Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om ALN-6400 te evalueren bij volwassen gezonde vrijwilligers (InsigHHT)

14 september 2026 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

Een fase 1, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie naar de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van een enkelvoudige dosis ALN-6400 bij volwassen gezonde vrijwilligers

Het doel van deze studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van enkelvoudig oplopende doses ALN-6400 bij gezonde vrijwilligers te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

89

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Camperdown, Australië, 2050
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australië, 3050
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Mount Royal, Canada, H3P 3P1
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canada, M5B 1W8
        • Clinical Trial Site
  • Duitsland
      • Homburg, Duitsland, 66421
        • Clinical Trial Site
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33000
        • Clinical Trial Site
      • Bron, Frankrijk, 69500
        • Clinical Trial Site
  • Spanje
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spanje, 8907
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35249
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Cypress, California, Verenigde Staten, 90630
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria -

  • Is een gezonde volwassen vrijwilliger

Uitsluitingscriteria -

  • Heeft alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) > bovengrens van normaal (ULN)
  • Heeft een bekende infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) gehad; of bekende huidige of chronische hepatitis C-virus- of hepatitis B-virusinfectie
  • Heeft een geschatte glomerulaire filtratie (eGFR) van <90 ml/min/1,73m^2 bij screening
  • Is niet bereid om te voldoen aan de anticonceptievoorschriften tijdens de onderzoeksperiode

Opmerking: andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Deel A: Placebo
Deelnemers krijgen een enkele dosis placebo toegediend.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo wordt subcutaan toegediend (SC)
Experimenteel: Deel A: ALN-6400
Deelnemers krijgen een enkele dosis ALN-6400 toegediend.
Geneesmiddel: ALN-6400
ALN-6400 wordt subcutaan (SC) toegediend
Experimenteel: Deel B: ALN-6400
Deelnemers krijgen meerdere doses ALN-6400 toegediend.
Geneesmiddel: ALN-6400
ALN-6400 wordt subcutaan (SC) toegediend
Placebo-vergelijker: Deel B: placebo
Deelnemers krijgen meerdere doses placebo toegediend.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo wordt subcutaan toegediend (SC)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A: Frequentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot week 36
Tot week 36
Deel B: frequentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot week 96
Tot week 96

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Concentraties van ALN-6400 in plasma
Tijdsspanne: Predose en maximaal 2 dagen na de dosis
Predose en maximaal 2 dagen na de dosis
Deel A: Verander van de uitgangswaarde in plasminogeen (PLG) in plasma -eiwitniveaus
Tijdsspanne: Predose en tot week 36 postdosis
Predose en tot week 36 postdosis
Deel B: Verander van de uitgangswaarde in plasminogeen (PLG) in plasma -eiwitniveaus
Tijdsspanne: Screening en tot week 96 postdosis
Screening en tot week 96 postdosis
Deel A: Verander van de basislijn in plasminogeen (PLG) in plasma -activiteitsniveaus
Tijdsspanne: Predose en tot week 36 postdosis
Predose en tot week 36 postdosis
Deel B: Verander van de uitgangswaarde in plasminogeen (PLG) in plasma -activiteitsniveaus
Tijdsspanne: Deel B: screening en tot week 96 postdosis
Deel B: screening en tot week 96 postdosis
Deel B: Verandering van de basislijn in intensiteit-gecorrigeerde epistaxis-duur
Tijdsspanne: Basislijn tot week 96
Intensiteit-gecorrigeerde epistaxis-duur zal worden beoordeeld met behulp van een dagelijkse patiënt-epistaxis-dagboek.
Basislijn tot week 96
Deel B: Verandering van de basislijn in de schaal van Epistaxis Severity Score (ESS)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 96
Gevalideerde bloedingsschaal in HHT gescoord tussen 0-10, hogere scores duiden op slechtere bloedingen.
Basislijn tot week 96
Deel B: Verandering van de uitgangswaarde in de duur van Epistaxis
Tijdsspanne: Basislijn tot week 96
De duur van de epistaxis zal worden beoordeeld met behulp van een dagelijkse epistaxis -dagboek van de patiënt.
Basislijn tot week 96
Deel B: Verandering van de basislijn in Epistaxis -frequentie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 96
Epistaxis -frequentie wordt beoordeeld met behulp van een dagelijkse epistaxis -dagboek van de patiënt.
Basislijn tot week 96
Deel B: Verandering van de basislijn in de intensiteit van epistaxis
Tijdsspanne: Basislijn tot week 96
Epistaxis -intensiteit zal worden beoordeeld met behulp van een dagelijkse epistaxis -dagboek van de patiënt.
Basislijn tot week 96
Deel B: Verandering van de basislijn in epistaxis-vrije dagen per maand
Tijdsspanne: Basislijn tot week 96
Epistaxis-vrije dagen per maand worden beoordeeld met behulp van een dagelijkse patiënt-epistaxis-dagboek.
Basislijn tot week 96
Deel B: Verandering van de basislijn in hematologische ondersteuningsscore (HSS)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 96
De HSS is een kwantitatief hulpmiddel dat is ontworpen om de rode bloedcellen (RBC) en ijzersupplementbehoeften van patiënten met HHT en andere chronische bloedingsstoornissen te beoordelen.
Basislijn tot week 96
Deel B: Verander van de basislijn in ijzeren infusies
Tijdsspanne: Basislijn tot week 96
Basislijn tot week 96
Deel B: Verander van de basislijn in infusies van rode bloedcellen (RBC)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 96
Basislijn tot week 96
Deel B: Verander van de basislijn in hemoglobine
Tijdsspanne: Basislijn tot week 96
Basislijn tot week 96
Deel B: Verandering van de basislijn in de kwaliteit van leven Patiëntgerapporteerde resultaten (QoL/Pro) beoordeeld door de nasale uitkomstscore voor epistaxis in erfelijke hemorragische telangiectasie (NES HHT) score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 84
HHT-specifieke QoL/Pro wordt beoordeeld met behulp van de NES HHT-score. De NES-HHT is een met 29 items met de patiënt gerapporteerde, klinisch gevalideerde uitkomstmaat, waarbij de totale scores continu variëren van 0 tot 4 met hogere scores die slechtere scores aangeven.
Basislijn tot week 84
Deel B: Verandering van de uitgangswaarde in QoL/Pro beoordeeld door Modified Patient Global Impression of Severity (MPGI-S) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 84
HHT-specifieke QoL/Pro wordt beoordeeld met behulp van de MPGI-S. De patiënt zal op een enkele vraag reageren en zijn wereldwijde indruk van verandering in hun algemene status en epistaxis -ervaring opleveren.
Basislijn tot week 84

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 november 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

5 januari 2028

Studie voltooiing (Geschat)

22 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 oktober 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 oktober 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-6400-001
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522510-23-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Fase 2-4:

Toegang tot geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens die deze resultaten ondersteunen, worden 12 maanden na voltooiing van de studie beschikbaar gesteld en niet minder dan 12 maanden nadat het product en de indicatie zijn goedgekeurd in de Verenigde Staten (VS) en/of de Europese Unie (EU).

Gegevens worden voorgelegd aan de goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en de uitvoering van een overeenkomst voor het delen van gegevens. Verzoeken om toegang tot gegevens kunnen worden ingediend via de website www.vivli.org.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren