Rapcabtagene Autoleucelin vaiheen 2 tutkimus myosiitissa
maanantai 22. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Vaihe 2, satunnaistettu, avoin, kontrolloitu tutkimus Rapcabtagene Autoleucelin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi verrattuna vertailuvalmisteeseen potilailla, joilla on vaikea refraktaarinen idiopaattinen tulehduksellinen myopatia (IIM)
Vaiheen 2, satunnaistettu, avoin, kontrolloitu tutkimus rapcabtagene-autoleucelin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi verrattuna vertailuvalmisteeseen potilailla, joilla on vaikea refraktaarinen idiopaattinen inflammatorinen myopatia (IIM)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 2, kaksivuotinen, satunnaistettu, arvioijasokkoutettu, aktiivisesti kontrolloitu tutkimus. Tämä tutkimus käsittää kaksi kohorttia:
- Johtava kohortti, joka rekisteröi osallistujia saamaan rapcabtagene autoleucelia
- Satunnaistettu kohortti, jossa osallistujat saavat joko rapcabtagene autoleucelia tai vertailuvaihtoehtoa.
Tutkimuksen päätyttyä (EOS) osallistujat, jotka saivat rapcabtagene autoleucel -infuusion, siirtyvät pitkäaikaiseen seurantajaksoon (LTFU), joka kestää jopa 15 vuotta rapcabtagene autoleucel -infuusion jälkeen. Tämä LTFU kuvataan erillisessä tutkimusprotokollassa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
21
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Alankomaat, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
São Paulo
-
Barretos, São Paulo, Brasilia, 14784 400
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 01232-010
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 01308-050
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Espanja, 14004
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28009
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Espanja, 29010
- Novartis Investigative Site
-
Salamanca, Espanja, 37007
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Espanja, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Espanja, 39008
- Novartis Investigative Site
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Espanja, 31008
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AN
-
Ancona, AN, Italia, 60126
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, Italia, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
MB
-
Monza, MB, Italia, 20900
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20122
- Novartis Investigative Site
-
Rozzano, MI, Italia, 20089
- Novartis Investigative Site
-
-
VR
-
Verona, VR, Italia, 37134
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japani, 8128582
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Japani, 9208641
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japani, 6068507
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japani, 060-8648
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japani, 236-0004
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japani, 9808574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japani, 565-0871
- Novartis Investigative Site
-
-
Shimane
-
Izumo, Shimane, Japani, 6938501
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japani, 113-8603
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japani, 1138519
- Novartis Investigative Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japani, 1608582
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brest, Ranska, 29200
- Novartis Investigative Site
-
Lille, Ranska, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Lyon, Ranska, 69003
- Novartis Investigative Site
-
Marseille, Ranska, 13885
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Ranska, 75013
- Novartis Investigative Site
-
Rennes, Ranska, 35033
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aachen, Saksa, 52074
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Saksa, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Nuremberg, Saksa, 90419
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Saksa, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Saksa, 50937
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Saksa, 04103
- Novartis Investigative Site
-
-
Thuringia
-
Jena, Thuringia, Saksa, 07740
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119074
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Singapore, 169608
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Singapore, S308433
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Geneva, Sveitsi, 1211
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Novartis Investigative Site
-
Taichung, Taiwan, 407219
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama
-
-
Florida
-
Zephyrhills, Florida, Yhdysvallat, 33542
- FL Medical Clinic Orlando Health
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke Clinical Research Institute
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15261
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
- Baylor University Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84143
- LDS Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Miehet ja naiset, yli 18- ja ≤65-vuotiaat, joilla on todennäköinen tai selvä myosiitti diagnoosi American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 2017 (ACR/EULAR 2017) kriteerien mukaan
- Osallistujat, joiden vaste aikaisempaan hoitoon ei ollut riittävä
- Diagnoosi aktiivinen sairaus
- Osallistujan tulee täyttää vakavan myosiitin kriteerit
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa seulonnan aikana esiintyvä tila, joka voisi estää lääkkeiden täydellisen huuhtoutumisen tai muutoin tehdä osallistujan kelpoisuuden anti-CD19 CAR-T -hoitoon ja tutkimukseen osallistumisen jatkamiseen
- BMI seulonnassa ≤18,5 tai ≥35 kg/m2
- Vakava lihasvaurio seulonnassa
- Elinten riittämätön toiminta
- Yliherkkyys ja/tai vasta-aiheet jollekin tuotteelle (mukaan lukien sen ainesosat), jotka on annettava osallistujalle tutkimusprotokollan mukaisesti
- Muut tulehdukselliset ja ei-tulehdukselliset myopatiat
- Kaikki sairaudet, jotka eivät liity IIM:ään ja jotka vaarantaisivat osallistujan kyvyn sietää CD19 CAR-T -soluhoitoa
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rapcabtagene autoleucel
Yksittäinen rapkabtageeniautoleucelin (YTB323) infuusio
|
Yksittäinen rapcabtagene autoleucel -infuusio lymfodepletoivan hoidon jälkeen, jossa käytetään fludarabinia (säädetty munuaisten vajaatoiminnan perusteella) ja syklofosfamidia päivittäin 3 päivän ajan.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Comparator
Investigator choice of treatment as per protocol.
(Tacrolimus, Mycophenolate mofetil, Cyclophosphamide, or Rituximab)
|
Tutkija valitsee hoidon protokollan mukaan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat kohtalaisen tai merkittävän parantumisen kokonaisparannuspisteissä (TIS) viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on vähintään 40 TIS-pistemäärä 52 viikkoa tutkimuksen alkamisen jälkeen, mikä vastaa kohtalaista–huomattavaa paranemista.
|
Viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Mukautettu vuotuinen kumulatiivinen glukokortikoidiannos viikkoon 52 asti
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Vuoden aikana annettujen glukokortikoidien kokonaismäärä mitattuna 52. hoitoviikkoon asti.
|
Viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustettuna pakotetussa elinvoimakapasiteetissa (FVC %) viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Ero ennustetun pakotetun elinvoimakapasiteetin (FVC) prosenttiosuudessa tutkimuksen alusta 52. viikkoon.
|
Perustaso, viikko 52
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saivat aikaan merkittävän parannuksen TIS:ssä viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden TIS on vähintään 60 52. viikolla tutkimuksen aloittamisen jälkeen, mikä vastaa vähintään suurta parannusta.
|
Viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta potilaiden raportoitujen tulosten mittaustietojärjestelmässä (PROMIS) - väsymys 7a viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
|
Osallistujien raportoimien väsymystasojen ero tutkimuksen alusta 52. viikkoon.
|
Perustaso, viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 17. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 9. maaliskuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 29. marraskuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 29. lokakuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 29. lokakuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 30. lokakuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 23. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CYTB323L12201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .