Tutkimus ALN-6400:n arvioimiseksi aikuisilla terveillä vapaaehtoisilla (InsigHHT)
maanantai 14. syyskuuta 2026 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Vaihe 1, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus kerta-annoksen ALN-6400 turvallisuudesta, siedettävyydestä, farmakokinetiikasta ja farmakodynamiikasta aikuisilla terveillä vapaaehtoisilla
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ALN-6400:n kerta-annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) terveillä vapaaehtoisilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
89
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Camperdown, Australia, 2050
- Clinical Trial Site
-
Parkville, Australia, 3050
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
L'Hospitalet de Llobregat, Espanja, 8907
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Mount Royal, Kanada, H3P 3P1
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Kanada, M5B 1W8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33000
- Clinical Trial Site
-
Bron, Ranska, 69500
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Homburg, Saksa, 66421
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35249
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Cypress, California, Yhdysvallat, 90630
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- Clinical Trial Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällön kriteerit -
- On terve aikuinen vapaaehtoinen
Poissulkemiskriteerit -
- Sillä on alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > normaalin yläraja (ULN)
- Hänellä on tunnettu HIV-infektio; tai tunnettu nykyinen tai krooninen hepatiitti C- tai hepatiitti B -virusinfektio
- Sen arvioitu glomerulussuodatus (eGFR) on <90 ml/min/1,73 m^2 näytöksessä
- Ei ole halukas noudattamaan ehkäisyvaatimuksia opiskeluaikana
Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Osa A: Placebo
Osallistujille annetaan yksi annos lumelääkettä.
|
Plasebo annetaan ihon alle (SC)
|
|
Kokeellinen: Osa A: ALN-6400
Osallistujille annetaan yksi annos ALN-6400: ta.
|
ALN-6400 annetaan ihon alle (SC)
|
|
Kokeellinen: Osa B: ALN-6400
Osallistujille annetaan useita annoksia ALN-6400: ta.
|
ALN-6400 annetaan ihon alle (SC)
|
|
Placebo Comparator: Osa B: lumelääke
Osallistujille annetaan useita annoksia lumelääkettä.
|
Plasebo annetaan ihon alle (SC)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: Haittavaikutusten tiheys
Aikaikkuna: Jopa viikko 36
|
Jopa viikko 36
|
|
Osa B: Haittavaikutusten tiheys
Aikaikkuna: Jopa viikko 96
|
Jopa viikko 96
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: ALN-6400-pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Ennalta ja jopa 2 päivää annostuksen jälkeen
|
Ennalta ja jopa 2 päivää annostuksen jälkeen
|
|
|
Osa A: Muutos plasminogeenin (PLG) lähtötasosta plasmaproteiinitasoissa
Aikaikkuna: Ennalta ja jopa viikko 36 postiannos
|
Ennalta ja jopa viikko 36 postiannos
|
|
|
Osa B: Muutos plasminogeenin (PLG) lähtötasosta plasmaproteiinitasoissa
Aikaikkuna: Seulonta ja jopa viikko 96 postiannos
|
Seulonta ja jopa viikko 96 postiannos
|
|
|
Osa A: Muutos plasminogeenin (PLG) lähtötasosta plasman aktiivisuustasoissa
Aikaikkuna: Ennalta ja jopa viikko 36 postiannos
|
Ennalta ja jopa viikko 36 postiannos
|
|
|
Osa B: Muutos plasminogeenin (PLG) lähtötasosta plasman aktiivisuustasoilla
Aikaikkuna: Osa B: Seulonta ja jopa viikko 96 postiannos
|
Osa B: Seulonta ja jopa viikko 96 postiannos
|
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta intensiteettiä koskevassa epistaksissa kesto
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 96 asti
|
Intensiteettiä säädetty epistaksin kesto arvioidaan päivittäisen potilaan epistaksin päiväkirjaa käyttämällä.
|
Perustaso viikkoon 96 asti
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta epistaksin vakavuuspisteen (ESS) asteikolla
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 96 asti
|
Validoitu verenvuotoasteikko HHT: ssä pisteytettiin välillä 0-10, korkeammat pisteet osoittavat huonomman verenvuodon.
|
Perustaso viikkoon 96 asti
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta epistaksin kestossa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 96 asti
|
Epistaksin kesto arvioidaan päivittäisellä potilaan epistaksikerroksella.
|
Perustaso viikkoon 96 asti
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta eptaxis -taajuudessa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 96 asti
|
Epistaxis -taajuus arvioidaan päivittäisen potilaan eptaxis -päiväkirjan avulla.
|
Perustaso viikkoon 96 asti
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta epistaksin voimakkuudessa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 96 asti
|
Epistaksin voimakkuus arvioidaan päivittäisellä potilaan epistaksikerroksella.
|
Perustaso viikkoon 96 asti
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta eptaxis-vapaina päivinä kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 96 asti
|
Epistaksittomia päiviä kuukaudessa arvioidaan päivittäisellä potilaan eptaxis-päiväkirjalla.
|
Perustaso viikkoon 96 asti
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta hematologisessa tukipisteessä (HSS)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 96 asti
|
HSS on kvantitatiivinen työkalu, joka on suunniteltu arvioimaan pitkittäisesti punasoluja (RBC) ja rautalisän tarpeita, joilla on HHT ja muut krooniset verenvuotohäiriöt.
|
Perustaso viikkoon 96 asti
|
|
Osa B: Vaihda lähtötasosta rautainfuusioissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 96 asti
|
Perustaso viikkoon 96 asti
|
|
|
Osa B: Muutos punasolujen (RBC) infuusioiden lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 96 asti
|
Perustaso viikkoon 96 asti
|
|
|
Osa B: Vaihda lähtötasosta hemoglobiinissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 96 asti
|
Perustaso viikkoon 96 asti
|
|
|
Osa B: Muutos lähtötilanteesta elämänlaadun potilaiden ilmoittamat tulokset (QOL/PRO), jotka arvioidaan nenän lopputuloksen pistemäärällä epistaksista perinnöllisessä verenvuoto-telangiektaasiassa (nenä HHT) -pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 84 saakka
|
HHT-spesifinen QoL/Pro arvioidaan nenän HHT-pistemäärällä.
Nenä HHT on 29-osainen potilaan ilmoittama, kliinisesti validoitu tulosmitta, jonka kokonaispisteet vaihtelevat jatkuvasti välillä 0-4 korkeammat pisteet osoittavat huonommat pisteet.
|
Perustaso viikkoon 84 saakka
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta QoL/Pro: ssa, joka arvioidaan modifioidulla potilaan maailmanlaajuisella vaikutelman vakavuuden (MPGI-S) pistemäärällä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 84 saakka
|
HHT-spesifinen QoL/Pro arvioidaan MPGI-S: llä.
Potilas reagoi yhteen kysymykseen ja antaa heidän maailmanlaajuisen kuvan muutoksesta heidän yleisen tilansa ja eptaxis -kokemuksensa muutoksesta.
|
Perustaso viikkoon 84 saakka
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 7. marraskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 5. tammikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 22. kesäkuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 24. lokakuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 24. lokakuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Lauantai 26. lokakuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 16. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 14. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Verenvuoto
- Hematologiset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Nenän sairaudet
- Otorinolaryngologiset sairaudet
- Merkit ja oireet, Hengityselimet
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Hemostaattiset häiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Verisuonten epämuodostumat
- Telangiektaasi
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Nenäverenvuoto
- Telangiektasia, perinnöllinen verenvuoto
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Väärennettyjä lääkkeitä
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-6400-001
- 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522510-23-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Vaihe 2-4:
Näitä tuloksia tukevia tuntemattomia yksittäisiä osallistujien tietoja on saatavana 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen valmistumisesta, ja vähintään 12 kuukautta tuotteen ja osoituksen jälkeen on hyväksytty Yhdysvalloissa (Yhdysvalloissa) ja/tai Euroopan unionissa (EU).
Tiedot annetaan riippuen tutkimusehdotuksen hyväksymisestä ja tietojen jakamissopimuksen toteuttamisesta. Tietojen saatavuutta koskevat pyynnöt voidaan lähettää verkkosivustolla www.vivli.org.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .