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Studio di fase 2 su Rapcabtagene Autoleucel nella miosite

10 giugno 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, randomizzato, in aperto, controllato per valutare l'efficacia e la sicurezza di Rapcabtagene Autoleucel rispetto al comparatore in partecipanti con miopatie infiammatorie idiopatiche refrattarie gravi (IIM)

Uno studio di fase 2, randomizzato, in aperto, controllato per valutare l'efficacia e la sicurezza di rapcabtagene autoleucel rispetto al comparatore in partecipanti con miopatie infiammatorie idiopatiche refrattarie gravi (IIM)

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di Fase 2, della durata di due anni, randomizzato, in cieco per il valutatore, con controllo attivo. Questo studio comprende due gruppi:

  • Una coorte pilota che iscrive i partecipanti per ricevere rapcabtagene autoleucel
  • Una coorte randomizzata con partecipanti che hanno ricevuto rapcabtagene autoleucel o un'opzione di confronto.

Dopo la fine dello studio (EOS), i partecipanti che hanno ricevuto l'infusione di rapcabtagene autoleucel entreranno in un periodo di follow-up a lungo termine (LTFU) che durerà fino a 15 anni dopo l'infusione di rapcabtagene autoleucel. Questa LTFU sarà descritta in un protocollo di studio separato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Novartis Investigative Site
  • Brasile
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brasile, 14784 400
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 01232-010
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 01308-050
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Brest, Francia, 29200
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Francia, 69003
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francia, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, Francia, 35033
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Aachen, Germania, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Germania, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Nuremberg, Germania, 90419
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Germania, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Germania, 50937
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Germania, 04103
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Germania, 07740
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa, Giappone, 9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Giappone, 6068507
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 060-8648
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone, 236-0004
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Shimane
      • Izumo, Shimane, Giappone, 6938501
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 1138519
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 1608582
        • Novartis Investigative Site
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Israele, 5265601
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • AN
      • Ancona, AN, Italia, 60126
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Italia, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza, MB, Italia, 20900
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20122
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano, MI, Italia, 20089
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona, VR, Italia, 37134
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Olanda, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore, Singapore, S308433
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Spagna, 14004
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spagna, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spagna, 39008
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spagna, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama
    • Florida
      • Zephyrhills, Florida, Stati Uniti, 33542
        • FL Medical Clinic Orlando Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Clinical Research Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15261
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Baylor University Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84143
        • LDS Hospital
  • Svizzera
      • Geneva, Svizzera, 1211
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Uomini e donne, di età >18 e ≤65 anni, con diagnosi di miosite probabile o definita secondo i criteri dell'American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 2017 (ACR/EULAR 2017)
  2. Partecipanti che avevano avuto una risposta inadeguata alla terapia precedente
  3. Diagnosi di malattia attiva
  4. Il partecipante deve soddisfare i criteri per la miosite grave

Criteri chiave di esclusione:

  1. Qualsiasi condizione durante lo screening che potrebbe impedire la completa eliminazione dei farmaci o potrebbe altrimenti rendere il partecipante non idoneo alla terapia CAR-T anti-CD19 e all'ulteriore partecipazione allo studio
  2. BMI allo screening ≤18,5 o ≥35 kg/m2
  3. Grave danno muscolare allo screening
  4. Funzione d'organo inadeguata
  5. Ipersensibilità e/o controindicazioni a qualsiasi prodotto (compresi i suoi ingredienti) da somministrare al partecipante secondo il protocollo di studio
  6. Altre miopatie infiammatorie e non infiammatorie
  7. Qualsiasi condizione medica non correlata all'IIM che metterebbe a repentaglio la capacità del partecipante di tollerare la terapia con cellule CAR-T CD19

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Rapcabtagene autoleucel
Infusione singola di rapcabtagene autoleucel (YTB323)
Biologico: Rapcabtagene autoleucel
Infusione singola di rapcabtagene autoleucel dopo terapia di linfodeplezione con fludarabina (adattata in base all'insufficienza renale) e ciclofosfamide giornaliera per 3 giorni.
Altri nomi:
  • YTB323
Comparatore attivo: Comparator
Investigator choice of treatment as per protocol. (Tacrolimus, Mycophenolate mofetil, Cyclophosphamide, or Rituximab)
Altro: Opzione comparatore attivo
Scelta del trattamento da parte dello sperimentatore come da protocollo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto un miglioramento da moderato a significativo nel Punteggio di Miglioramento Totale (TIS) alla Settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
La percentuale di partecipanti con un TIS di almeno 40 alla 52ª settimana dall'inizio dello studio, corrispondente a un miglioramento da moderato a significativo.
Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose annuale cumulativa di glucocorticoidi aggiustata fino alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
La quantità totale di glucocorticoidi somministrati nel corso di un anno è stata misurata fino alla 52a settimana di trattamento.
Settimana 52
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata percentuale prevista (FVC%) alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
La differenza nella percentuale della Capacità Vitale Forzata (FVC) prevista dall'inizio dello studio alla 52a settimana.
Riferimento, settimana 52
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto un notevole miglioramento nel TIS alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
La percentuale di partecipanti con un TIS di almeno 60 alla 52a settimana dopo l'inizio dello studio, corrispondente almeno a un miglioramento importante.
Settimana 52
Variazione rispetto al basale del sistema informativo sulla misurazione dei risultati riferiti dal paziente (PROMIS) - Fatica 7a alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
La differenza nei livelli di fatica riportati dai partecipanti dall'inizio dello studio alla 52a settimana.
Riferimento, settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

9 marzo 2029

Completamento dello studio (Stimato)

29 novembre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

30 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CYTB323L12201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi ammissibili. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

La disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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