US Zamto-cel autoimmune sygdomme

Generelle nøglekriterier for inklusion/eksklusion på tværs af alle kohorter

Inklusionskriterier:

•Bekræftet diagnose af autoimmun sygdom (SLE-Non-renal, SLE-LN, SSc/dcSSc)

Ekskluderingskriterier:

• Forudgående genterapibehandling
• Aktiv malignitet inden for de seneste 5 år
• Betydelig aktiv svampe- eller bakterieinfektion
• Anamnese eller tilstedeværelse af CNS lupus eller anden CNS sygdom
• eGFR < 45 ml/min/1,73 m^2
• Total bilirubin uden for normalområdet (medmindre medfødt hyperbilirubinæmi såsom Gilbert syndrom er blevet bekræftet).

Systemisk Lupus Erythematosus-Non-renal Key Inklusions-/Eksklusionskriterier

Inklusionskriterier:

• Positiv for mindst 1 af følgende autoantistoffer ved screening: anti-dobbeltstrenget DNA eller anti-Smith
• Systemisk Lupus Erythematosus Disease Activity Index-2000 score ≥ 8 OG mindst 1 British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-2004 Klasse A (svær manifestation) organscore
• Utilstrækkelig respons på glukokortikoider og på mindst 2 af følgende behandlinger, brugt i mindst 3 måneder hver: cyclophosphamid, mycophenolsyre eller derivater deraf, belimumab, azathioprin, anifrolumab, methotrexat, rituximab eller obinutuzumab

Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersoner med neuropsykiatrisk SLE.
• Lægemiddelinduceret SLE.

Systemisk Lupus Erythematosus - Lupus Nephritis Nøglekriterier for inklusion/udelukkelse

Inklusionskriterier:

• Positiv for mindst 1 af følgende autoantistoffer ved screening: anti-dobbeltstrenget DNA eller anti-Smith
• Bekræftet LN-diagnose ved nyrebiopsi under screening eller inden for de foregående 6 måneder, med alvorlig aktiv fase af sygdommen.
• Fremskridt på trods af vedligeholdelse af maksimalt tolererede doser af renin-angiotensin system (RAS) blokerende midler, medmindre de er allergiske over for eller intolerante over for ACE-hæmmere og ARB'er
• Utilstrækkelig respons på glukokortikoider og hydroxychloroquin og mindst 1 af følgende behandlinger, brugt i mindst 3 måneder hver: cyclophosphamid, derivater af mycophenolsyre, belimumab, azathioprin, methotrexat, rituximab, obinutuzumab, calcineurin- eller cyklosporin-hæmmere (tacloimeurin)

Ekskluderingskriterier:

•Beviser for hurtigt progressiv glomerulonefritis (defineret som en fordobling af serumkreatinin inden for 3 måneder før tilmelding) eller som bestemt af undersøgelsens investigator.

Systemisk sklerose/diffus kutan systemisk sklerose Kohorte Nøglekriterier for inklusion/eksklusion

Inklusionskriterier:

• Aktiv sygdom defineret som:

• Modificeret Rodnan hudscore (mRSS) ≥ 16 enheder i de foregående 6 måneder med 1 eller flere af følgende:

  • Forøgelse af mRSS med ≥ 3 enheder eller 10 %
  • Involvering af 1 nyt kropsområde med stigning i mRSS med ≥ 2 enheder
  • Involvering af 2 nye kropsområder med stigning med ≥ 1 mRSS enhed ELLER

• Progressiv interstitiel lungesygdom (ILD) defineret som:

  - Forværring af luftvejssymptomer og et øget omfang af fibrose vurderet ved højopløsnings computertomografi

• Manglende respons på standardterapi (f.eks. svigt af ≥ 2 immunsuppressive terapier)

Ekskluderingskriterier:

• "Aktiv" gastrisk antral vaskulær ektasi, som påvist ved blødning (dvs. ved esophagogastroduodenoskopi) inden for de seneste 6 måneder eller ifølge Investigators vurdering.
• Anamnese med SSc nyrekrise inden for 1 år før screening; tilstedeværelse af nedsat nyrefunktion på grund af andre forhold end SSc