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Rapcabtagene Autoleucel 治疗肌炎的 2 期研究

2026年6月22日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项 2 期、随机、开放标签、对照研究，旨在评估 Rapcabtagene Autoleucel 与对照药在严重难治性特发性炎症性肌病 (IIM) 受试者中的疗效和安全性

一项 2 期、随机、开放标签、对照研究，旨在评估 rapcabtagene autoleucel 与对照药在严重难治性特发性炎症性肌病 (IIM) 受试者中的疗效和安全性

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项为期两年、随机、评估者盲法、主动对照的 2 期研究。 这项研究包括两个队列：

  • 招募参与者接受 rapcabtagene autoleucel 治疗的先导队列
  • 一个随机队列，参与者接受 rapcabtagene autoleucel 或比较剂选项。

研究结束 (EOS) 后，接受 rapcabtagene autoleucel 输注的参与者将进入 rapcabtagene autoleucel 输注后长达 15 年的长期随访 (LTFU) 期。 该 LTFU 将在单独的研究方案中进行描述。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

21

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Haifa、以色列、3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan、以色列、5265601
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv、以色列、6423906
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • Kaohsiung City、台湾、83301
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung、台湾、407219
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei、台湾、10002
        • Novartis Investigative Site
  • 巴西
    • São Paulo
      • Barretos、São Paulo、巴西、14784 400
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、São Paulo、巴西、01232-010
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、São Paulo、巴西、01308-050
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Aachen、德国、52074
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg、德国、20246
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz、德国、55131
        • Novartis Investigative Site
      • Nuremberg、德国、90419
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm、德国、89081
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne、North Rhine-Westphalia、德国、50937
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig、Saxony、德国、04103
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena、Thuringia、德国、07740
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
    • AN
      • Ancona、AN、意大利、60126
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia、BS、意大利、25123
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza、MB、意大利、20900
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan、MI、意大利、20122
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano、MI、意大利、20089
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona、VR、意大利、37134
        • Novartis Investigative Site
  • 新加坡
      • Singapore、新加坡、119074
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore、新加坡、169608
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore、新加坡、S308433
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Fukuoka、日本、8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa、日本、9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto、日本、6068507
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、060-8648
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama、Kanagawa、日本、236-0004
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai、Miyagi、日本、9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita、Osaka、日本、565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Shimane
      • Izumo、Shimane、日本、6938501
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Bunkyo-ku、Tokyo、日本、1138519
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku、Tokyo、日本、1608582
        • Novartis Investigative Site
  • 沙特阿拉伯
      • Riyadh、沙特阿拉伯、11211
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Brest、法国、29200
        • Novartis Investigative Site
      • Lille、法国、59037
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon、法国、69003
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille、法国、13885
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、法国、75013
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes、法国、35033
        • Novartis Investigative Site
  • 澳大利亚
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
        • Novartis Investigative Site
  • 瑞士
      • Geneva、瑞士、1211
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • University of Alabama
    • Florida
      • Zephyrhills、Florida、美国、33542
        • FL Medical Clinic Orlando Health
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Augusta University Georgia
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke Clinical Research Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15261
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75246
        • Baylor University Medical Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84143
        • LDS Hospital
  • 英国
      • London、英国、NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、英国、S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • 荷兰
    • North Holland
      • Amsterdam、North Holland、荷兰、1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba、西班牙、14004
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28009
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga、西班牙、29010
        • Novartis Investigative Site
      • Salamanca、西班牙、37007
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela、A Coruna、西班牙、15706
        • Novartis Investigative Site
    • Cantabria
      • Santander、Cantabria、西班牙、39008
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona、Navarre、西班牙、31008
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

  1. 根据美国风湿病学会/欧洲抗风湿病联盟 2017 年 (ACR/EULAR 2017) 标准诊断为疑似或确诊肌炎的男性和女性，年龄 >18 岁且≤65 岁
  2. 对先前治疗反应不足的参与者
  3. 诊断患有活动性疾病
  4. 参与者必须符合严重肌炎的标准

主要排除标准：

  1. 筛选过程中任何可能阻止药物完全清除或可能使参与者没有资格接受抗 CD19 CAR-T 治疗和进一步参与研究的情况
  2. 筛查时 BMI ≤18.5 或 ≥35 kg/m2
  3. 检查时肌肉严重损伤
  4. 器官功能不足
  5. 对根据研究方案给予参与者的任何产品（包括其成分）过敏和/或禁忌症
  6. 其他炎症性和非炎症性肌病
  7. 与 IIM 无关且会危及参与者耐受 CD19 CAR-T 细胞疗法的能力的任何医疗状况

其他协议定义的纳入/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Rapcabtagene autoleucel
单次输注 rapcabtagene autoleucel (YTB323)
生物：瑞卡布他金奥托利塞
在每日连续3天使用氟达拉滨（根据肾功能损害调整剂量）和环磷酰胺进行淋巴细胞清除治疗后，单次输注rapcabtagene autoleucel。
其他名称：
  • YTB323
有源比较器：Comparator
Investigator choice of treatment as per protocol. (Tacrolimus, Mycophenolate mofetil, Cyclophosphamide, or Rituximab)
其他：有源比较器选项
研究者根据方案选择治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第52周时总改善评分（TIS）达到中度至显著改善的参与者比例
大体时间：第52周
研究开始后第52周时，TIS评分至少达到40分的参与者百分比，相当于中度至显著改善。
第52周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
调整后的年度累积糖皮质激素剂量直至第 52 周
大体时间：第 52 周
测量截至治疗第 52 周的一年内施用的糖皮质激素总量。
第 52 周
第 52 周预测用力肺活量 (FVC%) 百分比相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
从研究开始到第 52 周，预测用力肺活量 (FVC) 的百分比差异。
基线，第 52 周
第 52 周时 TIS 取得重大改善的参与者比例
大体时间：第 52 周
在研究开始后第 52 周，TIS 至少为 60 的参与者的百分比，相当于至少有重大改善。
第 52 周
第 52 周患者报告结果测量信息系统 (PROMIS)-疲劳 7a 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
从研究开始到第 52 周，参与者报告的疲劳程度的差异。
基线，第 52 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年12月17日

初级完成 (估计的)

2029年3月9日

研究完成 (估计的)

2032年11月29日

研究注册日期

首次提交

2024年10月29日

首先提交符合 QC 标准的

2024年10月29日

首次发布 (实际的)

2024年10月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月22日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CYTB323L12201

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者级数据以及来自合格研究的支持临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值进行审查和批准。 提供的所有数据均经过匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和流程进行的

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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