Estudo de fase 2 de Rapcabtagene Autoleucel em miosite
22 de junho de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo de fase 2, randomizado, aberto e controlado para avaliar a eficácia e segurança do Rapcabtagene Autoleucel versus comparador em participantes com miopatias inflamatórias idiopáticas refratárias graves (IIM)
Um estudo de Fase 2, randomizado, aberto e controlado para avaliar a eficácia e segurança de rapcabtagene autoleucel versus comparador em participantes com miopatias inflamatórias idiopáticas refratárias graves (IIM)
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 2, de dois anos, randomizado, cego para avaliador e controlado ativamente. Este estudo compreende duas coortes:
- Uma coorte inicial inscrevendo participantes para receber rapcabtagene autoleucel
- Uma coorte randomizada com participantes recebendo rapcabtagene autoleucel ou uma opção comparadora.
Após o final do estudo (EOS), os participantes que receberam infusão de rapcabtagene autoleucel entrarão em um período de acompanhamento de longo prazo (LTFU) com duração de até 15 anos após a infusão de rapcabtagene autoleucel. Este LTFU será descrito em um protocolo de estudo separado.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
21
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha, 52074
- Novartis Investigative Site
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Hamburg, Alemanha, 20246
- Novartis Investigative Site
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Mainz, Alemanha, 55131
- Novartis Investigative Site
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Nuremberg, Alemanha, 90419
- Novartis Investigative Site
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Ulm, Alemanha, 89081
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 50937
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Leipzig, Saxony, Alemanha, 04103
- Novartis Investigative Site
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Thuringia
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Jena, Thuringia, Alemanha, 07740
- Novartis Investigative Site
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Riyadh, Arábia Saudita, 11211
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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Barretos, São Paulo, Brasil, 14784 400
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01232-010
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01308-050
- Novartis Investigative Site
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Singapore, Cingapura, 119074
- Novartis Investigative Site
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Singapore, Cingapura, 169608
- Novartis Investigative Site
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Singapore, Cingapura, S308433
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, Espanha, 08035
- Novartis Investigative Site
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Córdoba, Espanha, 14004
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espanha, 28041
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espanha, 28009
- Novartis Investigative Site
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Málaga, Espanha, 29010
- Novartis Investigative Site
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Salamanca, Espanha, 37007
- Novartis Investigative Site
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A Coruna
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Santiago Compostela, A Coruna, Espanha, 15706
- Novartis Investigative Site
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Cantabria
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Santander, Cantabria, Espanha, 39008
- Novartis Investigative Site
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Navarre
-
Pamplona, Navarre, Espanha, 31008
- Novartis Investigative Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama
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Florida
-
Zephyrhills, Florida, Estados Unidos, 33542
- FL Medical Clinic Orlando Health
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Georgia
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University Georgia
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Clinical Research Institute
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
- University of Pittsburgh Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Baylor University Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84143
- LDS Hospital
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Brest, França, 29200
- Novartis Investigative Site
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Lille, França, 59037
- Novartis Investigative Site
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Lyon, França, 69003
- Novartis Investigative Site
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Marseille, França, 13885
- Novartis Investigative Site
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Paris, França, 75013
- Novartis Investigative Site
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Rennes, França, 35033
- Novartis Investigative Site
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, Holanda, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
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Haifa, Israel, 3109601
- Novartis Investigative Site
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Ramat Gan, Israel, 5265601
- Novartis Investigative Site
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Novartis Investigative Site
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AN
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Ancona, AN, Itália, 60126
- Novartis Investigative Site
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BS
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Brescia, BS, Itália, 25123
- Novartis Investigative Site
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MB
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Monza, MB, Itália, 20900
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milan, MI, Itália, 20122
- Novartis Investigative Site
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Rozzano, MI, Itália, 20089
- Novartis Investigative Site
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VR
