Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera ALN-6400 hos vuxna friska volontärer (InsigHHT)

14 september 2026 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals

En fas 1, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos endos ALN-6400 hos vuxna friska frivilliga

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) för enstaka stigande doser av ALN-6400 hos friska frivilliga.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

89

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australien, 3050
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Clinical Trial Site
      • Bron, Frankrike, 69500
        • Clinical Trial Site
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35249
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Cypress, California, Förenta staterna, 90630
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Mount Royal, Kanada, H3P 3P1
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Kanada, M5B 1W8
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spanien, 8907
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Homburg, Tyskland, 66421
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inklusionskriterier -

  • Är en frisk vuxen volontär

Uteslutningskriterier -

  • Har alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) > övre normalgräns (ULN)
  • Har känd infektion med humant immunbristvirus (HIV); eller känd aktuell eller kronisk hepatit C-virus eller hepatit B-virusinfektion
  • Har en uppskattad glomerulär filtration (eGFR) på <90 ml/min/1,73 m^2 vid visning
  • Är inte villig att följa preventivmedelskraven under studietiden

Obs: andra protokolldefinierade inkluderings-/uteslutningskriterier gäller

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Del A: Placebo
Deltagarna kommer att ges en enda dos placebo.
Läkemedel: Placebo
Placebo kommer att administreras subkutant (SC)
Experimentell: Del A: ALN-6400
Deltagarna kommer att administreras en enda dos av ALN-6400.
Läkemedel: ALN-6400
ALN-6400 kommer att administreras subkutant (SC)
Experimentell: Del B: ALN-6400
Deltagarna kommer att administreras flera doser av ALN-6400.
Läkemedel: ALN-6400
ALN-6400 kommer att administreras subkutant (SC)
Placebo-jämförare: Del B: placebo
Deltagarna kommer att administreras flera doser av placebo.
Läkemedel: Placebo
Placebo kommer att administreras subkutant (SC)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A: Frekvens av biverkningar
Tidsram: Upp till vecka 36
Upp till vecka 36
Del B: Frekvens av biverkningar
Tidsram: Upp till vecka 96
Upp till vecka 96

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del A: Koncentrationer av ALN-6400 i plasma
Tidsram: Förutsäga och upp till 2 dagar efterdos
Förutsäga och upp till 2 dagar efterdos
Del A: Ändra från baslinjen i plasminogen (PLG) i plasmaproteinnivåer
Tidsram: Predose och upp till vecka 36 postdos
Predose och upp till vecka 36 postdos
Del B: Förändring från baslinjen i plasminogen (PLG) i plasmaproteinnivåer
Tidsram: Screening och upp till vecka 96 postdos
Screening och upp till vecka 96 postdos
Del A: Ändra från baslinjen i plasminogen (PLG) i plasmaaktivitetsnivåer
Tidsram: Predose och upp till vecka 36 postdos
Predose och upp till vecka 36 postdos
Del B: Förändring från baslinjen i plasminogen (PLG) i plasmaaktivitetsnivåer
Tidsram: Del B: Screening och upp till vecka 96 Postdos
Del B: Screening och upp till vecka 96 Postdos
Del B: Ändra från baslinjen i intensitetsjusterad epistax varaktighet
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 96
Intensitetsjusterad epistaxis varaktighet kommer att bedömas med hjälp av en daglig patientens epistaxdagbok.
Baslinjen upp till vecka 96
Del B: Ändra från baslinjen i Epistaxis Severity Score (ESS) Skala
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 96
Validerad blödningsskala i HHT gjorde mellan 0-10, högre poäng indikerar sämre blödning.
Baslinjen upp till vecka 96
Del B: Ändra från baslinjen i epistaxi varaktighet
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 96
Epistaxis varaktighet kommer att bedömas med hjälp av en daglig patientens epistaxdagbok.
Baslinjen upp till vecka 96
Del B: Ändra från baslinjen i epistaxfrekvens
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 96
Epistaxisfrekvens kommer att utvärderas med hjälp av en daglig patientens epistaxdagbok.
Baslinjen upp till vecka 96
Del B: Ändra från baslinjen i epistaxintensitet
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 96
Epistaxisintensitet kommer att bedömas med hjälp av en daglig patientens epistaxdagbok.
Baslinjen upp till vecka 96
Del B: Förändring från baslinjen i epistaxfria dagar per månad
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 96
Epistaxisfria dagar per månad kommer att utvärderas med hjälp av en daglig patientens epistaxdagbok.
Baslinjen upp till vecka 96
Del B: Ändra från baslinjen i Hematologic Support Score (HSS)
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 96
HSS är ett kvantitativt verktyg som är utformat för att longitudinellt bedöma de röda blodkropparna (RBC) och järntillskott hos patienter med HHT och andra kroniska blödningsstörningar.
Baslinjen upp till vecka 96
Del B: Ändra från baslinjen i järninfusioner
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 96
Baslinjen upp till vecka 96
Del B: Ändra från baslinjen i Red Blood Cell (RBC) infusioner
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 96
Baslinjen upp till vecka 96
Del B: Ändra från baslinjen i hemoglobin
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 96
Baslinjen upp till vecka 96
Del B: Förändring från baslinjen i livskvalitet Patientrapporterade resultat (QOL/PRO) bedömd med nasal resultat för epistax i ärftlig hemorragisk telangiectasia (näsa HHT)
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 84
HHT-specifik QoL/Pro kommer att utvärderas med näsan HHT-poäng. Nosen HHT är ett 29-artikels patientrapporterat, kliniskt validerat resultatmått, med totala poäng som sträcker sig kontinuerligt från 0 till 4 med högre poäng som indikerar sämre poäng.
Baslinjen upp till vecka 84
Del B: Ändra från baslinjen i QoL/Pro bedömd av modifierade patientens globala intryck av svårighetsgrad (MPGI-S)
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 84
HHT-specifik QoL/Pro kommer att bedömas med hjälp av MPGI-S. Patienten kommer att svara på en enda fråga och tillhandahålla sitt globala intryck av förändring i deras övergripande status och epistaxupplevelse.
Baslinjen upp till vecka 84

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 november 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

5 januari 2028

Avslutad studie (Beräknad)

22 juni 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 oktober 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 oktober 2024

Första postat (Faktisk)

26 oktober 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALN-6400-001
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522510-23-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Fas 2-4:

Tillgång till anonymiserade individuella deltagande data som stöder dessa resultat görs tillgängliga 12 månader efter att studieens slutförande och inte mindre än 12 månader efter att produkten och indikationen har godkänts i USA (USA) och/eller Europeiska unionen (EU).

Data kommer att tillhandahållas beroende av godkännande av ett forskningsförslag och genomförandet av ett datadelningsavtal. Begäran om åtkomst till data kan skickas via webbplatsen www.vivli.org.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera