美国 Zamto-cel 自身免疫性疾病

所有群组的一般关键纳入/排除标准

纳入标准：

•自身免疫性疾病的确诊（SLE-非肾性、SLE-LN、SSc/dcSSc）

排除标准：

• 既往基因治疗
• 过去5年内患有活动性恶性肿瘤
• 明显的活动性真菌或细菌感染
• 中枢神经系统狼疮或其他中枢神经系统疾病的病史或存在
• eGFR < 45 mL/min/1.73 m^2
• 总胆红素超出正常范围（除非已证实先天性高胆红素血症，如吉尔伯特综合征）。

系统性红斑狼疮-非肾性关键纳入/排除标准

纳入标准：

• 筛选时至少 1 种以下自身抗体呈阳性：抗双链 DNA 或抗 Smith
• 系统性红斑狼疮疾病活动指数-2000 评分 ≥ 8 且至少 1 不列颠群岛狼疮评估组 (BILAG)-2004 A 级（严重表现）器官评分
• 对糖皮质激素和至少 2 种以下治疗反应不足，每种治疗至少使用 3 个月：环磷酰胺、麦考酚酸或其衍生物、贝利木单抗、硫唑嘌呤、阿尼鲁单抗、甲氨蝶呤、利妥昔单抗或奥比妥珠单抗

排除标准：

• 患有神经精神系统性红斑狼疮的受试者。
• 药物诱发的系统性红斑狼疮。

系统性红斑狼疮 - 狼疮性肾炎关键纳入/排除标准

纳入标准：

• 筛选时至少 1 种以下自身抗体呈阳性：抗双链 DNA 或抗 Smith
• 在筛选期间或之前 6 个月内通过肾活检确诊为 LN，并且处于疾病的严重活动期。
• 尽管维持最大耐受剂量的肾素-血管紧张素系统 (RAS) 阻断剂，但疾病进展，除非对 ACE 抑制剂和 ARB 过敏或不耐受
• 对糖皮质激素和羟氯喹以及至少一种以下治疗的反应不足，每种治疗至少使用 3 个月：环磷酰胺、麦考酚酸衍生物、贝利尤单抗、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、利妥昔单抗、奥比妥珠单抗、钙调神经磷酸酶抑制剂（环孢素、他克莫司或沃罗孢素）

排除标准：

•快速进展性肾小球肾炎的证据（定义为入组前3个月内血清肌酐加倍）或由研究研究者确定。

系统性硬化症/弥漫性皮肤系统性硬化症队列关键纳入/排除标准

纳入标准：

• 活动性疾病定义为：

• 过去 6 个月内，改良 Rodnan 皮肤评分 (mRSS) ≥ 16 个单位，且具有以下 1 项或多项：

  • mRSS 增加 ≥ 3 个单位或 10%
  • 1 个新的身体区域受累，mRSS 增加 ≥ 2 个单位
  • 涉及 2 个新的身体部位，增加 ≥ 1 mRSS 单位或

• 进行性间质性肺疾病 (ILD) 定义为：

  - 通过高分辨率计算机断层扫描评估呼吸道症状恶化和纤维化程度增加

• 对标准治疗缺乏反应（例如，≥ 2 种免疫抑制治疗失败）

排除标准：

• “活动性”胃窦血管扩张，通过过去 6 个月内的出血（即食管胃十二指肠镜检查）或根据研究者的评估来证明。
• 筛查前 1 年内有 SSc 肾危象病史；由于 SSc 以外的情况导致肾功能损害