Snížená dávka cyklofosfamidu v kombinaci se standardní imunosupresivní terapií k léčbě těžké aplastické anémie (hypo-CASH)
16. listopadu 2024 aktualizováno: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Snížená dávka cyklofosfamidu v kombinaci se standardní imunosupresivní terapií jako léčba první linie u pacientů s těžkou aplastickou anémií
Toto je prospektivní studie fáze 2 s jedním centrem a jedním ramenem.
Tato studie si klade za cíl zhodnotit účinnost a bezpečnost anti-lymfocytárního globulinu plus herombopag v kombinaci se sníženou dávkou cyklofosfamidu (hypo-CASH) pro těžkou aplastickou anémii.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
75
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Jingyu Zhao, MPH
- Telefonní číslo: 13752253515
- E-mail: zhaojingyu@ihcams.ac.cn
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Hong Pan, MD
- Telefonní číslo: 15822458611
- E-mail: panhong@ihcams.ac.cn
Studijní místa
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Čína, 301617
- Nábor
- Red Blood Cell Disorders Center and Regenerative Medicine Center
-
Kontakt:
- Hong Pan, MD
- Telefonní číslo: 15822458611
- E-mail: panhong@ihcams.ac.cn
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Subjekt má diagnózu naivní těžké nebo velmi těžké aplastické anémie
- Věk muže nebo ženy ≥ 12 let
- Neochota nebo neschopnost podstoupit alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.
- Stav výkonu ECOG ≤2
- Ochota a schopnost splnit požadavky této studie a písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Dříve dostávali imunosupresivní léčbu > 4 týdny
- Dříve léčeno TPO-RA > 4 týdny
- Máte alergii nebo intoleranci na anti-lymfocytární globulin, cyklosporin, herombopag nebo cyklofosfamid.
- Nekontrolovaná plísňová, bakteriální nebo virová infekce. Aplastická anémie spojená s hepatitidou je povolena; infekce hepatitidou B nebo C je povolena, pokud nezpůsobuje závažné selhání jater.
- Pozitivní test na HIV nebo syfilis
- Přítomnost závažného selhání jater, ledvin nebo srdce nebo jiných život ohrožujících komorbidit.
- Anamnéza radioterapie a chemoterapie maligních solidních nádorů v posledních 5 letech
- V kombinaci s jinými vážnými poruchami
- Těhotné nebo kojící pacientky
- Pacienti, kteří byli zkoušejícím považováni za nezpůsobilé pro studii z jiných než výše uvedených důvodů.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: hypo-CASH
ALG/CsA a herombopag a snížená dávka cyklofosfamidu
|
Pacienti s těžkou aplastickou anémií budou dostávat denní dávku anti-lymfocytárního globulinu (25 mg/kg) po dobu prvních pěti dnů na začátku léčby.
Cyklosporin bude podáván denně v dávce 3-5 mg/kg.
Herombopag bude podáván denně v dávce 15 mg počínaje prvním dnem léčby a pokračovat po dobu šesti měsíců.
Cyklofosfamid (20 mg/kg) bude podáván ve dnech 15-16.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková míra odezvy
Časové okno: Do 3 měsíců
|
Procento pacientů s hematologickou odpovědí.
Hematologická odpověď zahrnuje kompletní četnost, téměř úplnou četnost (CR), velmi dobrou částečnou odpověď (VGPR), dobrou částečnou odpověď (GPR) a částečnou odpověď (PR).
|
Do 3 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucí příhody
Časové okno: Do 6 měsíců
|
K posouzení nežádoucí příhody použijte Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 5
|
Do 6 měsíců
|
|
Vynikající rychlost odezvy
Časové okno: Za 6 měsíců
|
Procento pacientů s lepší odpovědí, včetně CR, VGPR a GPR.
|
Za 6 měsíců
|
|
Celková míra odezvy
Časové okno: Za 6 měsíců
|
Procento pacientů s hematologickou odpovědí.
Hematologická odpověď zahrnuje kompletní četnost, téměř úplnou četnost (CR), velmi dobrou částečnou odpověď (VGPR), dobrou částečnou odpověď (GPR) a částečnou odpověď (PR).
|
Za 6 měsíců
|
|
Čas k dosažení robustní a vynikající odezvy
Časové okno: Do 6 měsíců
|
Do 6 měsíců
|
|
|
Poprvé na odpověď
Časové okno: Do 6 měsíců
|
Do 6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. listopadu 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. června 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. listopadu 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. listopadu 2024
První zveřejněno (Odhadovaný)
19. listopadu 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
19. listopadu 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. listopadu 2024
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Nemoci kostní dřeně
- Anémie
- Anémie, Aplastic
- Antineoplastická činidla
- Imunologické faktory
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antirevmatická činidla
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Cyklofosfamid
- Imunosupresivní látky
Další identifikační čísla studie
- Hypo-CASH-2024
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .