruk av en daglig pasient epistaxis -dagbok.
Baseline opp til uke 96
Del B: Endre fra baseline i epistaksisintensitet
Tidsramme: Baseline opp til uke 96
Epistaxis -intensitet vil bli vurdert ved bruk av en daglig pasient epistaxis -dagbok.
Baseline opp til uke 96
Del B: Endre fra baseline i epistaxis-frie dager per måned
Tidsramme: Baseline opp til uke 96
Epistaxis-frie dager per måned vil bli vurdert ved hjelp av en daglig pasient epistaxis-dagbok.
Baseline opp til uke 96
Del B: Endre fra baseline i hematologisk støttescore (HSS)
Tidsramme: Baseline opp til uke 96
HSS er et kvantitativt verktøy designet for å langsgående vurdere de røde blodlegemene (RBC) og jerntilskuddsbehovene til pasienter med HHT og andre kroniske blødningsforstyrrelser.
Baseline opp til uke 96
Del B: Endre fra baseline i jerninfusjoner
Tidsramme: Baseline opp til uke 96
Baseline opp til uke 96
Del B: Endre fra baseline i infusjoner av røde blodlegemer (RBC)
Tidsramme: Baseline opp til uke 96
Baseline opp til uke 96
Del B: Endre fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: Baseline opp til uke 96
Baseline opp til uke 96
Del B: Endring fra baseline i livskvalitet Pasientrapporterte utfall (QOL/Pro) vurdert med nasal utfallsscore for epistaxis i arvelig hemoragisk telangiectasia (nese HHT) poengsum
Tidsramme: Baseline opp til uke 84
HHT-spesifikk QOL/Pro vil bli vurdert ved bruk av Nese HHT-poengsum. Nesen HHT er et 29-punkts pasientrapportert, klinisk validert utfallsmål, med totale score som varierer kontinuerlig fra 0 til 4 med høyere score som indikerer dårligere score.
Baseline opp til uke 84
Del B: Endring fra baseline i QOL/Pro vurdert av modifisert pasient globalt inntrykk av alvorlighetsgrad (MPGI-S) score
Tidsramme: Baseline opp til uke 84
HHT-spesifikk QOL/Pro vil bli vurdert ved bruk av MPGI-S. Pasienten vil svare på et enkelt spørsmål, og gi deres globale inntrykk av endring i deres samlede status og epistaxis -erfaring.
Baseline opp til uke 84

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. november 2024

Primær fullføring (Antatt)

5. januar 2028

Studiet fullført (Antatt)

22. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. oktober 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. oktober 2024

Først lagt ut (Faktiske)

26. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-6400-001
  • 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522510-23-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Fase 2-4:

Tilgang til anonymiserte individuelle deltakerdata som støtter disse resultatene blir gjort tilgjengelig 12 måneder etter fullføring av studien og ikke mindre enn 12 måneder etter at produktet og indikasjonen er godkjent i USA (USA) og/eller EU (EU).

Data vil bli gitt betinget av godkjenning av et forskningsforslag og utførelse av en datadelingsavtale. Forespørsler om tilgang til data kan sendes inn via nettstedet www.vivli.org.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere