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Uno studio per valutare ALN-6400 in volontari adulti sani (InsigHHT)

10 giugno 2026 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di una dose singola di ALN-6400 in volontari adulti sani

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di singole dosi ascendenti di ALN-6400 in volontari sani.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

120

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Mount Royal, Canada, H3P 3P1
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canada, M5B 1W8
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Bron, Francia, 69500
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Homburg, Germania, 66421
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spagna, 8907
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35249
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Cypress, California, Stati Uniti, 90630
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri di inclusione -

  • È un volontario adulto sano

Criteri di esclusione -

  • Presenta alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > limite superiore della norma (ULN)
  • Ha conosciuto l'infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV); o infezione nota, attuale o cronica, da virus dell'epatite C o da virus dell'epatite B
  • Ha una filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <90 ml/min/1,73 m^2 allo screening
  • Non è disposto a rispettare i requisiti contraccettivi durante il periodo di studio

Nota: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Parte A: Placebo
Ai partecipanti verrà somministrata una singola dose di placebo.
Droga: Placebo
Il placebo verrà somministrato per via sottocutanea (SC)
Sperimentale: Parte A: ALN-6400
Ai partecipanti verrà somministrata una singola dose di ALN-6400.
Droga: ALN-6400
ALN-6400 verrà somministrato per via sottocutanea (SC)
Sperimentale: Parte B: ALN-6400
Ai partecipanti verranno somministrate dosi multiple di ALN-6400.
Droga: ALN-6400
ALN-6400 verrà somministrato per via sottocutanea (SC)
Comparatore placebo: Parte B: placebo
Ai partecipanti verranno somministrate dosi multiple di placebo.
Droga: Placebo
Il placebo verrà somministrato per via sottocutanea (SC)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: frequenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 36
Fino alla settimana 36
Parte B: frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 96
Fino alla settimana 96

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Concentrazioni di ALN-6400 nel plasma
Lasso di tempo: Prevale e fino a 2 giorni dopo la dose
Prevale e fino a 2 giorni dopo la dose
Parte A: cambiamento dal basale nel plasminogeno (PLG) nei livelli di proteina plasmatica
Lasso di tempo: Predose e fino alla settimana 36 postdose
Predose e fino alla settimana 36 postdose
Parte B: cambiamento dal basale nel plasminogeno (PLG) nei livelli di proteina plasmatica
Lasso di tempo: Screening e fino alla settimana 96 Postdose
Screening e fino alla settimana 96 Postdose
Parte A: cambiamento dal basale nel plasminogeno (PLG) nei livelli di attività plasmatica
Lasso di tempo: Predose e fino alla settimana 36 postdose
Predose e fino alla settimana 36 postdose
Parte B: cambiamento dal basale nel plasminogeno (PLG) nei livelli di attività plasmatica
Lasso di tempo: Parte B: screening e fino alla settimana 96 postdose
Parte B: screening e fino alla settimana 96 postdose
Parte B: cambiamento dal basale nella durata dell'epistassi adeguata all'intensità
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 96
La durata dell'epistassi adeguata all'intensità verrà valutata utilizzando un diario di epistassi del paziente quotidiano.
Basale fino alla settimana 96
Parte B: cambiamento dalla linea di base nella scala di gravità dell'epistassi (ESS)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 96
La scala di sanguinamento validata in HHT ha ottenuto un punteggio tra 0-10, i punteggi più alti indicano un sanguinamento peggiore.
Basale fino alla settimana 96
Parte B: cambiamento dal basale nella durata dell'epistassi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 96
La durata dell'epistassi sarà valutata utilizzando un diario di epistassi del paziente quotidiano.
Basale fino alla settimana 96
Parte B: cambiamento dalla linea di base nella frequenza dell'epistassi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 96
La frequenza di epistassi verrà valutata utilizzando un diario di epistassi del paziente quotidiano.
Basale fino alla settimana 96
Parte B: cambiamento dalla linea di base nell'intensità dell'epistassi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 96
L'intensità dell'epistassi verrà valutata utilizzando un diario di epistassi del paziente quotidiano.
Basale fino alla settimana 96
Parte B: modifica dal basale nei giorni senza epistassi al mese
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 96
I giorni senza epistassi al mese saranno valutati utilizzando un diario di epistassi per i pazienti giornalieri.
Basale fino alla settimana 96
Parte B: cambiamento dal basale nel punteggio di supporto ematologico (HSS)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 96
L'HSS è uno strumento quantitativo progettato per valutare longitudinalmente i globuli rossi (RBC) e le esigenze di integrazione del ferro dei pazienti con HHT e altri disturbi del sanguinamento cronico.
Basale fino alla settimana 96
Parte B: cambiamento dalla linea di base nelle infusioni di ferro
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 96
Basale fino alla settimana 96
Parte B: cambiamento dalle infusioni di base delle globuli rossi (RBC)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 96
Basale fino alla settimana 96
Parte B: cambiamento dalla linea di base in emoglobina
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 96
Basale fino alla settimana 96
Parte B: cambiamento dal basale nella qualità della vita Risultati riferiti ai pazienti (QoL/Pro) valutato dal punteggio di esito nasale per l'epistassi nel punteggio ereditario di telangectasia emorragica (naso HHT)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 84
QOL/Pro specifico per HHT verrà valutato usando il punteggio HHT del naso. Il naso HHT è una misura di esito clinicamente convalidata con paziente a 29 elementi, con punteggi totali che vanno continuamente da 0 a 4 con punteggi più alti che indicano punteggi peggiori.
Basale fino alla settimana 84
Parte B: cambiamento dal basale in QoL/Pro valutato mediante punteggio modificato di impressione globale della gravità (MPGI-S)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 84
QoL/Pro specifico per HHT verrà valutato utilizzando MPGI-S. Il paziente risponderà a un'unica domanda, fornendo la loro impressione globale di cambiamento nel loro stato generale e esperienza di epistassi.
Basale fino alla settimana 84

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

5 gennaio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

22 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

26 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-6400-001
  • 2025-522510-23-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Fase 2-4:

L'accesso ai dati anonimi dei singoli partecipanti che supportano questi risultati viene reso disponibile 12 mesi dopo il completamento dello studio e non meno di 12 mesi dopo l'approvazione del prodotto e dell'indicazione negli Stati Uniti (USA) e/o nell'Unione europea (UE).

Verranno forniti dati in base all'approvazione di una proposta di ricerca e all'esecuzione di un accordo di condivisione dei dati. Le richieste di accesso ai dati possono essere inviate tramite il sito Web www.vivli.org.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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