US Zamto-cel autoimmune sykdommer

Generelle nøkkelkriterier for inkludering/ekskludering på tvers av alle kohorter

Inkluderingskriterier:

•Bekreftet diagnose av autoimmun sykdom (SLE-Non-renal, SLE-LN, SSc/dcSSc)

Ekskluderingskriterier:

• Tidligere genterapibehandling
• Aktiv malignitet de siste 5 årene
• Betydelig aktiv sopp- eller bakterieinfeksjon
• Historie eller tilstedeværelse av CNS lupus eller annen CNS sykdom
• eGFR < 45 ml/min/1,73 m^2
• Totalt bilirubin utenfor normalområdet (med mindre medfødt hyperbilirubinemi som Gilbert syndrom er bekreftet).

Systemisk lupus erythematosus-ikke-renal nøkkel inkluderings-/eksklusjonskriterier

Inkluderingskriterier:

• Positiv for minst 1 av følgende autoantistoffer ved screening: anti-dobbeltstrenget DNA eller anti-Smith
• Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index-2000 score ≥ 8 OG minst 1 British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-2004 Klasse A (alvorlig manifestasjon) organscore
• Utilstrekkelig respons på glukokortikoider og på minst 2 av følgende behandlinger, brukt i minst 3 måneder hver: cyklofosfamid, mykofenolsyre eller derivater derav, belimumab, azatioprin, anifrolumab, metotreksat, rituximab eller obinutuzumab

Ekskluderingskriterier:

• Personer med nevropsykiatrisk SLE.
• Legemiddelindusert SLE.

Systemisk Lupus Erythematosus - Lupus Nephritis Key Inkluderings-/Eksklusjonskriterier

Inkluderingskriterier:

• Positiv for minst 1 av følgende autoantistoffer ved screening: anti-dobbeltstrenget DNA eller anti-Smith
• Bekreftet LN-diagnose ved nyrebiopsi under screening eller i løpet av de siste 6 månedene, med alvorlig aktiv fase av sykdommen.
• Fremgang til tross for vedlikehold av maksimalt tolererte doser av renin-angiotensin-systemet (RAS) blokkerende midler, med mindre de er allergiske mot eller intolerante overfor ACE-hemmere og ARB.
• Utilstrekkelig respons på glukokortikoider og hydroksyklorokin og minst 1 av følgende behandlinger, brukt i minst 3 måneder hver: cyklofosfamid, mykofenolsyrederivater, belimumab, azatioprin, metotreksat, rituximab, obinutuzumab, calcinussporin- eller taklosporin-hemmere,

Ekskluderingskriterier:

•Bevis på raskt progressiv glomerulonefritt (definert som en dobling av serumkreatinin innen 3 måneder før registrering) eller som bestemt av studieforskeren.

Systemisk sklerose/diffus kutan systemisk sklerose Kohortnøkkel inkluderings-/eksklusjonskriterier

Inkluderingskriterier:

• Aktiv sykdom definert som:

• Modifisert Rodnan hudscore (mRSS) ≥ 16 enheter, i løpet av de siste 6 månedene, med 1 eller flere av følgende:

  • Økning i mRSS med ≥ 3 enheter eller 10 %
  • Involvering av 1 nytt kroppsområde med økning i mRSS med ≥ 2 enheter
  • Involvering av 2 nye kroppsområder med økning med ≥ 1 mRSS-enhet ELLER

• Progressiv interstitiell lungesykdom (ILD) definert som:

  - Forverring av luftveissymptomer og økt grad av fibrose evaluert ved høyoppløselig datatomografi

• Manglende respons på standardbehandling (f.eks. svikt i ≥ 2 immunsuppressive terapier)

Ekskluderingskriterier:

• "Aktiv" gastrisk antral vaskulær ektasi, som påvist ved blødning (dvs. ved esophagogastroduodenoskopi) i løpet av de siste 6 månedene eller i henhold til etterforskerens vurdering.
• Anamnese med SSc nyrekrise innen 1 år før screening; tilstedeværelse av nedsatt nyrefunksjon på grunn av andre forhold enn SSc