18 岁以下骨和软组织肉瘤患者的化学免疫治疗 (FollowTheDIN)
一项针对 18 岁以下患有高水平 GD2 表达的骨和软组织肉瘤患者以及一线化疗期间疾病进展的 Dinutuximab Beta 的随机、多中心、开放标签 III 期研究，并由研究者选择化疗
计划将 40 名患者的数据纳入研究中，以随机分配大约 10 名患者。
本研究涉及第一线化疗后进展的晚期/转移性 GD2 阳性横纹肌肉瘤患者、第一线化疗后进展的晚期/转移性 GD2 阳性尤文肉瘤患者以及第一线化疗后进展的晚期/转移性 GD2 阳性骨肉瘤患者。
所有患者都将接受治疗直至疾病进展（总共6个疗程的免疫治疗）。
该研究的主要目的是确定 dinutuximab beta 与研究者选择的化疗方案的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
计划将 40 名患者的数据纳入研究中，以随机分配大约 10 名患者。
本研究涉及第一线化疗后进展的晚期/转移性 GD2 阳性横纹肌肉瘤患者、第一线化疗后进展的晚期/转移性 GD2 阳性尤文肉瘤患者以及第一线化疗后进展的晚期/转移性 GD2 阳性骨肉瘤患者。
在诱导治疗阶段，提供 6 个周期的 dinutuximab beta 治疗与 6-8 个周期的化疗相结合。 不允许从一种化疗方案转换为另一种化疗方案。 Dinutuximab beta 应使用输液泵通过单独的导管缓慢静脉输注。
所有患者都将接受治疗直至疾病进展（总共6个疗程的免疫治疗）。
治疗反应将由研究者在 2、4 个治疗周期后和再诱导治疗期结束时（即 6 个周期的 dinutuximab beta 治疗和 6 - 8 个周期的联合化疗后）进行评估。 治疗反应将根据实体瘤治疗反应评估标准（RECIST 1.1）通过肿瘤反应来评估。
停止治疗后，所有患者将接受为期6个月的随访。 除非撤回同意，否则应对所有患者进行随访以评估生存情况。 长期随访/生存评估访视将每月进行一次，直至死亡、撤回同意或研究终止，以先发生者为准。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Svetlana Kulyova, MD, Phd
- 电话号码：+79213357588 +78124399555
- 邮箱：Kulevadoc@yandex.ru
学习地点
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-
St. Petersburg、俄罗斯联邦、194362
- 招聘中
- Kulyova Svetlana
-
接触：
- Svetlana Kulyova, MD, PhD
- 电话号码：+781243995553301
- 邮箱：Kulevadoc@yandex.ru
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接触：
- Svetlana Kulyova, MD, PhD
- 电话号码：+79213357588
- 邮箱：Kulevadoc@yandex.ru
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 签署书面知情同意书；
- 年龄18岁以下；
- 组织学证实的GD2阳性成骨肉瘤、尤文氏肉瘤、软组织和未分化肉瘤；
- 在研究入组之前，患者必须接受过一种或多种充分的化疗，并且必须在这种疗法中复发或对此疗法无效；
- 患者总体状况满意（兰斯基量表活动 80-100%（16 岁以下儿童），卡诺夫斯基量表 80-100%（16 岁以上儿童）；ECOG - 0-1）；
- 患者机体心肺储备充足（心电图（ELECTROCARDIOGRAPHY）数据在正常范围内，心室射血分数>正常上限的75%；
充足的肝功能（ALT（丙氨酸氨基转移酶）≤2.5*VGN，AST（天冬氨酸氨基转移酶）≤2.5*VGN），肾功能（肌酐<1.5*VGN），红骨髓（粒细胞>2.0*109/L，血小板>150* 109/L）。
六个月后，制定了另外两项标准：
- 研究框架内开始治疗时的预期寿命不少于 12 个月
- 在决定将患者纳入研究时重新分期时的寡转移性疾病（存在 1 至 5 个远处转移灶）；
排除标准：
- 患者或其父母/监护人撤回同意。
- 出于安全或道德原因，研究者将患者排除在外。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：全身性/转移性GD2阳性横纹肌肉瘤
第一线化疗进展后的全身性/转移性 GD2 阳性横纹肌肉瘤。 化疗选择： • CARBO（卡铂）+ ETO（依托泊苷）、IFO（异环磷酰胺）+ ETO（依托泊苷）、CARBO（卡铂）+ IFO（异环磷酰胺）（横纹肌肉瘤） + 连续 6 个周期的 dinutuximab β 免疫治疗 |
化疗+免疫疗法（dinutuximab beta）
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实验性的：全身性/转移性 GD2 阳性尤文肉瘤
第一线化疗进展后的全身性/转移性 GD2 阳性尤文肉瘤。 • ICE（IFOSFAMIDE+卡铂+依托泊苷）、TEM（替莫唑胺+伊立替康）、VCT（长春新碱+环磷烷+托泊替康）、TC（环磷烷+托泊替康）、TT（替莫唑胺+托泊替康）、GEM/TAX（吉西他滨+多西紫杉醇）（尤因氏肉瘤） + 连续 6 个周期的 dinutuximab β 免疫治疗 |
化疗+免疫疗法（dinutuximab beta）
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实验性的：全身性/转移性GD2阳性骨肉瘤
第一线化疗进展后的全身性/转移性 GD2 阳性骨肉瘤。 • ICE（IFOSFAMIDE+卡铂+依托泊苷）、IE（IFOSFAMIDE+依托泊苷）、卡铂+依托泊苷、Аi（阿霉素+IFOSFAMIDE）、IFO（IFOSFAMIDE）、GEM/TAX（吉西他滨+多西紫杉醇）（骨肉瘤） + 连续 6 个周期的 dinutuximab β 免疫治疗 |
化疗+免疫疗法（dinutuximab beta）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无进展生存期（PFS）
大体时间：6个月
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PFS 将从首次 Dinutuximab beta 诱导剂量之日起至首次记录疾病进展或任何原因导致的死亡之日进行评估。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总生存期（OS）
大体时间：6个月
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OS 的评估从首次给予 dinutuximab beta 诱导剂量之日起至死亡之日止。
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6个月
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总体缓解率 (ORR)
大体时间：6个月
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ORR 将通过肿瘤反应 CR 或 PR 进行评估。
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6个月
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肿瘤控制率（TCR）
大体时间：6个月
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TCR 将根据 CR + PR + 稳定来评估肿瘤反应。
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6个月
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响应持续时间 (DR)
大体时间：6个月
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DR 将根据疾病进展的初始反应进行评估。
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6个月
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免疫相关不良事件 (IAAE)
大体时间：6个月
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IAAE 将从首次给予 dinutuximab beta 诱导剂量之日起至死亡之日进行评估。
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6个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Svetlana Kulyova, MD, Phd、Head of Children's Oncology Department
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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