Étude de phase 2 sur Rapcabtagene Autoleucel dans la myosite
22 juin 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Une étude de phase 2, randomisée, ouverte et contrôlée pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de Rapcabtagene Autoleucel par rapport au comparateur chez les participants atteints de myopathies inflammatoires idiopathiques idiopathiques (IIM) réfractaires sévères
Une étude de phase 2, randomisée, ouverte et contrôlée pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du rapcabtagène autoleucel par rapport au comparateur chez les participants atteints de myopathies inflammatoires idiopathiques idiopathiques (IIM) réfractaires sévères
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de phase 2, randomisée, à l'insu de l'évaluateur et contrôlée active, d'une durée de deux ans. Cette étude comprend deux cohortes :
- Une cohorte de référence recrutant des participants pour recevoir du rapcabtagene autoleucel
- Une cohorte randomisée avec des participants recevant soit du rapcabtagene autoleucel, soit une option de comparaison.
Après la fin de l'étude (EOS), les participants ayant reçu une perfusion de rapcabtagene autoleucel entreront dans une période de suivi à long terme (LTFU) pouvant aller jusqu'à 15 ans après la perfusion de rapcabtagene autoleucel. Ce LTFU sera décrit dans un protocole d'étude distinct.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
21
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Aachen, Allemagne, 52074
- Novartis Investigative Site
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Hamburg, Allemagne, 20246
- Novartis Investigative Site
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Mainz, Allemagne, 55131
- Novartis Investigative Site
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Nuremberg, Allemagne, 90419
- Novartis Investigative Site
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Ulm, Allemagne, 89081
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Cologne, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 50937
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Leipzig, Saxony, Allemagne, 04103
- Novartis Investigative Site
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Thuringia
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Jena, Thuringia, Allemagne, 07740
- Novartis Investigative Site
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Riyadh, Arabie Saoudite, 11211
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australie, 3004
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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Barretos, São Paulo, Brésil, 14784 400
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, Brésil, 01232-010
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, Brésil, 01308-050
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, Espagne, 08035
- Novartis Investigative Site
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Córdoba, Espagne, 14004
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espagne, 28041
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espagne, 28009
- Novartis Investigative Site
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Málaga, Espagne, 29010
- Novartis Investigative Site
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Salamanca, Espagne, 37007
- Novartis Investigative Site
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A Coruna
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Santiago Compostela, A Coruna, Espagne, 15706
- Novartis Investigative Site
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Cantabria
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Santander, Cantabria, Espagne, 39008
- Novartis Investigative Site
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Navarre
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Pamplona, Navarre, Espagne, 31008
- Novartis Investigative Site
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Brest, France, 29200
- Novartis Investigative Site
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Lille, France, 59037
- Novartis Investigative Site
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Lyon, France, 69003
- Novartis Investigative Site
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Marseille, France, 13885
- Novartis Investigative Site
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Paris, France, 75013
- Novartis Investigative Site
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Rennes, France, 35033
- Novartis Investigative Site
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Haifa, Israël, 3109601
- Novartis Investigative Site
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Ramat Gan, Israël, 5265601
- Novartis Investigative Site
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Tel Aviv, Israël, 6423906
- Novartis Investigative Site
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AN
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Ancona, AN, Italie, 60126
- Novartis Investigative Site
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BS
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Brescia, BS, Italie, 25123
- Novartis Investigative Site
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MB
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Monza, MB, Italie, 20900
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milan, MI, Italie, 20122
- Novartis Investigative Site
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Rozzano, MI, Italie, 20089
- Novartis Investigative Site
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VR
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Verona, VR, Italie, 37134
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka, Japon, 8128582
- Novartis Investigative Site
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Ishikawa, Japon, 9208641
- Novartis Investigative Site
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Kyoto, Japon, 6068507
- Novartis Investigative Site
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japon, 060-8648
- Novartis Investigative Site
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Kanagawa
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Yokohama, Kanagawa, Japon, 236-0004
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, Japon, 9808574
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Suita, Osaka, Japon, 565-0871
- Novartis Investigative Site
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Shimane
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Izumo, Shimane, Japon, 6938501
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japon, 113-8603
- Novartis Investigative Site
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japon, 1138519
- Novartis Investigative Site
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japon, 1608582
- Novartis Investigative Site
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, Pays-Bas, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
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London, Royaume-Uni, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Royaume-Uni, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
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-
Singapore, Singapour, 119074
- Novartis Investigative Site
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Singapore, Singapour, 169608
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Singapour, S308433
- Novartis Investigative Site
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Geneva, Suisse, 1211
- Novartis Investigative Site
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Kaohsiung City, Taïwan, 83301
- Novartis Investigative Site
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Taichung, Taïwan, 407219
- Novartis Investigative Site
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Taipei, Taïwan, 10002
- Novartis Investigative Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
- University of Alabama
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Florida
-
Zephyrhills, Florida, États-Unis, 33542
- FL Medical Clinic Orlando Health
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Georgia
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Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
- Augusta University Georgia
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Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Northwestern University
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Iowa
-
Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke Clinical Research Institute
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15261
- University of Pittsburgh Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75246
- Baylor University Medical Center
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Houston Methodist Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84143
- LDS Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Hommes et femmes, âgés de > 18 ans et ≤ 65 ans, avec un diagnostic de myosite probable ou certaine selon les critères de l'American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 2017 (ACR/EULAR 2017).
