Amerikaanse Zamto-cel auto-immuunziekten

Algemene belangrijke opname-/uitsluitingscriteria voor alle cohorten

Inclusiecriteria:

•Bevestigde diagnose van auto-immuunziekte (SLE-niet-renaal, SLE-LN, SSc/dcSSc)

Uitsluitingscriteria:

• Voorafgaande behandeling met gentherapie
• Actieve maligniteit in de afgelopen 5 jaar
• Aanzienlijke actieve schimmel- of bacteriële infectie
• Voorgeschiedenis of aanwezigheid van CZS lupus of andere CZS-ziekte
• eGFR < 45 ml/min/1,73 m^2
• Totaal bilirubine buiten het normale bereik (tenzij congenitale hyperbilirubinemie zoals het Gilbert-syndroom is bevestigd).

Systemische lupus erythematosus-niet-renale sleutelopname-/uitsluitingscriteria

Inclusiecriteria:

• Positief voor minimaal 1 van de volgende auto-antilichamen bij screening: anti-dubbelstrengig DNA of anti-Smith
• Systemische Lupus Erythematosus Disease Activity Index-2000 score ≥ 8 EN minstens 1 British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-2004 Klasse A (ernstige manifestatie) orgaanscores
• Ontoereikende respons op glucocorticoïden en op ten minste 2 van de volgende behandelingen, elk gedurende ten minste 3 maanden gebruikt: cyclofosfamide, mycofenolzuur of derivaten daarvan, belimumab, azathioprine, anifrolumab, methotrexaat, rituximab of obinutuzumab

Uitsluitingscriteria:

• Onderwerpen met neuropsychiatrische SLE.
• Door geneesmiddelen geïnduceerde SLE.

Systemische Lupus Erythematosus - Lupus Nefritis Belangrijkste opname-/uitsluitingscriteria

Inclusiecriteria:

• Positief voor minimaal 1 van de volgende auto-antilichamen bij screening: anti-dubbelstrengig DNA of anti-Smith
• Bevestigde LN-diagnose door nierbiopsie tijdens screening of binnen de voorgaande 6 maanden, met een ernstige actieve fase van de ziekte.
• Vooruitgang ondanks handhaving van maximaal verdraagbare doses renine-angiotensinesysteemblokkers (RAS), tenzij allergisch voor of intolerant voor ACE-remmers en ARB’s
• Ontoereikende respons op glucocorticoïden en hydroxychloroquine en minstens 1 van de volgende behandelingen, elk gedurende minstens 3 maanden gebruikt: cyclofosfamide, mycofenolzuurderivaten, belimumab, azathioprine, methotrexaat, rituximab, obinutuzumab, calcineurineremmer (cyclosporine, tacrolimus of voclosporine)

Uitsluitingscriteria:

• Bewijs van snel progressieve glomerulonefritis (gedefinieerd als een verdubbeling van serumcreatinine binnen 3 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek) of zoals bepaald door de onderzoeker.

Systemische sclerose/diffuse cutane systemische sclerose Cohortsleutel opname-/uitsluitingscriteria

Inclusiecriteria:

• Actieve ziekte gedefinieerd als:

• Gemodificeerde Rodnan-huidscore (mRSS) ≥ 16 eenheden, in de voorgaande 6 maanden, met 1 of meer van de volgende:

  • Toename van mRSS met ≥ 3 eenheden of 10%
  • Betrokkenheid van 1 nieuw lichaamsgebied met toename van mRSS met ≥ 2 eenheden
  • Betrokkenheid van 2 nieuwe lichaamsgebieden met een toename van ≥ 1 mRSS-eenheid OF

• Progressieve interstitiële longziekte (ILD) gedefinieerd als:

  - Verergering van ademhalingssymptomen en een toegenomen mate van fibrose, beoordeeld door middel van computertomografie met hoge resolutie

• Gebrek aan respons op standaardtherapie (bijv. falen van ≥ 2 immunosuppressieve therapieën)

Uitsluitingscriteria:

• "Actieve" antrale vasculaire ectasie van de maag, zoals blijkt uit een bloeding (dwz bij oesofagogastroduodenoscopie) in de afgelopen 6 maanden of volgens de beoordeling van de onderzoeker.
• Geschiedenis van SSc-niercrisis binnen 1 jaar voorafgaand aan screening; aanwezigheid van nierinsufficiëntie als gevolg van andere aandoeningen dan SSc