减少环磷酰胺剂量联合标准免疫抑制治疗治疗严重再生障碍性贫血 (hypo-CASH)
2024年11月16日 更新者：Jun Shi、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
减少环磷酰胺剂量联合标准免疫抑制治疗作为重度再生障碍性贫血患者的一线治疗
这是一项前瞻性、单中心、单臂、2 期研究。
本研究旨在评估抗淋巴细胞球蛋白加herombopag联合减少剂量的环磷酰胺（hypo-CASH）治疗严重再生障碍性贫血的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
75
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Jingyu Zhao, MPH
- 电话号码：13752253515
- 邮箱：zhaojingyu@ihcams.ac.cn
研究联系人备份
- 姓名：Hong Pan, MD
- 电话号码：15822458611
- 邮箱：panhong@ihcams.ac.cn
学习地点
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、301617
- 招聘中
- Red Blood Cell Disorders Center and Regenerative Medicine Center
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接触：
- Hong Pan, MD
- 电话号码：15822458611
- 邮箱：panhong@ihcams.ac.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 受试者被诊断为幼稚严重或非常严重的再生障碍性贫血
- 男性或女性年龄≥12岁
- 不愿意或不能接受异体造血干细胞移植。
- ECOG 表现状态 ≤2
- 愿意并且能够遵守本研究的要求和书面知情同意书。
排除标准：
- 之前接受过免疫抑制治疗 > 4 周
- 之前接受过 TPO-RA 治疗 > 4 周
- 对抗淋巴细胞球蛋白、环孢素、herombopag 或环磷酰胺过敏或不耐受。
- 不受控制的真菌、细菌或病毒感染。 允许患有肝炎相关的再生障碍性贫血；乙型或丙型肝炎感染是允许的，除非它导致严重的肝功能衰竭。
- HIV 或梅毒检测呈阳性
- 存在严重的肝脏、肾脏或心力衰竭，或其他危及生命的合并症。
- 近5年恶性实体瘤放化疗史
- 合并其他严重疾病
- 怀孕或哺乳期患者
- 由于上述以外的原因，研究者认为不符合研究资格的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：低现金
ALG/CsA 和herombopag 以及环磷酰胺剂量减少
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严重再生障碍性贫血患者在治疗开始的前五天将每天接受抗淋巴细胞球蛋白（25mg/kg）剂量。
环孢素每天以3-5mg/kg的剂量施用。
Herombopag 从治疗第一天开始每天服用 15 毫克，持续六个月。
环磷酰胺 (20mg/kg) 将在第 15-16 天施用。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总体响应率
大体时间：3个月内
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有血液学反应的患者百分比。
血液学缓解包括完全率、接近完全率(CR)、非常好的部分缓解(VGPR)、良好部分缓解(GPR)和部分缓解(PR)。
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3个月内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件的发生率
大体时间：6个月内
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使用不良事件通用术语标准 (CTCAE) 第 5 版来评估不良事件
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6个月内
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卓越的响应率
大体时间：6个月内
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具有优异缓解（包括 CR、VGPR 和 GPR）的患者百分比。
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6个月内
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总体响应率
大体时间：6个月内
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有血液学反应的患者百分比。
血液学缓解包括完全率、接近完全率(CR)、非常好的部分缓解(VGPR)、良好部分缓解(GPR)和部分缓解(PR)。
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6个月内
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是时候实现强大的卓越响应了
大体时间：6个月内
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6个月内
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第一时间回复
大体时间：6个月内
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6个月内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年11月1日
初级完成 (估计的)
2027年2月1日
研究完成 (估计的)
2027年6月30日
研究注册日期
首次提交
2024年11月16日
首先提交符合 QC 标准的
2024年11月16日
首次发布 (估计的)
2024年11月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年11月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年11月16日
最后验证
2024年11月1日
更多信息
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