- Participants ayant eu une réponse inadéquate à un traitement antérieur
- Diagnostic d'une maladie active
- Le participant doit répondre aux critères de myosite sévère
Critères d'exclusion clés :
- Toute condition lors du dépistage qui pourrait empêcher l'élimination complète des médicaments ou pourrait autrement rendre le participant inéligible au traitement CAR-T anti-CD19 et à une participation ultérieure à l'étude.
- IMC au dépistage ≤ 18,5 ou ≥ 35 kg/m2
- Lésions musculaires graves lors du dépistage
- Fonctionnement inadéquat des organes
- Hypersensibilité et/ou contre-indications à tout produit (y compris ses ingrédients) à administrer au participant selon le protocole de l'étude
- Autres myopathies inflammatoires et non inflammatoires
- Toute condition médicale non liée à l'IIM qui mettrait en péril la capacité du participant à tolérer la thérapie cellulaire CD19 CAR-T
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Autoleucel de rapcabtagène
Perfusion unique de rapcabtagene autoleucel (YTB323)
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Perfusion unique de rapcabtagene autoleucel après thérapie lymphodéplétive par fludarabine (ajustée en fonction de l'insuffisance rénale) et cyclophosphamide quotidiennement pendant 3 jours.
Autres noms:
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Comparateur actif: Comparator
Investigator choice of treatment as per protocol.
(Tacrolimus, Mycophenolate mofetil, Cyclophosphamide, or Rituximab)
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Choix du traitement par l'investigateur selon le protocole
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Proportion de participants ayant obtenu une amélioration modérée à majeure du score d'amélioration total (TIS) à la semaine 52
Délai: Semaine 52
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Le pourcentage de participants avec un TIS d'au moins 40 à la 52e semaine après le début de l'étude, correspondant à une amélioration modérée à majeure.
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Semaine 52
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Dose cumulée annuelle ajustée de glucocorticoïdes jusqu'à la semaine 52
Délai: Semaine 52
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La quantité totale de glucocorticoïdes administrée au cours d'une année se mesurait jusqu'à la 52e semaine de traitement.
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Semaine 52
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Changement par rapport à la valeur initiale en pourcentage de capacité vitale forcée (CVF) prévue à la semaine 52
Délai: Référence, semaine 52
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La différence dans le pourcentage de la capacité vitale forcée (CVF) prévue entre le début de l'étude et la 52e semaine.
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Référence, semaine 52
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Proportion de participants obtenant une amélioration majeure du TIS à la semaine 52
Délai: Semaine 52
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Le pourcentage de participants avec un TIS d'au moins 60 à la 52ème semaine après le début de l'étude, correspondant à au moins une amélioration majeure.
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Semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base dans le système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS) - Fatigue 7a à la semaine 52
Délai: Référence, semaine 52
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La différence dans les niveaux de fatigue signalés par les participants depuis le début de l'étude jusqu'à la 52e semaine.
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Référence, semaine 52
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
17 décembre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
9 mars 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
29 novembre 2032
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 octobre 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 octobre 2024
Première publication (Réel)
30 octobre 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
23 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Maladies du tissu conjonctif
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies pulmonaires
- Maladies de la peau
- Polymyosite
- Maladies de la peau et du tissu conjonctif
- Maladies pulmonaires interstitielles
- Dermatomyosite
- Myosite
Autres numéros d'identification d'étude
- CYTB323L12201
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base de leur mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients ayant participé à l'essai, conformément aux lois et réglementations applicables.
La disponibilité de ces données d'essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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