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Um estudo para avaliar ALN-6400 em voluntários adultos saudáveis (InsigHHT)

14 de setembro de 2026 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Um estudo de fase 1, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de dose única de ALN-6400 em voluntários adultos saudáveis

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de doses únicas ascendentes de ALN-6400 em voluntários saudáveis.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

89

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Homburg, Alemanha, 66421
        • Clinical Trial Site
  • Austrália
      • Camperdown, Austrália, 2050
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Austrália, 3050
        • Clinical Trial Site
  • Canadá
      • Mount Royal, Canadá, H3P 3P1
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canadá, M5B 1W8
        • Clinical Trial Site
  • Espanha
      • L'Hospitalet de Llobregat, Espanha, 8907
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Cypress, California, Estados Unidos, 90630
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Clinical Trial Site
  • França
      • Bordeaux, França, 33000
        • Clinical Trial Site
      • Bron, França, 69500
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Critérios de inclusão -

  • É um voluntário adulto saudável

Critérios de exclusão -

  • Tem alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) > limite superior do normal (ULN)
  • Tem infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV); ou infecção atual ou crônica conhecida pelo vírus da hepatite C ou pelo vírus da hepatite B
  • Tem uma filtração glomerular estimada (TFGe) de <90 mL/min/1,73m^2 na triagem
  • Não está disposto a cumprir os requisitos contraceptivos durante o período do estudo

Nota: aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Parte A: Placebo
Os participantes receberão uma dose única de placebo.
Medicamento: Placebo
Placebo será administrado por via subcutânea (SC)
Experimental: Parte A: ALN-6400
Os participantes receberão uma dose única de ALN-6400.
Medicamento: ALN-6400
ALN-6400 será administrado por via subcutânea (SC)
Experimental: Parte B: ALN-6400
Os participantes receberão várias doses de ALN-6400.
Medicamento: ALN-6400
ALN-6400 será administrado por via subcutânea (SC)
Comparador de Placebo: Parte B: Placebo
Os participantes receberão várias doses de placebo.
Medicamento: Placebo
Placebo será administrado por via subcutânea (SC)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Parte A: Frequência de eventos adversos
Prazo: Até a semana 36
Até a semana 36
Parte B: Frequência de eventos adversos
Prazo: Até a semana 96
Até a semana 96

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A: Concentrações de ALN-6400 no plasma
Prazo: Presos e até 2 dias após a dose
Presos e até 2 dias após a dose
Parte A: Mudança da linha de base no plasminogênio (PLG) nos níveis de proteína plasmática
Prazo: Presos e até a semana 36 após a dose
Presos e até a semana 36 após a dose
Parte B: Mudança da linha de base no plasminogênio (PLG) nos níveis de proteína plasmática
Prazo: Triagem e até a semana 96 pós -Dose
Triagem e até a semana 96 pós -Dose
Parte A: Mudança da linha de base no plasminogênio (PLG) nos níveis de atividade plasmática
Prazo: Presos e até a semana 36 após a dose
Presos e até a semana 36 após a dose
Parte B: Mudança da linha de base no plasminogênio (PLG) nos níveis de atividade plasmática
Prazo: PARTE B: Triagem e até a semana 96 pós -Dose
PARTE B: Triagem e até a semana 96 pós -Dose
Parte B: Mudança da linha de base na duração da epistaxia ajustada à intensidade
Prazo: Linha de base até a semana 96
A duração da epistaxia ajustada à intensidade será avaliada usando um diário diário de epistaxe do paciente.
Linha de base até a semana 96
Parte B: Mudança da linha de base na escala de pontuação de gravidade da epistaxia (ESS)
Prazo: Linha de base até a semana 96
A escala de sangramento validada no HHT pontuou entre 0-10, pontuações mais altas indicam pior sangramento.
Linha de base até a semana 96
Parte B: Mudança da linha de base na duração da epistaxe
Prazo: Linha de base até a semana 96
A duração da epistaxe será avaliada usando um diário diário de epistaxia do paciente.
Linha de base até a semana 96
Parte B: Mudança da linha de base na frequência da epistaxe
Prazo: Linha de base até a semana 96
A frequência da epistaxe será avaliada usando um diário diário de epistaxia do paciente.
Linha de base até a semana 96
Parte B: Mudança da linha de base na intensidade da epistaxe
Prazo: Linha de base até a semana 96
A intensidade da epistaxe será avaliada usando um diário diário de epistaxia do paciente.
Linha de base até a semana 96
Parte B: Mudança da linha de base em dias livres de epistaxe por mês
Prazo: Linha de base até a semana 96
Os dias livres de epistaxe por mês serão avaliados usando um diário diário de epistaxe do paciente.
Linha de base até a semana 96
Parte B: Mudança da linha de base na pontuação de suporte hematológico (HSS)
Prazo: Linha de base até a semana 96
O HSS é uma ferramenta quantitativa projetada para avaliar longitudinalmente os glóbulos vermelhos (RBC) e as necessidades de suplementação de ferro de pacientes com HHT e outros distúrbios de sangramento crônico.
Linha de base até a semana 96
Parte B: Mudança da linha de base em infusões de ferro
Prazo: Linha de base até a semana 96
Linha de base até a semana 96
Parte B: Mudança da linha de base em infusões de glóbulos vermelhos (RBC)
Prazo: Linha de base até a semana 96
Linha de base até a semana 96
Parte B: Mudança da linha de base em hemoglobina
Prazo: Linha de base até a semana 96
Linha de base até a semana 96
Parte B: Mudança da linha de base na qualidade de vida dos resultados relatados pelo paciente (QOL/Pro) avaliada pela pontuação do resultado nasal para epistaxia na pontuação hereditária hemorrágica da tenngiectasia (nariz HHT)
Prazo: Linha de base até a semana 84
O QL/Pro específico para HHT será avaliado usando a pontuação do nariz HHT. O nariz HHT é uma medida de desfecho clinicamente validada e relatada por pacientes, com pontuações totais variando continuamente de 0 a 4 com pontuações mais altas indicando pontuações piores.
Linha de base até a semana 84
Parte B: Mudança da linha de base na QV/Pro avaliada pela Paciente Modificado da Impressão Global de Gravidade (MPGI-S)
Prazo: Linha de base até a semana 84
O QL/Pro específico para HHT será avaliado usando o MPGI-S. O paciente responderá a uma única pergunta, fornecendo sua impressão global de mudança em seu status geral e experiência na epistaxia.
Linha de base até a semana 84

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de novembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

5 de janeiro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

22 de junho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de outubro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de outubro de 2024

Primeira postagem (Real)

26 de outubro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALN-6400-001
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522510-23-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Fase 2-4:

O acesso a dados de participantes individuais anonimizados que apóiam esses resultados são disponibilizados 12 meses após a conclusão do estudo e não menos de 12 meses após a aprovação do produto e da indicação nos Estados Unidos (EUA) e/ou na União Europeia (UE).

Os dados serão fornecidos dependentes da aprovação de uma proposta de pesquisa e da execução de um contrato de compartilhamento de dados. Os pedidos de acesso aos dados podem ser enviados pelo site www.vivli.org.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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