Фаза 2 исследования рапкабтагена аутолейцела при миозите
22 июня 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Фаза 2, рандомизированное открытое контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности рапкабтагена аутолейцела по сравнению с препаратом сравнения у участников с тяжелыми рефрактерными идиопатическими воспалительными миопатиями (IIM)
Рандомизированное открытое контролируемое исследование фазы 2 для оценки эффективности и безопасности аутолицеля рапкабтагена по сравнению с препаратом сравнения у участников с тяжелыми рефрактерными идиопатическими воспалительными миопатиями (IIM).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это двухлетнее рандомизированное, слепое, активно контролируемое исследование фазы 2. Это исследование включает в себя две когорты:
- Ведущая группа, набирающая участников для получения аутолицеля рапкабтагена.
- Рандомизированная когорта, участники которой получали либо рапкабтагенный аутолейцел, либо вариант сравнения.
После окончания исследования (EOS) участники, получившие инфузию рапкабтагенаутолейцеля, вступят в период долгосрочного наблюдения (LTFU), продолжающийся до 15 лет после инфузии рапкабтагенаутолейцеля. Этот LTFU будет описан в отдельном протоколе исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
21
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
São Paulo
-
Barretos, São Paulo, Бразилия, 14784 400
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Бразилия, 01232-010
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Бразилия, 01308-050
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aachen, Германия, 52074
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Германия, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Германия, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Nuremberg, Германия, 90419
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Германия, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Германия, 50937
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Германия, 04103
- Novartis Investigative Site
-
-
Thuringia
-
Jena, Thuringia, Германия, 07740
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Израиль, 3109601
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Израиль, 5265601
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Израиль, 6423906
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Испания, 14004
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Испания, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Испания, 28009
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Испания, 29010
- Novartis Investigative Site
-
Salamanca, Испания, 37007
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Испания, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Испания, 39008
- Novartis Investigative Site
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Испания, 31008
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AN
-
Ancona, AN, Италия, 60126
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, Италия, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
MB
-
Monza, MB, Италия, 20900
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Италия, 20122
- Novartis Investigative Site
-
Rozzano, MI, Италия, 20089
- Novartis Investigative Site
-
-
VR
-
Verona, VR, Италия, 37134
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Нидерланды, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Саудовская Аравия, 11211
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Сингапур, 119074
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Сингапур, 169608
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Сингапур, S308433
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Соединенное Королевство, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
- University of Alabama
-
-
Florida
-
Zephyrhills, Florida, Соединенные Штаты, 33542
- FL Medical Clinic Orlando Health
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Augusta University Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke Clinical Research Institute
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15261
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75246
- Baylor University Medical Center
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84143
- LDS Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Тайвань, 83301
- Novartis Investigative Site
-
Taichung, Тайвань, 407219
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Тайвань, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brest, Франция, 29200
- Novartis Investigative Site
-
Lille, Франция, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Lyon, Франция, 69003
- Novartis Investigative Site
-
Marseille, Франция, 13885
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Франция, 75013
- Novartis Investigative Site
-
Rennes, Франция, 35033
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Geneva, Швейцария, 1211
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Япония, 8128582
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Япония, 9208641
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Япония, 6068507
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Япония, 060-8648
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Япония, 236-0004
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Япония, 9808574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Япония, 565-0871
- Novartis Investigative Site
-
-
Shimane
-
Izumo, Shimane, Япония, 6938501
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Япония, 113-8603
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Япония, 1138519
- Novartis Investigative Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Япония, 1608582
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Мужчины и женщины в возрасте >18 и ≤65 лет с диагнозом вероятного или определенного миозита в соответствии с критериями Американской коллегии ревматологов/Европейской лиги против ревматизма 2017 (ACR/EULAR 2017).
- Участники, у которых был неадекватный ответ на предыдущую терапию.
- Диагностировано активное заболевание
- Участник должен соответствовать критериям тяжелого миозита.
Ключевые критерии исключения:
- Любое состояние во время скрининга, которое может предотвратить полную отмену лекарств или иным образом может лишить участника права на терапию анти-CD19 CAR-T и дальнейшее участие в исследовании.
- ИМТ при скрининге ≤18,5 или ≥35 кг/м2
- Серьезное мышечное повреждение при скрининге
- Неадекватная функция органа
- Гиперчувствительность и/или противопоказания к любому продукту (включая его ингредиенты), который должен быть назначен участнику в соответствии с протоколом исследования.
- Другие воспалительные и невоспалительные миопатии.
- Любые медицинские состояния, не связанные с IIM, которые могут поставить под угрозу способность участника переносить терапию CD19 CAR-T-клетками.
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Рапкабтаген автолейцел
Однократная инфузия аутолейцела рапкабтагена (YTB323)
|
Единичная инфузия рапкабтагена аутолейцела после лимфодеплетирующей терапии флударабином (скорректированным с учетом почечной недостаточности) и циклофосфамидом ежедневно в течение 3 дней.
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: Comparator
Investigator choice of treatment as per protocol.
(Tacrolimus, Mycophenolate mofetil, Cyclophosphamide, or Rituximab)
|
Выбор исследователем лечения согласно протоколу
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля участников, достигших умеренного или значительного улучшения по Общему показателю улучшения (ОПУ) на 52-й неделе
Временное ограничение: 52-я неделя
|
Процент участников с индексом TIS не менее 40 на 52-й неделе после начала исследования, что соответствует умеренному или значительному улучшению.
|
52-я неделя
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорректированная годовая кумулятивная доза глюкокортикоидов до 52-й недели.
Временное ограничение: Неделя 52
|
Общее количество глюкокортикоидов, введенных в течение года, измерялось до 52-й недели лечения.
|
Неделя 52
|
|
Изменение от исходного уровня в процентах от прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ%) на 52 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 52-я неделя
|
Разница в процентах прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) от начала исследования до 52-й недели.
|
Исходный уровень, 52-я неделя
|
|
Доля участников, добившихся значительного улучшения показателей TIS на 52-й неделе
Временное ограничение: Неделя 52
|
Процент участников с TIS не менее 60 на 52-й неделе после начала исследования, что соответствует как минимум значительному улучшению.
|
Неделя 52
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Информационной системе измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS) - Усталость 7a на 52 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 52-я неделя
|
Разница в уровнях утомляемости, о которой сообщили участники, с начала исследования до 52-й недели.
|
Исходный уровень, 52-я неделя
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 декабря 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
9 марта 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
29 ноября 2032 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 октября 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 октября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
30 октября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания нервной системы
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Заболевания соединительной ткани
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Кожные заболевания
- Полимиозит
- Заболевания кожи и соединительной ткани
- Заболевания легких, интерстициальные
- Дерматомиозит
- Миозит
Другие идентификационные номера исследования
- CYTB323L12201
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Novartis стремится предоставлять квалифицированным внешним исследователям доступ к данным на уровне пациентов и подтверждающим клиническим документам из соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и одобряются независимой экспертной комиссией на основании научной значимости. Все предоставленные данные анонимизированы в целях соблюдения конфиденциальности пациентов, принимавших участие в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность данных этого исследования соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .