Fase 2-studie av Rapcabtagene Autoleucel ved myositt
22. juni 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En fase 2, randomisert, åpen, kontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Rapcabtagene Autoleucel Versus Comparator hos deltakere med alvorlig refraktær idiopatisk inflammatorisk myopatier (IIM)
En fase 2, randomisert, åpen, kontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til rapcabtagene autoleucel versus komparator hos deltakere med alvorlig refraktær idiopatisk inflammatorisk myopatier (IIM)
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 2, to-årig, randomisert, assessor-blindet, aktiv-kontrollert studie. Denne studien består av to kohorter:
- En innledende kohort som registrerer deltakere for å motta rapcabtagene autoleucel
- En randomisert kohort med deltakere som mottar enten rapcabtagene autoleucel eller et komparatoralternativ.
Etter endt studie (EOS), vil deltakere som mottok rapcabtagene autoleucel-infusjon gå inn i en langsiktig oppfølgingsperiode (LTFU) som varer opptil 15 år etter rapcabtagene autoleucel-infusjon. Denne LTFU vil bli beskrevet i en egen studieprotokoll.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
21
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
São Paulo
-
Barretos, São Paulo, Brasil, 14784 400
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 01232-010
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 01308-050
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
- University of Alabama
-
-
Florida
-
Zephyrhills, Florida, Forente stater, 33542
- FL Medical Clinic Orlando Health
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Augusta University Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke Clinical Research Institute
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15261
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75246
- Baylor University Medical Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84143
- LDS Hospital
-
-
-
-
-
Brest, Frankrike, 29200
- Novartis Investigative Site
-
Lille, Frankrike, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Lyon, Frankrike, 69003
- Novartis Investigative Site
-
Marseille, Frankrike, 13885
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Frankrike, 75013
- Novartis Investigative Site
-
Rennes, Frankrike, 35033
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AN
-
Ancona, AN, Italia, 60126
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, Italia, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
MB
-
Monza, MB, Italia, 20900
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20122
- Novartis Investigative Site
-
Rozzano, MI, Italia, 20089
- Novartis Investigative Site
-
-
VR
-
Verona, VR, Italia, 37134
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japan, 8128582
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Japan, 9208641
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japan, 6068507
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japan, 236-0004
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japan, 9808574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan, 565-0871
- Novartis Investigative Site
-
-
Shimane
-
Izumo, Shimane, Japan, 6938501
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8603
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 1138519
- Novartis Investigative Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 1608582
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Nederland, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119074
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Singapore, 169608
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Singapore, S308433
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Spania, 14004
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spania, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spania, 28009
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Spania, 29010
- Novartis Investigative Site
-
Salamanca, Spania, 37007
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Spania, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spania, 39008
- Novartis Investigative Site
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Spania, 31008
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Geneva, Sveits, 1211
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Novartis Investigative Site
-
Taichung, Taiwan, 407219
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland, 52074
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Nuremberg, Tyskland, 90419
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
- Novartis Investigative Site
-
-
Thuringia
-
Jena, Thuringia, Tyskland, 07740
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Menn og kvinner, i alderen >18 og ≤65 år, med en diagnose av sannsynlig eller sikker myositt i henhold til American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 2017 (ACR/EULAR 2017) kriterier
- Deltakere som hadde utilstrekkelig respons på tidligere behandling
- Diagnostisert med aktiv sykdom
- Deltaker må oppfylle kriterier for alvorlig myositt
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Enhver tilstand under screening som kan forhindre fullstendig utvasking av medisiner eller som på annen måte kan gjøre deltakeren uegnet for anti-CD19 CAR-T-terapi og videre deltakelse i studien
- BMI ved screening på ≤18,5 eller ≥35 kg/m2
- Alvorlig muskelskade ved screening
- Utilstrekkelig organfunksjon
- Overfølsomhet og/eller kontraindikasjoner til ethvert produkt (inkludert dets ingredienser) som skal gis til deltakeren i henhold til studieprotokollen
- Andre inflammatoriske og ikke-inflammatoriske myopatier
- Eventuelle medisinske tilstander som ikke er relatert til IIM som vil sette deltakerens evne til å tolerere CD19 CAR-T-celleterapi i fare
Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Rapcabtagene autoleucel
Enkel infusjon av rapcabtagene autoleucel (YTB323)
|
En enkeltinfusjon av rapcabtagene autoleucel etter lymfodepleterende terapi med fludarabin (justert basert på nyresvikt) og syklofosfamid daglig i 3 dager.
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Comparator
Investigator choice of treatment as per protocol.
(Tacrolimus, Mycophenolate mofetil, Cyclophosphamide, or Rituximab)
|
Utrederens valg av behandling i henhold til protokoll
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel av deltakere som oppnår moderat til betydelig forbedring i Total forbedringsscore (TIS) ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
|
Prosentandelen av deltakerne med en TIS på minst 40 ved uke 52 etter studiestart, noe som tilsvarer moderat til betydelig forbedring.
|
Uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Justert årlig kumulativ glukokortikoiddose opp til uke 52
Tidsramme: Uke 52
|
Den totale mengden glukokortikoider administrert i løpet av et år målt opp til den 52. behandlingsuken.
|
Uke 52
|
|
Endring fra baseline i prosent anslått Forced Vital Capacity (FVC%) ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
|
Forskjellen i prosentandelen av den predikerte forserte vitale kapasiteten (FVC) fra starten av studien til den 52. uken.
|
Baseline, uke 52
|
|
Andel deltakere som oppnår stor forbedring i TIS ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
|
Prosentandelen av deltakere med en TIS på minst 60 ved 52. uke etter studiestart, tilsvarende minst en stor forbedring.
|
Uke 52
|
|
Endring fra baseline i Patient-Reported-outcome Measurement Information System (PROMIS)-Tretthet 7a ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
|
Forskjellen i tretthetsnivåene rapportert av deltakerne fra starten av studien til den 52. uken.
|
Baseline, uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. desember 2024
Primær fullføring (Antatt)
9. mars 2029
Studiet fullført (Antatt)
29. november 2032
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. oktober 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. oktober 2024
Først lagt ut (Faktiske)
30. oktober 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CYTB323L12201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .