Badanie fazy 2 Rapcabtagene Autoleucel w zapaleniu mięśni
22 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Randomizowane, otwarte, kontrolowane badanie fazy 2 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania preparatu Autoleucel Rapcabtagene w porównaniu z lekiem porównawczym u uczestników z ciężką oporną na leczenie idiopatyczną miopatią zapalną (IIM)
Randomizowane, otwarte, kontrolowane badanie fazy 2 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa autoleucelu rapkabtagenu w porównaniu z lekiem porównawczym u uczestników z ciężką oporną na leczenie idiopatyczną miopatią zapalną (IIM)
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to dwuletnie, randomizowane badanie fazy 2, zaślepione lub kontrolowane substancją czynną. Badanie obejmuje dwie kohorty:
- Kohorta wiodąca rejestrująca uczestników w celu otrzymania autoleucelu rapcabtagene
- Randomizowana kohorta z uczestnikami otrzymującymi autoleucel rapcabtagene lub opcję porównawczą.
Po zakończeniu badania (EOS) uczestnicy, którzy otrzymali wlew autoleucelu rapkabtagenu, rozpoczną długoterminowy okres obserwacji (LTFU) trwający do 15 lat po wlewie autoleucelu rapkabtagenu. Ten LTFU zostanie opisany w odrębnym protokole badania.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
21
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Riyadh, Arabia Saudyjska, 11211
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
São Paulo
-
Barretos, São Paulo, Brazylia, 14784 400
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01232-010
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01308-050
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brest, Francja, 29200
- Novartis Investigative Site
-
Lille, Francja, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Lyon, Francja, 69003
- Novartis Investigative Site
-
Marseille, Francja, 13885
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Francja, 75013
- Novartis Investigative Site
-
Rennes, Francja, 35033
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Hiszpania, 14004
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Hiszpania, 28009
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Hiszpania, 29010
- Novartis Investigative Site
-
Salamanca, Hiszpania, 37007
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Hiszpania, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Hiszpania, 39008
- Novartis Investigative Site
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Hiszpania, 31008
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Holandia, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Izrael, 5265601
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japonia, 8128582
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Japonia, 9208641
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japonia, 6068507
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonia, 060-8648
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japonia, 236-0004
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japonia, 9808574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japonia, 565-0871
- Novartis Investigative Site
-
-
Shimane
-
Izumo, Shimane, Japonia, 6938501
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8603
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 1138519
- Novartis Investigative Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 1608582
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aachen, Niemcy, 52074
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Niemcy, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Niemcy, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Nuremberg, Niemcy, 90419
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Niemcy, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 50937
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Niemcy, 04103
- Novartis Investigative Site
-
-
Thuringia
-
Jena, Thuringia, Niemcy, 07740
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 119074
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Singapur, 169608
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Singapur, S308433
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- University of Alabama
-
-
Florida
-
Zephyrhills, Florida, Stany Zjednoczone, 33542
- FL Medical Clinic Orlando Health
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Augusta University Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke Clinical Research Institute
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15261
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
- Baylor University Medical Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84143
- LDS Hospital
-
-
-
-
-
Geneva, Szwajcaria, 1211
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajwan, 83301
- Novartis Investigative Site
-
Taichung, Tajwan, 407219
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Tajwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AN
-
Ancona, AN, Włochy, 60126
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, Włochy, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
MB
-
Monza, MB, Włochy, 20900
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Włochy, 20122
- Novartis Investigative Site
-
Rozzano, MI, Włochy, 20089
- Novartis Investigative Site
-
-
VR
-
Verona, VR, Włochy, 37134
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Mężczyźni i kobiety w wieku >18 i ≤65 lat, z rozpoznaniem prawdopodobnego lub określonego zapalenia mięśni według kryteriów American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 2017 (ACR/EULAR 2017)
- Uczestnicy, u których odpowiedź na wcześniejszą terapię była niewystarczająca
- Zdiagnozowano aktywną chorobę
- Uczestnik musi spełniać kryteria ciężkiego zapalenia mięśni
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Każdy stan występujący podczas badania przesiewowego, który mógłby uniemożliwić całkowite wypłukanie leków lub w inny sposób spowodować, że uczestnik nie będzie kwalifikował się do terapii anty-CD19 CAR-T i dalszego udziału w badaniu
- BMI w badaniu przesiewowym ≤18,5 lub ≥35 kg/m2
- Poważne uszkodzenie mięśni podczas badania przesiewowego
- Niewłaściwa funkcja narządów
- Nadwrażliwość i/lub przeciwwskazania na jakikolwiek produkt (w tym jego składniki), który należy podać uczestnikowi zgodnie z protokołem badania
- Inne miopatie zapalne i niezapalne
- Wszelkie schorzenia niezwiązane z IIM, które mogłyby zagrozić zdolności uczestnika do tolerowania terapii komórkami CD19 CAR-T
Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Autoleucel rapkabtagenu
Pojedynczy wlew autoleucelu rapkabtagenu (YTB323)
|
Pojedyncza infuzja rapcabtagene autoleucel po terapii limfodeplecyjnej z fludarabiną (dostosowaną w zależności od upośledzenia czynności nerek) i cyklofosfamidem podawanymi codziennie przez 3 dni.
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Comparator
Investigator choice of treatment as per protocol.
(Tacrolimus, Mycophenolate mofetil, Cyclophosphamide, or Rituximab)
|
Wybór leczenia przez badacza zgodnie z protokołem
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Proporcja uczestników osiągających umiarkowaną do znacznej poprawę w Całkowitym Wyniku Poprawy (TIS) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Odsetek uczestników z TIS wynoszącym co najmniej 40 w 52. tygodniu po rozpoczęciu badania, odpowiadający umiarkowanej do znacznej poprawie.
|
Tydzień 52
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skorygowana roczna skumulowana dawka glikokortykosteroidów do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Całkowita ilość glikokortykosteroidów podana w ciągu roku, mierzona do 52. tygodnia leczenia.
|
Tydzień 52
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach przewidywanej nasilonej pojemności życiowej (FVC%) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
|
Różnica w odsetku przewidywanej wymuszonej pojemności życiowej (FVC) od początku badania do 52. tygodnia.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 52
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli znaczną poprawę TIS w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Odsetek uczestników z TIS wynoszącym co najmniej 60 w 52. tygodniu po rozpoczęciu badania, co odpowiada co najmniej znacznej poprawie.
|
Tydzień 52
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w systemie informacji o pomiarach zgłaszanych przez pacjenta (PROMIS) – zmęczenie 7a w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
|
Różnica w poziomie zmęczenia zgłaszanego przez uczestników od początku badania do 52. tygodnia.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 52
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 grudnia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
9 marca 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
29 listopada 2032
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 października 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 października 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
30 października 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
23 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby tkanki łącznej
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Choroby skórne
- Zapalenie wielomięśniowe
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Choroby płuc, śródmiąższowe
- Zapalenie skórno-mięśniowe
- Zapalenie mięśni
Inne numery identyfikacyjne badania
- CYTB323L12201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym badaczom zewnętrznym danych na poziomie pacjenta i uzupełniających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są sprawdzane i zatwierdzane przez niezależny panel oceniający na podstawie wartości naukowej. Wszystkie przekazane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.
Dostępność danych z badania jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .