Minskad dos av cyklofosfamid i kombination med standard immunsuppressiv terapi för att behandla svår aplastisk anemi (hypo-CASH)
Minskad dos av cyklofosfamid i kombination med standard immunsuppressiv terapi som frontlinjeterapi hos patienter med svår aplastisk anemi
This is a prospective, single-center, single-arm, phase 2 study. This study aims to evaluate the efficacy and safety of anti-lymphocyte globulin plus herombopag in combination with the reduced dose of cyclophosphamide (hypo-CASH) for severe aplastic anemia.
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 301617
- Red Blood Cell Disorders Center and Regenerative Medicine Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inclusion Criteria:
- Subject has a diagnosis of naïve severe or very severe aplastic anemia
- Male or female age ≥ 12 years
- Unwilling or unable to receive allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
- ECOG performance status ≤2
- Willing and able to comply with the requirements for this study and written informed consent.
Exclusion Criteria:
- Previously received immunosuppressive therapy > 4 weeks
- Previously treated with TPO-RA > 4 weeks
- Have an allergy or intolerance to anti-lymphocyte globulin, cyclosporine, herombopag or cyclophosphamide.
- Uncontrolled fungal, bacterial, or viral infection. Hepatitis-associated aplastic anemia is allowed; hepatitis B or C infection is permitted unless it causes severe liver failure.
- Tested positive for HIV or syphilis
- Presence of severe liver, kidney, or heart failure, or other life-threatening comorbidities.
- History of radiotherapy and chemotherapy for malignant solid tumors in recent 5 years
- Combined with other serious disorders
- Pregnant or breast-feeding patients
- Patients considered to be ineligible for the study by the investigator for reasons other than the above.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: hypo-CASH
ALG/CsA and herombopag and reduced dose of cyclophosphamide |
Severe aplastic anemia patients will receive a daily dose of Anti-lymphocyte globulin (25mg/kg) for the initial five days at the beginning of the treatment. Cyclosporine will be administered daily at a dosage of 3-5mg/kg. Herombopag will be administered daily at a dosage of 15mg starting from the first day of treatment and continuing for a duration of six months. Cyclophosphamide (20mg/kg) will be administered on days 15-16. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Overall response rate
Tidsram: Within 3 months
|
Percentage of patients with hematological response. Hematological response includes complete rate, near complete rate(CR), very good partial response(VGPR), good partial response(GPR) and partial response(PR). |
Within 3 months
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dags att uppnå robust överlägsen respons
Tidsram: Inom 6 månader
|
Inom 6 månader
|
|
|
Första gången till svar
Tidsram: Inom 6 månader
|
Inom 6 månader
|
|
|
Superior response rate
Tidsram: With in 6 months
|
Percentage of patients with superior response, including CR, VGPR and GPR. |
With in 6 months
|
|
Overall response rate
Tidsram: With in 6 months
|
Percentage of patients with hematological response. Hematological response includes complete rate, near complete rate(CR), very good partial response(VGPR), good partial response(GPR) and partial response(PR). |
With in 6 months
|
|
Incidence of the adverse event
Tidsram: Within 6 months
|
Use Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5 to assess the adverse event |
Within 6 months
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IIT2024086
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .