Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 2. fáze Rapcabtagene Autoleucelu u myositidy

10. června 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Randomizovaná, otevřená, kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Rapcabtagene Autoleucel versus komparátor u účastníků s těžkými refrakterními idiopatickými zánětlivými myopatiemi (IIM)

Randomizovaná, otevřená, kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti autoleucelu rapkabtagenu oproti komparátoru u účastníků s těžkými refrakterními idiopatickými zánětlivými myopatiemi (IIM)

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je fáze 2, dvouletá, randomizovaná, posuzovatelem zaslepená, aktivně kontrolovaná studie. Tato studie se skládá ze dvou kohort:

  • Úvodní kohorta zapisující účastníky, aby dostávali rapcabtagene autoleucel
  • Randomizovaná kohorta s účastníky, kteří dostávali buď rapcabtagene autoleucel, nebo komparátor.

Po ukončení studie (EOS) účastníci, kteří dostali infuzi rapcabtagene autoleucelu, vstoupí do období dlouhodobého sledování (LTFU) trvajícího až 15 let po infuzi rapcabtagene autoleucelu. Tento LTFU bude popsán v samostatném protokolu studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Novartis Investigative Site
  • Brazílie
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brazílie, 14784 400
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 01232-010
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 01308-050
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Brest, Francie, 29200
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francie, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Francie, 69003
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francie, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, Francie, 35033
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandsko, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • AN
      • Ancona, AN, Itálie, 60126
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Itálie, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza, MB, Itálie, 20900
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Itálie, 20122
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano, MI, Itálie, 20089
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Itálie, 37134
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa, Japonsko, 9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japonsko, 6068507
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 060-8648
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japonsko, 236-0004
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonsko, 9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Shimane
      • Izumo, Shimane, Japonsko, 6938501
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 1138519
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 1608582
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Německo, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Nuremberg, Německo, 90419
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Německo, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Německo, 50937
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Německo, 04103
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Německo, 07740
        • Novartis Investigative Site
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore, Singapur, S308433
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama
    • Florida
      • Zephyrhills, Florida, Spojené státy, 33542
        • FL Medical Clinic Orlando Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Clinical Research Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Baylor University Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84143
        • LDS Hospital
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 83301
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Tchaj-wan, 407219
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Španělsko, 14004
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Španělsko, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Španělsko, 39008
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Španělsko, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Švýcarsko
      • Geneva, Švýcarsko, 1211
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku >18 a ≤65 let s diagnózou pravděpodobné nebo definitivní myositidy podle kritérií American College of Rheumatology/Evropské ligy proti revmatismu 2017 (ACR/EULAR 2017)
  2. Účastníci, kteří měli nedostatečnou odpověď na předchozí terapii
  3. Diagnostikováno aktivní onemocnění
  4. Účastník musí splňovat kritéria pro těžkou myozitidu

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Jakýkoli stav během screeningu, který by mohl zabránit úplnému vyplavení léků nebo by mohl jinak způsobit, že účastník nebude způsobilý pro anti-CD19 CAR-T terapii a další účast ve studii
  2. BMI při screeningu ≤ 18,5 nebo ≥ 35 kg/m2
  3. Těžké poškození svalů při screeningu
  4. Nedostatečná funkce orgánů
  5. Hypersenzitivita a/nebo kontraindikace na jakýkoli produkt (včetně jeho složek), který má být účastníkovi podán podle protokolu studie
  6. Jiné zánětlivé a nezánětlivé myopatie
  7. Jakékoli zdravotní stavy, které nesouvisejí s IIM a které by ohrozily schopnost účastníka tolerovat terapii CD19 CAR-T buňkami

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rapcabtagene autoleucel
Jedna infuze rapcabtagene autoleucelu (YTB323)
Biologický: Rapcabtagene autoleucel
Jednorázová infuze rapcabtagene autoleucel po lymfodepleční terapii s fludarabinem (upraveným na základě renálního postižení) a cyklofosfamidem denně po dobu 3 dnů.
Ostatní jména:
  • YTB323
Aktivní komparátor: Comparator
Investigator choice of treatment as per protocol. (Tacrolimus, Mycophenolate mofetil, Cyclophosphamide, or Rituximab)
Jiný: Možnost aktivního komparátoru
Zkoušející výběr léčby podle protokolu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků dosahujících mírného až výrazného zlepšení v celkovém skóre zlepšení (TIS) v týdnu 52
Časové okno: Týden 52
Procento účastníků s TIS alespoň 40 v 52. týdnu po zahájení studie, což odpovídá střednímu až výraznému zlepšení.
Týden 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Upravená roční kumulativní dávka glukokortikoidů do 52. týdne
Časové okno: 52. týden
Celkové množství podaných glukokortikoidů v průběhu roku měřeno do 52. týdne léčby.
52. týden
Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané vynucené vitální kapacity (FVC %) v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Rozdíl v procentech předpokládané vynucené vitální kapacity (FVC) od začátku studie do 52. týdne.
Výchozí stav, týden 52
Podíl účastníků, kteří dosáhli významného zlepšení v TIS v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
Procento účastníků s TIS alespoň 60 v 52. týdnu po zahájení studie, což odpovídá alespoň velkému zlepšení.
52. týden
Změna od výchozího stavu v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) – únava 7a v týdnu 52
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Rozdíl v úrovních únavy hlášených účastníky od začátku studie do 52. týdne.
Výchozí stav, týden 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

9. března 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

29. listopadu 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

30. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CYTB323L12201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Možnost aktivního komparátoru

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit