Fase 2-studie van Rapcabtagene Autoleucel bij myositis
22 juni 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Een fase 2, gerandomiseerde, open-label, gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Rapcabtagene Autoleucel versus comparator te evalueren bij deelnemers met ernstige refractaire idiopathische inflammatoire myopathieën (IIM)
Een fase 2, gerandomiseerde, open-label, gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van rapcabtagene autoleucel versus comparator te evalueren bij deelnemers met ernstige refractaire idiopathische inflammatoire myopathieën (IIM)
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase 2, twee jaar durend, gerandomiseerd, beoordelaarsblind, actief gecontroleerd onderzoek. Deze studie bestaat uit twee cohorten:
- Een leidend cohort dat deelnemers inschrijft voor het ontvangen van rapcabtagene autoleucel
- Een gerandomiseerd cohort met deelnemers die rapcabtagene autoleucel of een vergelijkingsoptie ontvingen.
Na het einde van de studie (EOS) zullen deelnemers die een infusie met rapcabtagene autoleucel hebben gekregen een lange termijn follow-up (LTFU)-periode ingaan die tot 15 jaar na de infusie met rapcabtagene autoleucel kan duren. Deze LTFU zal in een apart onderzoeksprotocol worden beschreven.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
21
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3004
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
São Paulo
-
Barretos, São Paulo, Brazilië, 14784 400
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brazilië, 01232-010
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brazilië, 01308-050
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aachen, Duitsland, 52074
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Duitsland, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Duitsland, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Nuremberg, Duitsland, 90419
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Duitsland, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 50937
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Duitsland, 04103
- Novartis Investigative Site
-
-
Thuringia
-
Jena, Thuringia, Duitsland, 07740
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brest, Frankrijk, 29200
- Novartis Investigative Site
-
Lille, Frankrijk, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Lyon, Frankrijk, 69003
- Novartis Investigative Site
-
Marseille, Frankrijk, 13885
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Novartis Investigative Site
-
Rennes, Frankrijk, 35033
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israël, 3109601
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Israël, 5265601
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Israël, 6423906
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AN
-
Ancona, AN, Italië, 60126
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, Italië, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
MB
-
Monza, MB, Italië, 20900
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italië, 20122
- Novartis Investigative Site
-
Rozzano, MI, Italië, 20089
- Novartis Investigative Site
-
-
VR
-
Verona, VR, Italië, 37134
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japan, 8128582
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Japan, 9208641
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japan, 6068507
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japan, 236-0004
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japan, 9808574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan, 565-0871
- Novartis Investigative Site
-
-
Shimane
-
Izumo, Shimane, Japan, 6938501
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8603
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 1138519
- Novartis Investigative Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 1608582
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Nederland, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saoedi-Arabië, 11211
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119074
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Singapore, 169608
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Singapore, S308433
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Spanje, 14004
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spanje, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spanje, 28009
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Spanje, 29010
- Novartis Investigative Site
-
Salamanca, Spanje, 37007
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Spanje, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spanje, 39008
- Novartis Investigative Site
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Spanje, 31008
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Novartis Investigative Site
-
Taichung, Taiwan, 407219
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
- University of Alabama
-
-
Florida
-
Zephyrhills, Florida, Verenigde Staten, 33542
- FL Medical Clinic Orlando Health
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
- Augusta University Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke Clinical Research Institute
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15261
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
- Baylor University Medical Center
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84143
- LDS Hospital
-
-
-
-
-
Geneva, Zwitserland, 1211
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste inclusiecriteria:
- Mannen en vrouwen, >18 en ≤65 jaar, met een diagnose van waarschijnlijke of definitieve myositis volgens de criteria van het American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 2017 (ACR/EULAR 2017)
- Deelnemers die onvoldoende reageerden op eerdere therapie
- Gediagnosticeerd met actieve ziekte
- Deelnemer moet voldoen aan criteria voor ernstige myositis
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Elke aandoening tijdens de screening die het volledig wegspoelen van medicijnen zou kunnen voorkomen of die de deelnemer anderszins niet in aanmerking zou kunnen laten komen voor anti-CD19 CAR-T-therapie en verdere deelname aan het onderzoek
- BMI bij screening van ≤18,5 of ≥35 kg/m2
- Ernstige spierschade bij screening
- Onvoldoende orgaanfunctie
- Overgevoeligheid en/of contra-indicaties voor een product (inclusief de ingrediënten) dat aan de deelnemer moet worden gegeven volgens het onderzoeksprotocol
- Andere inflammatoire en niet-inflammatoire myopathieën
- Elke medische aandoening die geen verband houdt met IIM en die het vermogen van de deelnemer om CD19 CAR-T-celtherapie te verdragen in gevaar zou brengen
Er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Rapcabtagene autoleucel
Enkelvoudige infusie van rapcabtagene autoleucel (YTB323)
|
Enkele infusie van rapcabtagene autoleucel na lymfodepletietherapie met fludarabine (aangepast op basis van nierfunctiestoornis) en cyclofosfamide dagelijks gedurende 3 dagen.
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Comparator
Investigator choice of treatment as per protocol.
(Tacrolimus, Mycophenolate mofetil, Cyclophosphamide, or Rituximab)
|
Keuze van behandeling door onderzoeker volgens protocol
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aandeel deelnemers met matige tot aanzienlijke verbetering in de Totale Verbeteringsscore (TIS) bij week 52
Tijdsspanne: Week 52
|
Het percentage deelnemers met een TIS van minimaal 40 op de 52e week na de start van de studie, wat overeenkomt met een matige tot grote verbetering.
|
Week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aangepaste jaarlijkse cumulatieve dosis glucocorticoïden tot week 52
Tijdsspanne: Week 52
|
De totale hoeveelheid glucocorticoïden die in de loop van een jaar werd toegediend, gemeten tot en met de 52e behandelweek.
|
Week 52
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC%) in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
|
Het verschil in het percentage van de voorspelde Forced Vital Capacity (FVC) vanaf het begin van het onderzoek tot de 52e week.
|
Basislijn, week 52
|
|
Percentage deelnemers dat in week 52 een grote verbetering in TIS bereikt
Tijdsspanne: Week 52
|
Het percentage deelnemers met een TIS van minimaal 60 in de 52e week na aanvang van het onderzoek, wat overeenkomt met minimaal een grote verbetering.
|
Week 52
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het Patient-Reported-Outcome Measurement Information System (PROMIS) - Vermoeidheid 7a in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
|
Het verschil in de vermoeidheidsniveaus gerapporteerd door de deelnemers vanaf het begin van het onderzoek tot de 52e week.
|
Basislijn, week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
17 december 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
9 maart 2029
Studie voltooiing (Geschat)
29 november 2032
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 oktober 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 oktober 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
30 oktober 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CYTB323L12201
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Novartis streeft ernaar om toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten uit in aanmerking komende onderzoeken te delen met gekwalificeerde externe onderzoekers. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdiensten. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die aan het onderzoek hebben deelgenomen te respecteren, in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.
De beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .