Dosis reducida de ciclofosfamida combinada con terapia inmunosupresora estándar para tratar la anemia aplásica grave (hypo-CASH)
Dosis reducida de ciclofosfamida combinada con terapia inmunosupresora estándar como terapia de primera línea en pacientes con anemia aplásica grave
This is a prospective, single-center, single-arm, phase 2 study. This study aims to evaluate the efficacy and safety of anti-lymphocyte globulin plus herombopag in combination with the reduced dose of cyclophosphamide (hypo-CASH) for severe aplastic anemia.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana, 301617
- Red Blood Cell Disorders Center and Regenerative Medicine Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Inclusion Criteria:
- Subject has a diagnosis of naïve severe or very severe aplastic anemia
- Male or female age ≥ 12 years
- Unwilling or unable to receive allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
- ECOG performance status ≤2
- Willing and able to comply with the requirements for this study and written informed consent.
Exclusion Criteria:
- Previously received immunosuppressive therapy > 4 weeks
- Previously treated with TPO-RA > 4 weeks
- Have an allergy or intolerance to anti-lymphocyte globulin, cyclosporine, herombopag or cyclophosphamide.
- Uncontrolled fungal, bacterial, or viral infection. Hepatitis-associated aplastic anemia is allowed; hepatitis B or C infection is permitted unless it causes severe liver failure.
- Tested positive for HIV or syphilis
- Presence of severe liver, kidney, or heart failure, or other life-threatening comorbidities.
- History of radiotherapy and chemotherapy for malignant solid tumors in recent 5 years
- Combined with other serious disorders
- Pregnant or breast-feeding patients
- Patients considered to be ineligible for the study by the investigator for reasons other than the above.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: hypo-CASH
ALG/CsA and herombopag and reduced dose of cyclophosphamide |
Severe aplastic anemia patients will receive a daily dose of Anti-lymphocyte globulin (25mg/kg) for the initial five days at the beginning of the treatment. Cyclosporine will be administered daily at a dosage of 3-5mg/kg. Herombopag will be administered daily at a dosage of 15mg starting from the first day of treatment and continuing for a duration of six months. Cyclophosphamide (20mg/kg) will be administered on days 15-16. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Overall response rate
Periodo de tiempo: Within 3 months
|
Percentage of patients with hematological response. Hematological response includes complete rate, near complete rate(CR), very good partial response(VGPR), good partial response(GPR) and partial response(PR). |
Within 3 months
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Es hora de lograr una respuesta superior y sólida
Periodo de tiempo: Dentro de 6 meses
|
Dentro de 6 meses
|
|
|
Primera vez en responder
Periodo de tiempo: Dentro de 6 meses
|
Dentro de 6 meses
|
|
|
Superior response rate
Periodo de tiempo: With in 6 months
|
Percentage of patients with superior response, including CR, VGPR and GPR. |
With in 6 months
|
|
Overall response rate
Periodo de tiempo: With in 6 months
|
Percentage of patients with hematological response. Hematological response includes complete rate, near complete rate(CR), very good partial response(VGPR), good partial response(GPR) and partial response(PR). |
With in 6 months
|
|
Incidence of the adverse event
Periodo de tiempo: Within 6 months
|
Use Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5 to assess the adverse event |
Within 6 months
|
Colaboradores e Investigadores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IIT2024086
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .