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Une étude pour évaluer l'ALN-6400 chez des volontaires adultes en bonne santé (InsigHHT)

14 septembre 2026 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

Une étude de phase 1, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de l'ALN-6400 à dose unique chez des volontaires adultes en bonne santé

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de doses uniques croissantes d'ALN-6400 chez des volontaires sains.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

89

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Homburg, Allemagne, 66421
        • Clinical Trial Site
  • Australie
      • Camperdown, Australie, 2050
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australie, 3050
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Mount Royal, Canada, H3P 3P1
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canada, M5B 1W8
        • Clinical Trial Site
  • Espagne
      • L'Hospitalet de Llobregat, Espagne, 8907
        • Clinical Trial Site
  • France
      • Bordeaux, France, 33000
        • Clinical Trial Site
      • Bron, France, 69500
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35249
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Cypress, California, États-Unis, 90630
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critères d'intégration -

  • Est un bénévole adulte en bonne santé

Critères d'exclusion -

  • Présente une alanine aminotransférase (ALT) ou une aspartate aminotransférase (AST) > limite supérieure de la normale (LSN)
  • A une infection connue par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH); ou infection actuelle ou chronique connue par le virus de l'hépatite C ou le virus de l'hépatite B
  • A une filtration glomérulaire estimée (eGFR) de <90 ml/min/1,73 m^2 à la projection
  • N'est pas disposé à se conformer aux exigences en matière de contraception pendant la période d'étude

Remarque : d'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Partie A : Placebo
Les participants recevront une dose unique de placebo.
Médicament: Placebo
Le placebo sera administré par voie sous-cutanée (SC)
Expérimental: Partie A: ALN-6400
Les participants seront administrés une dose unique d'ALN-6400.
Médicament: ALN-6400
ALN-6400 sera administré par voie sous-cutanée (SC)
Expérimental: Partie B: ALN-6400
Les participants seront administrés à plusieurs doses d'ALN-6400.
Médicament: ALN-6400
ALN-6400 sera administré par voie sous-cutanée (SC)
Comparateur placebo: Partie B: Placebo
Les participants seront administrés plusieurs doses de placebo.
Médicament: Placebo
Le placebo sera administré par voie sous-cutanée (SC)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Partie A: Fréquence des événements indésirables
Délai: Jusqu'à la semaine 36
Jusqu'à la semaine 36
Partie B: Fréquence des événements indésirables
Délai: Jusqu'à la semaine 96
Jusqu'à la semaine 96

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie A: Concentrations de l'ALN-6400 dans le plasma
Délai: Predose et jusqu'à 2 jours après le dose
Predose et jusqu'à 2 jours après le dose
Partie A: Changement par rapport à la référence dans le plasminogène (PLG) dans les niveaux de protéines plasmatiques
Délai: Predose et jusqu'à la semaine 36 postdose
Predose et jusqu'à la semaine 36 postdose
Partie B: Changement par rapport à la référence dans le plasminogène (PLG) dans les niveaux de protéines plasmatiques
Délai: Dépistage et jusqu'à la semaine 96 postdose
Dépistage et jusqu'à la semaine 96 postdose
Partie A: Changement par rapport à la référence dans le plasminogène (PLG) dans les niveaux d'activité plasmatique
Délai: Predose et jusqu'à la semaine 36 postdose
Predose et jusqu'à la semaine 36 postdose
Partie B: Changement par rapport à la référence dans le plasminogène (PLG) dans les niveaux d'activité plasmatique
Délai: Partie B: Prix et jusqu'à la semaine 96 postdose
Partie B: Prix et jusqu'à la semaine 96 postdose
Partie B: Changement par rapport à la base de la durée de l'épistaxis ajusté à l'intensité
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 96
La durée de l'épistaxis ajustée à l'intensité sera évaluée à l'aide d'un journal quotidien en épistaxis.
BASELINE jusqu'à la semaine 96
Partie B: Changement par rapport à l'échelle du score de gravité de l'épistaxis (ESS)
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 96
L'échelle de saignement validée dans HHT a obtenu un score entre 0 et 10, les scores plus élevés indiquent un saignement plus pire.
BASELINE jusqu'à la semaine 96
Partie B: Changement par rapport à la base de la durée de l'épistaxis
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 96
La durée de l'épistaxis sera évaluée à l'aide d'un journal quotidien en épistaxis.
BASELINE jusqu'à la semaine 96
Partie B: Changement par rapport à la base de la fréquence d'épistaxis
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 96
La fréquence de l'épistaxis sera évaluée à l'aide d'un journal quotidien en épistaxis.
BASELINE jusqu'à la semaine 96
Partie B: Changement par rapport à l'intensité de l'épistaxis
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 96
L'intensité de l'épistaxis sera évaluée à l'aide d'un journal quotidien en épistaxis.
BASELINE jusqu'à la semaine 96
Partie B: Changement de la ligne de base dans les jours sans épistaxis par mois
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 96
Les jours sans épistaxis par mois seront évalués à l'aide d'un journal quotidien en épistaxis.
BASELINE jusqu'à la semaine 96
Partie B: Changement par rapport à la référence dans le score de soutien hématologique (HSS)
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 96
Le HSS est un outil quantitatif conçu pour évaluer longitudinalement les globules rouges (RBC) et les besoins de supplémentation en fer des patients atteints de HHT et d'autres troubles chroniques de saignement.
BASELINE jusqu'à la semaine 96
Partie B: Changement par rapport à la base des perfusions de fer
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 96
BASELINE jusqu'à la semaine 96
Partie B: Changement par rapport aux perfusions des globules rouges (RBC)
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 96
BASELINE jusqu'à la semaine 96
Partie B: Changement de la ligne de base dans l'hémoglobine
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 96
BASELINE jusqu'à la semaine 96
Partie B: Changement par rapport à la base de la qualité de vie des résultats signalés par les patients (QoL / Pro) évalué par score de résultat nasal pour l'épistaxis dans le score hémorragique hémorragique (nez HHT)
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 84
La qualité de vie spécifique à la HHT sera évaluée en utilisant le score HHT du nez. Le HHT du nez est une mesure de résultats cliniquement validée par un patient, signalé par un patient, avec des scores totaux allant en continu de 0 à 4 avec des scores plus élevés indiquant des scores pires.
BASELINE jusqu'à la semaine 84
Partie B: Changement par rapport à la base de la qualité de base / Pro évalué par un score de gravité globale du patient modifié (MPGI-S)
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 84
La qualité de vie spécifique à la HHT sera évaluée à l'aide du MPGI-S. Le patient répondra à une seule question, fournissant son impression mondiale de changement dans son statut global et son expérience d'épistaxis.
BASELINE jusqu'à la semaine 84

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 novembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

5 janvier 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

22 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 octobre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 octobre 2024

Première publication (Réel)

26 octobre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-6400-001
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522510-23-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Phase 2-4:

L'accès aux données anonymisées des participants individuels qui prend en charge ces résultats est disponible 12 mois après la fin de l'étude et pas moins de 12 mois après que le produit et l'indication ont été approuvés aux États-Unis (États-Unis) et / ou à l'Union européenne (UE).

Les données seront fournies en fonction de l'approbation d'une proposition de recherche et de l'exécution d'un accord de partage de données. Les demandes d'accès aux données peuvent être soumises via le site Web www.vivli.org.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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