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Phase-2-Studie zu Rapcabtagene Autoleucel bei Myositis

22. Juni 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine randomisierte, offene, kontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rapcabtagene Autoleucel im Vergleich zum Vergleichspräparat bei Teilnehmern mit schweren refraktären idiopathischen entzündlichen Myopathien (IIM)

Eine randomisierte, offene, kontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rapcabtagen-Autoleucel im Vergleich zum Vergleichspräparat bei Teilnehmern mit schweren refraktären idiopathischen entzündlichen Myopathien (IIM)

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine zweijährige, randomisierte, vom Gutachter verblindete, aktiv kontrollierte Phase-2-Studie. Diese Studie umfasst zwei Kohorten:

  • Eine Einstiegskohorte, die Teilnehmer für die Behandlung mit Rapcabtagene-Autoleucel einschreibt
  • Eine randomisierte Kohorte mit Teilnehmern, die entweder Rapcabtagene Autoleucel oder eine Vergleichsoption erhielten.

Nach Studienende (EOS) treten Teilnehmer, die eine Rapcabtagen-Autoleucel-Infusion erhalten haben, in eine Langzeit-Nachbeobachtungsphase (LTFU) ein, die bis zu 15 Jahre nach der Rapcabtagen-Autoleucel-Infusion dauert. Diese LTFU wird in einem separaten Studienprotokoll beschrieben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brasilien, 14784 400
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01232-010
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01308-050
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Nuremberg, Deutschland, 90419
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 50937
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Deutschland, 04103
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Deutschland, 07740
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Brest, Frankreich, 29200
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Frankreich, 69003
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankreich, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, Frankreich, 35033
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • AN
      • Ancona, AN, Italien, 60126
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Italien, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza, MB, Italien, 20900
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20122
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano, MI, Italien, 20089
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Italien, 37134
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa, Japan, 9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japan, 6068507
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 236-0004
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Shimane
      • Izumo, Shimane, Japan, 6938501
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 1138519
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 1608582
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Niederlande, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Geneva, Schweiz, 1211
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore, Singapur, S308433
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanien, 39008
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama
    • Florida
      • Zephyrhills, Florida, Vereinigte Staaten, 33542
        • FL Medical Clinic Orlando Health
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke Clinical Research Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
        • Baylor University Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84143
        • LDS Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Männer und Frauen im Alter von >18 und ≤65 Jahren mit der Diagnose einer wahrscheinlichen oder eindeutigen Myositis gemäß den Kriterien des American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 2017 (ACR/EULAR 2017).
  2. Teilnehmer, die auf eine vorherige Therapie nur unzureichend ansprachen
  3. Bei ihm wurde eine aktive Erkrankung diagnostiziert
  4. Der Teilnehmer muss die Kriterien für eine schwere Myositis erfüllen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Jeder Zustand während des Screenings, der ein vollständiges Auswaschen von Medikamenten verhindern oder den Teilnehmer auf andere Weise für eine Anti-CD19-CAR-T-Therapie und eine weitere Teilnahme an der Studie ungeeignet machen könnte
  2. BMI beim Screening von ≤18,5 oder ≥35 kg/m2
  3. Schwere Muskelschädigung beim Screening
  4. Unzureichende Organfunktion
  5. Überempfindlichkeit und/oder Kontraindikationen gegenüber einem Produkt (einschließlich seiner Inhaltsstoffe), das dem Teilnehmer gemäß dem Studienprotokoll verabreicht werden soll
  6. Andere entzündliche und nicht-entzündliche Myopathien
  7. Alle Erkrankungen, die nicht mit IIM zusammenhängen und die die Fähigkeit des Teilnehmers gefährden würden, die CD19-CAR-T-Zelltherapie zu vertragen

Es können andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rapcabtagen-Autoleucel
Einzelinfusion von Rapcabtagene Autoleucel (YTB323)
Biologisch: Rapcabtagene autoleucel
Einmalige Infusion von Rapcabtagene-Autoleucel nach lymphodepletierender Therapie mit Fludarabin (angepasst basierend auf Nierenfunktionsstörung) und Cyclophosphamid täglich über 3 Tage.
Andere Namen:
  • YTB323
Aktiver Komparator: Comparator
Investigator choice of treatment as per protocol. (Tacrolimus, Mycophenolate mofetil, Cyclophosphamide, or Rituximab)
Sonstiges: Aktive Komparatoroption
Wahl der Behandlung durch den Prüfer gemäß Protokoll

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die eine mäßige bis erhebliche Verbesserung im Gesamtverbesserungsscore (TIS) in Woche 52 erreichen
Zeitfenster: Woche 52
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem TIS von mindestens 40 in der 52. Woche nach Studienbeginn, was einer mäßigen bis erheblichen Verbesserung entspricht.
Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Angepasste jährliche kumulative Glukokortikoiddosis bis Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
Die Gesamtmenge der im Laufe eines Jahres verabreichten Glukokortikoide, gemessen bis zur 52. Behandlungswoche.
Woche 52
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC%) in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Der Unterschied im Prozentsatz der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC) vom Beginn der Studie bis zur 52. Woche.
Ausgangswert, Woche 52
Anteil der Teilnehmer, die in Woche 52 eine wesentliche Verbesserung des TIS erreichten
Zeitfenster: Woche 52
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem TIS von mindestens 60 in der 52. Woche nach Beginn der Studie, was einer mindestens erheblichen Verbesserung entspricht.
Woche 52
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Patient-Reported-Outcome Measurement Information System (PROMIS) – Müdigkeit 7a in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Der Unterschied im Ermüdungsgrad, den die Teilnehmer vom Beginn der Studie bis zur 52. Woche berichteten.
Ausgangswert, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

9. März 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

29. November 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CYTB323L12201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugriff auf Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Prüfgremium auf der Grundlage ihrer wissenschaftlichen Qualität geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu wahren.

Die Verfügbarkeit dieser Studiendaten erfolgt gemäß den auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Kriterien und Verfahren

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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