Maladies auto-immunes Zamto-cel aux États-Unis

Critères généraux d'inclusion/exclusion clés dans toutes les cohortes

Critères d'intégration :

• Diagnostic confirmé de maladie auto-immune (LED-non-rénal, LED-LN, SSc/dcSSc)

Critères d'exclusion :

• Traitement antérieur de thérapie génique
• Malignité active au cours des 5 dernières années
• Infection fongique ou bactérienne active importante
• Antécédents ou présence de lupus du SNC ou d'une autre maladie du SNC
• DFGe < 45 ml/min/1,73 m^2
• Bilirubine totale en dehors des limites normales (sauf si une hyperbilirubinémie congénitale telle que le syndrome de Gilbert a été confirmée).

Lupus érythémateux systémique non rénal - Critères d'inclusion/exclusion clés

Critères d'intégration :

• Positif pour au moins 1 des autoanticorps suivants au dépistage : anti-ADN double brin ou anti-Smith
• Score de l'indice d'activité de la maladie du lupus érythémateux systémique-2000 ≥ 8 ET au moins 1 score d'organe du British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-2004 de classe A (manifestation grave)
• Réponse inadéquate aux glucocorticoïdes et à au moins 2 des traitements suivants, utilisés pendant au moins 3 mois chacun : cyclophosphamide, acide mycophénolique ou ses dérivés, bélimumab, azathioprine, anifrolumab, méthotrexate, rituximab ou obinutuzumab

Critères d'exclusion :

• Sujets atteints de LED neuropsychiatrique.
• LED d’origine médicamenteuse.

Lupus érythémateux systémique - Néphrite lupique Critères d'inclusion/exclusion clés

Critères d'intégration :

• Positif pour au moins 1 des autoanticorps suivants au dépistage : anti-ADN double brin ou anti-Smith
• Diagnostic de LN confirmé par biopsie rénale lors du dépistage ou au cours des 6 mois précédents, avec phase active sévère de la maladie.
• Progressant malgré le maintien des doses maximales tolérées d'agents bloquants du système rénine-angiotensine (RAS), sauf si vous êtes allergique ou intolérant aux inhibiteurs de l'ECA et aux ARA.
• Réponse inadéquate aux glucocorticoïdes et à l'hydroxychloroquine et à au moins 1 des traitements suivants, utilisés pendant au moins 3 mois chacun : cyclophosphamide, dérivés de l'acide mycophénolique, bélimumab, azathioprine, méthotrexate, rituximab, obinutuzumab, inhibiteur de la calcineurine (cyclosporine, tacrolimus ou voclosporine).

Critères d'exclusion :

•Preuve de glomérulonéphrite à évolution rapide (définie comme un doublement de la créatinine sérique dans les 3 mois précédant l'inscription) ou tel que déterminé par l'investigateur de l'étude.

Critères d'inclusion/exclusion clés de la cohorte de sclérose systémique systémique/sclérose systémique cutanée diffuse

Critères d'intégration :

• Maladie active définie comme :

• Score cutané de Rodnan modifié (mRSS) ≥ 16 unités, au cours des 6 mois précédents, avec 1 ou plusieurs des éléments suivants :

  • Augmentation du mRSS de ≥ 3 unités ou 10 %
  • Implication d'une nouvelle zone corporelle avec augmentation du mRSS de ≥ 2 unités
  • Implication de 2 nouvelles zones corporelles avec augmentation de ≥ 1 unité mRSS OU

• Maladie pulmonaire interstitielle progressive (MPI) définie comme :

  - Aggravation des symptômes respiratoires et augmentation de l'étendue de la fibrose évaluée par tomodensitométrie à haute résolution

• Absence de réponse au traitement standard (par exemple, échec de ≥ 2 traitements immunosuppresseurs)

Critères d'exclusion :

• Ectasie vasculaire antrale gastrique « active », comme en témoignent des saignements (c'est-à-dire à l'œsophagogastroduodénoscopie) au cours des 6 derniers mois ou selon l'évaluation de l'investigateur.
• Antécédents de crise rénale de ScS dans l'année précédant le dépistage ; présence d'une insuffisance rénale due à des conditions autres que la ScS