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Verona, VR, Itália, 37134
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka, Japão, 8128582
- Novartis Investigative Site
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Ishikawa, Japão, 9208641
- Novartis Investigative Site
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Kyoto, Japão, 6068507
- Novartis Investigative Site
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japão, 060-8648
- Novartis Investigative Site
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Kanagawa
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Yokohama, Kanagawa, Japão, 236-0004
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, Japão, 9808574
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Suita, Osaka, Japão, 565-0871
- Novartis Investigative Site
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Shimane
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Izumo, Shimane, Japão, 6938501
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japão, 113-8603
- Novartis Investigative Site
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japão, 1138519
- Novartis Investigative Site
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japão, 1608582
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
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Geneva, Suíça, 1211
- Novartis Investigative Site
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Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Novartis Investigative Site
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Taichung, Taiwan, 407219
- Novartis Investigative Site
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Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Homens e mulheres, com idade >18 e ≤65 anos, com diagnóstico de miosite provável ou definitiva de acordo com os critérios do American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 2017 (ACR/EULAR 2017)
- Participantes que tiveram resposta inadequada à terapia anterior
- Diagnosticado com doença ativa
- O participante deve atender aos critérios para miosite grave
Principais critérios de exclusão:
- Qualquer condição durante a triagem que possa impedir a eliminação completa dos medicamentos ou que possa de outra forma tornar o participante inelegível para terapia CAR-T anti-CD19 e posterior participação no estudo
- IMC na triagem ≤18,5 ou ≥35 kg/m2
- Danos musculares graves na triagem
- Função orgânica inadequada
- Hipersensibilidade e/ou contra-indicações a qualquer produto (incluindo seus ingredientes) a ser administrado ao participante de acordo com o protocolo do estudo
- Outras miopatias inflamatórias e não inflamatórias
- Quaisquer condições médicas não relacionadas ao IIM que possam comprometer a capacidade do participante de tolerar a terapia com células CD19 CAR-T
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Rapcabtagene autoleucel
Infusão única de rapcabtagene autoleucel (YTB323)
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Infusão única de rapcabtagene autoleucel após terapia de linfodepleção com fludarabina (ajustada com base na insuficiência renal) e ciclofosfamida diária durante 3 dias.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Comparator
Investigator choice of treatment as per protocol.
(Tacrolimus, Mycophenolate mofetil, Cyclophosphamide, or Rituximab)
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Escolha do tratamento pelo investigador de acordo com o protocolo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de participantes que alcançaram uma melhoria moderada a significativa no Score de Melhoria Total (TIS) na Semana 52
Prazo: Semana 52
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A percentagem de participantes com um TIS de pelo menos 40 na 52ª semana após o início do estudo, correspondendo a uma melhoria moderada a significativa.
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Semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Dose cumulativa anual ajustada de glicocorticóide até a semana 52
Prazo: Semana 52
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A quantidade total de glicocorticóides administrados ao longo de um ano medida até a 52ª semana de tratamento.
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Semana 52
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Alteração da linha de base na porcentagem prevista da Capacidade Vital Forçada (CVF%) na Semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
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A diferença na porcentagem da Capacidade Vital Forçada (CVF) prevista desde o início do estudo até a 52ª semana.
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Linha de base, semana 52
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Proporção de participantes que alcançaram grandes melhorias no TIS na Semana 52
Prazo: Semana 52
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A percentagem de participantes com um TIS de pelo menos 60 na 52ª semana após o início do estudo, correspondendo a pelo menos uma melhoria importante.
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Semana 52
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Alteração da linha de base no Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) -Fadiga 7a na Semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
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A diferença nos níveis de fadiga relatados pelos participantes desde o início do estudo até a 52ª semana.
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Linha de base, semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de dezembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
9 de março de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
29 de novembro de 2032
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de outubro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de outubro de 2024
Primeira postagem (Real)
30 de outubro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CYTB323L12201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados o acesso a dados de pacientes e documentos clínicos de apoio de estudos elegíveis. Estas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados deste ensaio está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .