Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2 undersøgelse af Rapcabtagene Autoleucel i myositis

10. juni 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et fase 2, randomiseret, åbent, kontrolleret studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Rapcabtagene Autoleucel Versus Comparator hos deltagere med svære refraktære idiopatiske inflammatoriske myopatier (IIM)

Et fase 2, randomiseret, åbent, kontrolleret studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​rapcabtagene autoleucel versus komparator hos deltagere med svær refraktær idiopatisk inflammatorisk myopatier (IIM)

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2, to-årigt, randomiseret, assessor-blindet, aktivt kontrolleret studie. Denne undersøgelse omfatter to kohorter:

  • En lead-in kohorte, der tilmelder deltagere til at modtage rapcabtagene autoleucel
  • En randomiseret kohorte med deltagere, der modtog enten rapcabtagene autoleucel eller en komparatormulighed.

Efter endt studie (EOS) vil deltagere, som modtog rapcabtagene autoleucel-infusion, gå ind i en langtidsopfølgningsperiode (LTFU), der varer op til 15 år efter rapcabtagene autoleucel-infusion. Denne LTFU vil blive beskrevet i en separat undersøgelsesprotokol.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brasilien, 14784 400
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01232-010
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01308-050
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama
    • Florida
      • Zephyrhills, Florida, Forenede Stater, 33542
        • FL Medical Clinic Orlando Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Clinical Research Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Baylor University Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84143
        • LDS Hospital
  • Frankrig
      • Brest, Frankrig, 29200
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Frankrig, 69003
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrig, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, Frankrig, 35033
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holland, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • AN
      • Ancona, AN, Italien, 60126
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Italien, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza, MB, Italien, 20900
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20122
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano, MI, Italien, 20089
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Italien, 37134
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa, Japan, 9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japan, 6068507
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 236-0004
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Shimane
      • Izumo, Shimane, Japan, 6938501
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 1138519
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 1608582
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Geneva, Schweiz, 1211
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore, Singapore, S308433
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanien, 39008
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Nuremberg, Tyskland, 90419
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Tyskland, 07740
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Mænd og kvinder i alderen >18 og ≤65 år med en diagnose af sandsynlig eller sikker myositis i henhold til American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 2017 (ACR/EULAR 2017) kriterier
  2. Deltagere, som havde utilstrækkelig respons på tidligere behandling
  3. Diagnosticeret med aktiv sygdom
  4. Deltager skal opfylde kriterier for svær myositis

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Enhver tilstand under screening, der kunne forhindre en fuldstændig udvaskning af medicin eller på anden måde kunne gøre deltageren ude af stand til at modtage anti-CD19 CAR-T-terapi og yderligere deltagelse i undersøgelsen
  2. BMI ved screening på ≤18,5 eller ≥35 kg/m2
  3. Alvorlig muskelskade ved screening
  4. Utilstrækkelig organfunktion
  5. Overfølsomhed og/eller kontraindikationer over for ethvert produkt (inklusive dets ingredienser), der skal gives til deltageren i henhold til undersøgelsesprotokollen
  6. Andre inflammatoriske og ikke-inflammatoriske myopatier
  7. Enhver medicinsk tilstand, der ikke er relateret til IIM, som ville bringe deltagerens evne til at tolerere CD19 CAR-T-celleterapi i fare

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rapcabtagene autoleucel
Enkelt infusion af rapcabtagene autoleucel (YTB323)
Biologisk: Rapcabtagene autoleucel
Enkel infusion af rapcabtagene autoleucel efter lymfodepleterende terapi med fludarabin (justeret baseret på nyreskade) og cyclophosphamide dagligt i 3 dage.
Andre navne:
  • YTB323
Aktiv komparator: Comparator
Investigator choice of treatment as per protocol. (Tacrolimus, Mycophenolate mofetil, Cyclophosphamide, or Rituximab)
Andet: Mulighed for aktiv komparator
Undersøgerens valg af behandling i henhold til protokol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere, der opnår moderat til betydelig forbedring i Total Improvement Score (TIS) ved uge 52
Tidsramme: Uge 52
Procentdelen af deltagere med en TIS på mindst 40 i den 52. uge efter studiestart, hvilket svarer til moderat til betydelig forbedring.
Uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Justeret årlig kumulativ glukokortikoiddosis op til uge 52
Tidsramme: Uge 52
Den samlede mængde glukokortikoider administreret i løbet af et år målt op til den 52. behandlingsuge.
Uge 52
Ændring fra baseline i procent forudsagt Forced Vital Capacity (FVC%) i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Forskellen i procentdelen af ​​den forudsagte Forced Vital Capacity (FVC) fra starten af ​​undersøgelsen til den 52. uge.
Baseline, uge ​​52
Andel af deltagere, der opnåede store forbedringer i TIS i uge 52
Tidsramme: Uge 52
Procentdelen af ​​deltagere med en TIS på mindst 60 i den 52. uge efter studiestart, svarende til mindst en væsentlig forbedring.
Uge 52
Ændring fra baseline i Patient-Reported-Outcome Measurement Information System (PROMIS)-træthed 7a i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Forskellen i træthedsniveauerne rapporteret af deltagerne fra studiets start til den 52. uge.
Baseline, uge ​​52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

9. marts 2029

Studieafslutning (Anslået)

29. november 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

30. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CYTB323L12201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Idiopatiske inflammatoriske myopatier

Kliniske forsøg med Mulighed for aktiv komparator

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner