Estudio de fase 2 de Rapcabtagene Autoleucel en la miositis
22 de junio de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un estudio de fase 2, aleatorizado, abierto y controlado para evaluar la eficacia y seguridad de Rapcabtagene Autoleucel versus un comparador en participantes con miopatías inflamatorias idiopáticas (IIM) refractarias graves
Un estudio de fase 2, aleatorizado, abierto y controlado para evaluar la eficacia y seguridad de rapcabtagene autoleucel versus un comparador en participantes con miopatías inflamatorias idiopáticas (MII) refractarias graves
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 2, de dos años, aleatorizado, cegado por el evaluador y controlado con activo. Este estudio comprende dos cohortes:
- Una cohorte inicial que inscribe a participantes para recibir rapcabtagene autoleucel
- Una cohorte aleatoria con participantes que recibieron rapcabtagene autoleucel o una opción de comparación.
Después del final del estudio (EOS), los participantes que recibieron la infusión de rapcabtagene autoleucel ingresarán a un período de seguimiento a largo plazo (LTFU) que durará hasta 15 años después de la infusión de rapcabtagene autoleucel. Este LTFU se describirá en un protocolo de estudio separado.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
21
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Aachen, Alemania, 52074
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Alemania, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Alemania, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Nuremberg, Alemania, 90419
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Alemania, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemania, 50937
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Alemania, 04103
- Novartis Investigative Site
-
-
Thuringia
-
Jena, Thuringia, Alemania, 07740
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Arabia Saudita, 11211
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
São Paulo
-
Barretos, São Paulo, Brasil, 14784 400
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 01232-010
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 01308-050
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, España, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, España, 14004
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, España, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, España, 28009
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, España, 29010
- Novartis Investigative Site
-
Salamanca, España, 37007
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, España, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, España, 39008
- Novartis Investigative Site
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, España, 31008
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama
-
-
Florida
-
Zephyrhills, Florida, Estados Unidos, 33542
- FL Medical Clinic Orlando Health
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Clinical Research Institute
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Baylor University Medical Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84143
- LDS Hospital
-
-
-
-
-
Brest, Francia, 29200
- Novartis Investigative Site
-
Lille, Francia, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Lyon, Francia, 69003
- Novartis Investigative Site
-
Marseille, Francia, 13885
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Francia, 75013
- Novartis Investigative Site
-
Rennes, Francia, 35033
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AN
-
Ancona, AN, Italia, 60126
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, Italia, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
MB
-
Monza, MB, Italia, 20900
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20122
- Novartis Investigative Site
-
Rozzano, MI, Italia, 20089
- Novartis Investigative Site
-
-
VR
-
Verona, VR, Italia, 37134
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japón, 8128582
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Japón, 9208641
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japón, 6068507
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japón, 060-8648
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japón, 236-0004
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japón, 9808574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japón, 565-0871
- Novartis Investigative Site
-
-
Shimane
-
Izumo, Shimane, Japón, 6938501
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japón, 113-8603
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japón, 1138519
- Novartis Investigative Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japón, 1608582
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Países Bajos, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 119074
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Singapur, 169608
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Singapur, S308433
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Geneva, Suiza, 1211
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwán, 83301
- Novartis Investigative Site
-
Taichung, Taiwán, 407219
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Taiwán, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Hombres y mujeres, mayores de 18 años y ≤65 años, con diagnóstico de miositis probable o definitiva según los criterios del American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 2017 (ACR/EULAR 2017)
- Participantes que tuvieron una respuesta inadecuada a la terapia anterior.
- Diagnosticado con enfermedad activa.
- El participante debe cumplir con los criterios de miositis grave.
Criterios de exclusión clave:
- Cualquier condición durante la selección que pueda impedir el lavado completo de los medicamentos o que de otro modo pueda hacer que el participante no sea elegible para la terapia CAR-T anti-CD19 y para seguir participando en el estudio.
- IMC en el momento de la selección de ≤18,5 o ≥35 kg/m2
- Daño muscular severo en el cribado
- Función inadecuada de los órganos
- Hipersensibilidad y/o contraindicaciones a cualquier producto (incluidos sus ingredientes) que se le administrará al participante según el protocolo del estudio.
- Otras miopatías inflamatorias y no inflamatorias
- Cualquier condición médica que no esté relacionada con IIM que pondría en peligro la capacidad del participante para tolerar la terapia con células CAR-T CD19.
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Rapcabtagén autoleucel
Infusión única de rapcabtagene autoleucel (YTB323)
|
Infusión única de rapcabtagene autoleucel después de terapia de linfodepleción con fludarabina (ajustada según la insuficiencia renal) y ciclofosfamida diaria durante 3 días.
Otros nombres:
|
|
Comparador activo: Comparator
Investigator choice of treatment as per protocol.
(Tacrolimus, Mycophenolate mofetil, Cyclophosphamide, or Rituximab)
|
Elección del tratamiento por parte del investigador según el protocolo.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Proporción de participantes que logran una mejoría moderada a mayor en la Puntuación de Mejoría Total (TIS) en la Semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
|
El porcentaje de participantes con una TIS de al menos 40 en la semana 52 después del inicio del estudio, correspondiente a una mejoría de moderada a importante.
|
Semana 52
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Dosis acumulada anual ajustada de glucocorticoides hasta la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
|
La cantidad total de glucocorticoides administrados en el transcurso de un año se midió hasta la semana 52 de tratamiento.
|
Semana 52
|
|
Cambio desde el valor inicial en el porcentaje previsto de capacidad vital forzada (FVC%) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
La diferencia en el porcentaje de la Capacidad Vital Forzada (FVC) prevista desde el inicio del estudio hasta la semana 52.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Proporción de participantes que lograron una mejora importante en TIS en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
|
El porcentaje de participantes con un TIS de al menos 60 en la semana 52 después del inicio del estudio, correspondiente a al menos una mejora importante.
|
Semana 52
|
|
Cambio desde el inicio en el Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS): fatiga 7a en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
La diferencia en los niveles de fatiga informados por los participantes desde el inicio del estudio hasta la semana 52.
|
Línea de base, semana 52
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de diciembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
9 de marzo de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
29 de noviembre de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de octubre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de octubre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
30 de octubre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades de la piel
- Polimiositis
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Enfermedades Pulmonares Intersticiales
- Dermatomiositis
- Miositis
Otros números de identificación del estudio
- CYTB323L12201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados son anónimos para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de los datos de este ensayo se realiza de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .