鲁索替尼与泼尼松作为需要全身治疗的 CGVHD 的一线治疗
2026年8月3日 更新者：H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
鲁索替尼与泼尼松作为一线治疗需要全身治疗的慢性移植物抗宿主病的 II 期随机研究
同种异体移植有可能治愈血液系统恶性肿瘤，但其使用受到 GVHD 的发展限制。
Ruxolitinib 现已获得 FDA 批准用于治疗慢性 GVHD，根据之前的一项大型随机 III 期研究，该慢性 GVHD 已在先前的 1-2 种疗法中失败。
鉴于早期难治性环境（泼尼松失败后）的安全性和有效性证据，鲁索替尼代表了在主要治疗环境中进行测试的理想药物。
研究人员在此提出了一项 2 期随机研究，以比较 Ruxolitinib 与泼尼松作为治疗慢性 GVHD 的一线疗法。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
120
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Sarah Starr
- 电话号码：813-745-2690
- 邮箱：Sarah.Starr@moffitt.org
学习地点
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- 招聘中
- Univ of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
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首席研究员：
- Noa Holtzman, MD
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Tampa、Florida、美国、33612
- 招聘中
- Moffitt Cancer Center
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首席研究员：
- Farhad Khimani, MD
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副研究员：
- Melissa Alsina, MD
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副研究员：
- Jose Ochoa-Bayona, MD
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副研究员：
- Lia Perez, MD
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副研究员：
- Joseph Pidala, MD, PhD
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副研究员：
- Doris Hansen, MD
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副研究员：
- Rawan Faramand, MD
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副研究员：
- Hien Liu, MD
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副研究员：
- Omar Castaneda Puglianini, MD
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副研究员：
- Frederick Locke, MD
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副研究员：
- Asmita Mishra, MD
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副研究员：
- Taiga Nishihori, MD
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副研究员：
- Michael Jain, MD, PhD
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副研究员：
- Nelli Bejanyan, MD
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副研究员：
- Aleksandr Lazaryan, MD, PhD
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副研究员：
- Sayeef Mirza, MD
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副研究员：
- Hany Elmariah, MD
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副研究员：
- Ciara Freeman, MD, PhD
-
副研究员：
- Fabiana Perna, MD, PhD
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-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、美国、66160
- 招聘中
- University of Kansas Cancer Center
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首席研究员：
- Muhammad Umair Mushtaq, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19111
- 招聘中
- Fox Chase Cancer Center
-
首席研究员：
- Alexander Vartanov, MD
-
-
Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22908
- 招聘中
- University of Virginia Comprehensive Cancer Center
-
首席研究员：
- Indumathy Varadarajan, MD
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Richmond、Virginia、美国、23219
- 招聘中
- Virginia Commonwealth University
-
首席研究员：
- William Clark, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥18岁。
- 卡氏性能状态≥60%。
- 根据 NIH 诊断标准 5 诊断为慢性 GVHD 的患者，根据治疗医生的判断，需要首次全身治疗，则允许重叠慢性 GVHD。
- 研究入组前两周内未添加新的免疫抑制治疗。
- 能够服用口服药物。
参与者必须具有足够的器官和骨髓功能，如下定义：
- 中性粒细胞绝对计数≥1,000/mcL
- 血小板≥30,000/mcL
- 血红蛋白≥7克/分升
- 胆红素 ≤ 3 倍机构正常上限 (ULN)，除非归因于 GVH
d. AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤5 × 机构 ULN，除非归因于 GVH e。肌酐清除率≥30毫升/分钟
- 有生育能力的女性和男性必须同意在进入研究之前和参与研究期间使用适当的避孕措施（激素或屏障避孕方法；禁欲）。 如果女性在她或她的伴侣参与本研究期间怀孕或怀疑自己怀孕，她应该立即通知她的治疗医生。 接受本方案治疗或登记的男性还必须同意在研究前、参与研究期间以及完成研究药物给药后 4 个月内采取适当的避孕措施。
- 能够理解并愿意签署书面知情同意文件。
排除标准：
- 之前接受过针对慢性 GVHD 的全身免疫抑制治疗（其中开始全身免疫抑制治疗的指征是慢性 GVHD）。
- 患有临床显着或未控制的心血管疾病的患者，包括不稳定型心绞痛、急性心肌梗死或6个月内中风、纽约心脏协会III级或IV级心力衰竭的患者将被排除。
- 移植后恶性肿瘤复发。
- 活动性乙型肝炎、丙型肝炎和艾滋病毒将被排除。
- 如果当时报名时出现任何不受控制的感染，将被排除在外。
- 因化学或生物成分与鲁索替尼相似的化合物引起的过敏反应史。
- 患有精神疾病/社交状况会限制遵守研究要求的参与者。
- 孕妇和哺乳期妇女被排除在本研究之外，因为可能存在致畸或堕胎作用，并且哺乳期婴儿继发于母亲用鲁索替尼治疗后发生不良事件的风险未知但潜在，如果母亲接受鲁索替尼治疗，则应停止母乳喂养鲁索替尼。
- 目前或有活动性结核病史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：鲁索替尼治疗臂
Ruxolitinib 的给药剂量为 10 mg，每天口服两次，周期为 28 天。
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Ruxolitinib 是一种 Janus 激酶抑制剂。
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有源比较器：泼尼松治疗臂
根据患者目前的体重（公斤），泼尼松的起始剂量为 1 毫克/公斤/天。
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泼尼松是一种糖皮质激素。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗成功
大体时间：6个月
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治疗成功被定义为 C7D1 NIH CR/PR，没有死亡或新的免疫抑制治疗线，并且将针对双臂进行估计。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗成功率
大体时间：6个月
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将估计存活于 NIH CR/PR、没有新的 cGVHD 全身治疗、C7D1 泼尼松 < 0.25 mg/kg/天（每组 CI 为 95%）的受试者比例。
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Farhad Khimani, MD、Moffitt Cancer Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年12月23日
初级完成 (估计的)
2028年12月1日
研究完成 (估计的)
2028年12月1日
研究注册日期
首次提交
2024年10月24日
首先提交符合 QC 标准的
2024年10月24日
首次发布 (实际的)
2024年10月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月3日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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