Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení ALN-6400 u dospělých zdravých dobrovolníků (InsigHHT)

10. června 2026 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná fáze 1 studie bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky jednorázové dávky ALN-6400 u dospělých zdravých dobrovolníků

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) jednotlivých vzestupných dávek ALN-6400 u zdravých dobrovolníků.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

120

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
      • Camperdown, Austrálie, 2050
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Austrálie, 3050
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Bron, Francie, 69500
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Mount Royal, Kanada, H3P 3P1
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Kanada, M5B 1W8
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Homburg, Německo, 66421
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35249
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Cypress, California, Spojené státy, 90630
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
  • Španělsko
      • L'Hospitalet de Llobregat, Španělsko, 8907
        • Nábor
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria zahrnutí -

  • Je zdravým dospělým dobrovolníkem

Kritéria vyloučení –

  • Má alaninaminotransferázu (ALT) nebo aspartátaminotransferázu (AST) > horní hranici normy (ULN)
  • Má známou infekci virem lidské imunodeficience (HIV); nebo známá současná nebo chronická infekce virem hepatitidy C nebo virem hepatitidy B
  • Má odhadovanou glomerulární filtraci (eGFR) <90 ml/min/1,73 m^2 při screeningu
  • Není ochoten dodržovat antikoncepční požadavky během období studie

Poznámka: platí jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Část A: Placebo
Účastníkům bude podána jedna dávka placeba.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno subkutánně (SC)
Experimentální: Část A: ALN-6400
Účastníkům bude podána jediná dávka ALN-6400.
Lék: ALN-6400
ALN-6400 bude podáván subkutánně (SC)
Experimentální: Část B: ALN-6400
Účastníkům bude podáno více dávek ALN-6400.
Lék: ALN-6400
ALN-6400 bude podáván subkutánně (SC)
Komparátor placeba: Část B: Placebo
Účastníkům bude podáno více dávek placeba.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno subkutánně (SC)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Frekvence nežádoucích účinků
Časové okno: Až do 36. týdne
Až do 36. týdne
Část B: Frekvence nežádoucích účinků
Časové okno: Až do týdne 96
Až do týdne 96

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Koncentrace ALN-6400 v plazmě
Časové okno: Předpovídat a až 2 dny po dávce
Předpovídat a až 2 dny po dávce
Část A: Změna ze základní linie v plazminogenu (PLG) v hladinách plazmatických proteinů
Časové okno: Předpovídat a až do 36. týdne podoby
Předpovídat a až do 36. týdne podoby
Část B: Změna ze základní linie v plazminogenu (PLG) v hladinách plazmatických proteinů
Časové okno: Screening a až do týdne 96 podoby
Screening a až do týdne 96 podoby
Část A: Změna ze základní linie v plazminogenu (PLG) v plazmatické úrovni aktivity
Časové okno: Předpovídat a až do 36. týdne podoby
Předpovídat a až do 36. týdne podoby
Část B: Změna ze základní linie v plazminogenu (PLG) v hladinách plazmatické aktivity
Časové okno: Část B: Screening a až do 96 týdnů
Část B: Screening a až do 96 týdnů
Část B: Změna z výchozí hodnoty v délce epistaxe upravené intenzitou
Časové okno: Základní hodnota až do týdne 96
Doba trvání epistaxe upravená intenzitou bude hodnocena pomocí denního deníku epistaxy pacienta.
Základní hodnota až do týdne 96
Část B: Změna z výchozí hodnoty v měřítku skóre závažnosti epistaxe (ESS)
Časové okno: Základní hodnota až do týdne 96
Ověřená stupnice krvácení v HHT skóroval mezi 0-10, vyšší skóre naznačuje horší krvácení.
Základní hodnota až do týdne 96
Část B: Změna ze základní linie v době trvání epistaxe
Časové okno: Základní hodnota až do týdne 96
Doba trvání epistaxy bude hodnocena pomocí denního deníku epistaxy pacienta.
Základní hodnota až do týdne 96
Část B: Změna z výchozí hodnoty ve frekvenci epistaxe
Časové okno: Základní hodnota až do týdne 96
Frekvence epistaxe bude hodnocena pomocí denního deníku epistaxy pacienta.
Základní hodnota až do týdne 96
Část B: Změna z výchozí hodnoty v intenzitě epistaxe
Časové okno: Základní hodnota až do týdne 96
Intenzita epistaxe bude hodnocena pomocí denního deníku epistaxy pacienta.
Základní hodnota až do týdne 96
Část B: Změna ze základní linie ve dnech bez epistaxe za měsíc
Časové okno: Základní hodnota až do týdne 96
Dny bez epistaxy za měsíc budou hodnoceny pomocí denního deníku epistaxy pacienta.
Základní hodnota až do týdne 96
Část B: Změna ze základní linie v skóre hematologické podpory (HSS)
Časové okno: Základní hodnota až do týdne 96
HSS je kvantitativní nástroj určený k podélně hodnocení potřeb suplementace červených krvinek (RBC) a železa u pacientů s HHT a dalšími chronickými poruchami krvácení.
Základní hodnota až do týdne 96
Část B: Změna ze základní linie v infuzích železa
Časové okno: Základní hodnota až do týdne 96
Základní hodnota až do týdne 96
Část B: Změna z výchozí hodnoty v infuzích červených krvinek (RBC)
Časové okno: Základní hodnota až do týdne 96
Základní hodnota až do týdne 96
Část B: Změna ze základní linie v hemoglobinu
Časové okno: Základní hodnota až do týdne 96
Základní hodnota až do týdne 96
Část B: Změna z výchozí hodnoty v kvalitě života s ukazovanou pacientem (QOL/PRO) hodnocené skóre nosního výsledku pro epistaxis v dědičné hemoragické telangiektasii (nos HHT) skóre
Časové okno: Základní linie až do týdne 84
HHT-specifické QOL/Pro bude hodnoceno pomocí skóre HHT nosu. Nos HHT je 29-polohový pacienta hlášená, klinicky ověřená výsledná míra, přičemž celková skóre se pohybuje nepřetržitě od 0 do 4 s vyšším skóre, což ukazuje na horší skóre.
Základní linie až do týdne 84
Část B: Změna ze základní linie v QoL/Pro hodnocená modifikovaným globálním dojmem pacienta Global Ission of závažnost (MPGI-S) skóre
Časové okno: Základní linie až do týdne 84
HHT-specifické QOL/Pro bude hodnoceno pomocí MPGI-S. Pacient bude reagovat na jednu otázku a poskytne jejich globální dojem změny v jejich celkovém stavu a epistaxis.
Základní linie až do týdne 84

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

5. ledna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

22. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

26. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-6400-001
  • 2025-522510-23-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Fáze 2-4:

Přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých účastnících, které tyto výsledky podporují, je zpřístupněn 12 měsíců po dokončení studie a nejméně 12 měsíců po schválení produktu a indikace ve Spojených státech (USA) a/nebo Evropské unii (EU).

Údaje budou poskytnuty závislé na schválení výzkumného návrhu a provedení smlouvy o sdílení údajů. Žádosti o přístup k datům lze podat prostřednictvím webu www.vivli.org.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ALN-6400

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Algeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit