Pienempi annos syklofosfamidia yhdistettynä tavanomaiseen immunosuppressiiviseen hoitoon vaikean aplastisen anemian hoitoon (hypo-CASH)
Pienempi syklofosfamidiannos yhdistettynä tavanomaiseen immunosuppressiiviseen hoitoon etulinjan hoitona potilailla, joilla on vaikea aplastinen anemia
This is a prospective, single-center, single-arm, phase 2 study. This study aims to evaluate the efficacy and safety of anti-lymphocyte globulin plus herombopag in combination with the reduced dose of cyclophosphamide (hypo-CASH) for severe aplastic anemia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina, 301617
- Red Blood Cell Disorders Center and Regenerative Medicine Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Subject has a diagnosis of naïve severe or very severe aplastic anemia
- Male or female age ≥ 12 years
- Unwilling or unable to receive allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
- ECOG performance status ≤2
- Willing and able to comply with the requirements for this study and written informed consent.
Exclusion Criteria:
- Previously received immunosuppressive therapy > 4 weeks
- Previously treated with TPO-RA > 4 weeks
- Have an allergy or intolerance to anti-lymphocyte globulin, cyclosporine, herombopag or cyclophosphamide.
- Uncontrolled fungal, bacterial, or viral infection. Hepatitis-associated aplastic anemia is allowed; hepatitis B or C infection is permitted unless it causes severe liver failure.
- Tested positive for HIV or syphilis
- Presence of severe liver, kidney, or heart failure, or other life-threatening comorbidities.
- History of radiotherapy and chemotherapy for malignant solid tumors in recent 5 years
- Combined with other serious disorders
- Pregnant or breast-feeding patients
- Patients considered to be ineligible for the study by the investigator for reasons other than the above.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: hypo-CASH
ALG/CsA and herombopag and reduced dose of cyclophosphamide |
Severe aplastic anemia patients will receive a daily dose of Anti-lymphocyte globulin (25mg/kg) for the initial five days at the beginning of the treatment. Cyclosporine will be administered daily at a dosage of 3-5mg/kg. Herombopag will be administered daily at a dosage of 15mg starting from the first day of treatment and continuing for a duration of six months. Cyclophosphamide (20mg/kg) will be administered on days 15-16. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Overall response rate
Aikaikkuna: Within 3 months
|
Percentage of patients with hematological response. Hematological response includes complete rate, near complete rate(CR), very good partial response(VGPR), good partial response(GPR) and partial response(PR). |
Within 3 months
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika saavuttaa vahva ja ylivoimainen vaste
Aikaikkuna: 6 kuukauden sisällä
|
6 kuukauden sisällä
|
|
|
Ensimmäinen kerta vastata
Aikaikkuna: 6 kuukauden sisällä
|
6 kuukauden sisällä
|
|
|
Superior response rate
Aikaikkuna: With in 6 months
|
Percentage of patients with superior response, including CR, VGPR and GPR. |
With in 6 months
|
|
Overall response rate
Aikaikkuna: With in 6 months
|
Percentage of patients with hematological response. Hematological response includes complete rate, near complete rate(CR), very good partial response(VGPR), good partial response(GPR) and partial response(PR). |
With in 6 months
|
|
Incidence of the adverse event
Aikaikkuna: Within 6 months
|
Use Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5 to assess the adverse event |
Within 6 months
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IIT2024086
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .