Fas 2-studie av Rapcabtagene Autoleucel vid myosit
22 juni 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
En fas 2, randomiserad, öppen, kontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Rapcabtagene Autoleucel Versus Comparator hos deltagare med allvarliga refraktära idiopatiska inflammatoriska myopatier (IIM)
En fas 2, randomiserad, öppen, kontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av rapcabtagene autoleucel kontra komparator hos deltagare med svår refraktär idiopatisk inflammatorisk myopatier (IIM)
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 2, tvåårig, randomiserad, bedömarblindad, aktivt kontrollerad studie. Denna studie omfattar två kohorter:
- En inledande kohort som registrerar deltagare för att få rapcabtagene autoleucel
- En randomiserad kohort med deltagare som fick antingen rapcabtagene autoleucel eller ett jämförelsealternativ.
Efter studiens slut (EOS) kommer deltagare som fått rapcabtagene autoleucelinfusion att gå in i en långtidsuppföljningsperiod (LTFU) som varar upp till 15 år efter rapcabtagene autoleucelinfusion. Denna LTFU kommer att beskrivas i ett separat studieprotokoll.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
21
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3004
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
São Paulo
-
Barretos, São Paulo, Brasilien, 14784 400
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01232-010
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01308-050
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brest, Frankrike, 29200
- Novartis Investigative Site
-
Lille, Frankrike, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Lyon, Frankrike, 69003
- Novartis Investigative Site
-
Marseille, Frankrike, 13885
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Frankrike, 75013
- Novartis Investigative Site
-
Rennes, Frankrike, 35033
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
- University of Alabama
-
-
Florida
-
Zephyrhills, Florida, Förenta staterna, 33542
- FL Medical Clinic Orlando Health
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Augusta University Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke Clinical Research Institute
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15261
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
- Baylor University Medical Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84143
- LDS Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AN
-
Ancona, AN, Italien, 60126
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, Italien, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
MB
-
Monza, MB, Italien, 20900
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italien, 20122
- Novartis Investigative Site
-
Rozzano, MI, Italien, 20089
- Novartis Investigative Site
-
-
VR
-
Verona, VR, Italien, 37134
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japan, 8128582
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Japan, 9208641
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japan, 6068507
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japan, 236-0004
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japan, 9808574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan, 565-0871
- Novartis Investigative Site
-
-
Shimane
-
Izumo, Shimane, Japan, 6938501
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8603
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 1138519
- Novartis Investigative Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 1608582
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Nederländerna, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudiarabien, 11211
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Geneva, Schweiz, 1211
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119074
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Singapore, 169608
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Singapore, S308433
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Spanien, 14004
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spanien, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spanien, 28009
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Spanien, 29010
- Novartis Investigative Site
-
Salamanca, Spanien, 37007
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spanien, 39008
- Novartis Investigative Site
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Storbritannien, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Novartis Investigative Site
-
Taichung, Taiwan, 407219
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland, 52074
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Nuremberg, Tyskland, 90419
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
- Novartis Investigative Site
-
-
Thuringia
-
Jena, Thuringia, Tyskland, 07740
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Män och kvinnor, i åldern >18 och ≤65 år, med diagnosen sannolik eller definitiv myosit enligt American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 2017 (ACR/EULAR 2017) kriterier
- Deltagare som hade otillräckligt svar på tidigare terapi
- Diagnostiserats med aktiv sjukdom
- Deltagaren måste uppfylla kriterierna för svår myosit
Viktiga uteslutningskriterier:
- Varje tillstånd under screening som skulle kunna förhindra en fullständig tvättning av mediciner eller på annat sätt kan göra deltagaren olämplig för anti-CD19 CAR-T-terapi och ytterligare deltagande i studien
- BMI vid screening på ≤18,5 eller ≥35 kg/m2
- Allvarliga muskelskador vid screening
- Otillräcklig organfunktion
- Överkänslighet och/eller kontraindikationer mot någon produkt (inklusive dess ingredienser) som ska ges till deltagaren enligt studieprotokollet
- Andra inflammatoriska och icke-inflammatoriska myopatier
- Alla medicinska tillstånd som inte är relaterade till IIM som skulle äventyra deltagarens förmåga att tolerera CD19 CAR-T cellterapi
Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Rapcabtagene autoleucel
Enstaka infusion av rapcabtagene autoleucel (YTB323)
|
Enkel infusion av rapcabtagene autoleucel efter lymfodepleterande terapi med fludarabin (justerad baserat på njurskada) och cyklofosfamid dagligen i 3 dagar.
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Comparator
Investigator choice of treatment as per protocol.
(Tacrolimus, Mycophenolate mofetil, Cyclophosphamide, or Rituximab)
|
Utredarens val av behandling enligt protokoll
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare som uppnått måttlig till betydande förbättring i Total Improvement Score (TIS) vid vecka 52
Tidsram: Vecka 52
|
Andelen deltagare med en TIS på minst 40 vid vecka 52 efter studiestart, vilket motsvarar måttlig till betydande förbättring.
|
Vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Justerad årlig kumulativ glukokortikoiddos upp till vecka 52
Tidsram: Vecka 52
|
Den totala mängden glukokortikoider som administrerats under loppet av ett år uppmätt till den 52:a behandlingsveckan.
|
Vecka 52
|
|
Förändring från baslinjen i procent förutsagd Forcerad Vital Capacity (FVC%) vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Skillnaden i procentandelen av den förutspådda forcerade vitalkapaciteten (FVC) från studiens början till den 52:a veckan.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Andel deltagare som uppnådde stor förbättring av TIS vid vecka 52
Tidsram: Vecka 52
|
Andelen deltagare med ett TIS på minst 60 vid den 52:a veckan efter studiestart, motsvarande minst en stor förbättring.
|
Vecka 52
|
|
Förändring från baslinjen i Patient-Reported-outcome Measurement Information System (PROMIS)-Trötthet 7a vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Skillnaden i trötthetsnivåer rapporterade av deltagarna från början av studien till den 52:a veckan.
|
Baslinje, vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
17 december 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
9 mars 2029
Avslutad studie (Beräknad)
29 november 2032
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 oktober 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 oktober 2024
Första postat (Faktisk)
30 oktober 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
23 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CYTB323L12201
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med gällande lagar och förordningar.
Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .