一项探索 QRL-101 在成人 ALS 中的 PK/PD 关系的研究
2025年8月25日 更新者：QurAlis Corporation
一项随机、安慰剂对照、双盲、单剂量第一阶段研究，旨在探索 QRL-101 在 ALS 患者中的 PK/PD 关系
这项 1 期随机、安慰剂对照、双盲研究将评估 12 名 ALS 参与者单剂量 QRL-101 的 PK/PD 关系。
该研究还将评估接受 QRL-101 或安慰剂的参与者的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
这是一项随机、安慰剂对照、双盲、单剂量、单部位 1 期研究，旨在探索单剂量 QRL-101 在 ALS 参与者中的药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)。
此外，还将评估QRL-101的安全性和耐受性。
单剂量的 QRL-101 或安慰剂将以口服液的形式给予大约 12 名 ALS 参与者。
该研究将探讨 QRL-101 和安慰剂三个剂量水平之间的 PK、PD 和 PK/PD 关系。
四个研究组的随机化将按照 1:1:1:1 的比例进行，并将分为 3 个组（每组 4 组）进行，其中参与者将被随机化为 3:1（QRL-101：安慰剂）以增加 QRL 的剂量水平-101。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Netherlands
-
Utrecht、Netherlands、荷兰、9728 NZ
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准
- 签署知情同意书时年龄为 18 岁至 80 岁（含）。
- 根据黄金海岸标准或埃尔埃斯科里亚尔标准诊断 ALS（可能、很可能实验室支持、可能或确定）
- 根据研究者的判断，临床化学实验室值在人群可接受的范围内。
- 体重指数18～32kg/m2（含）。
- 愿意并能够实行有效的避孕措施。
排除标准
- 目前已参加任何其他涉及研究药物、超说明书药物或设备使用的临床试验，或任何其他类型的医学研究，被认为在科学或医学上与本研究不相容。
- 病史或存在医学疾病，包括但不限于任何心血管、肝脏、呼吸系统、血液、内分泌、精神或神经系统疾病、惊厥或任何临床上显着的实验室异常，根据研究者的判断，表明存在医学疾病会妨碍研究参与的问题。
- 超说明书使用正在使用或研究作为 ALS 疾病缓解疗法的药物或设备
- 在计划的随机化日期之前的 30 天内或先前研究产品的 5 个半衰期（以较长者为准）参加了另一项临床研究。
- 在计划随机化日期之前的 30 天内或 5 个半衰期（以较长者为准）服用任何属于细胞色素 P450 3A4 诱导剂、抑制剂或底物的处方药或非处方药
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：QRL-101
单剂量的 QRL-101 将口服给药。
剂量水平可能会根据现有的非临床、临床、安全性和 PK 数据而变化。
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单剂量的 QRL-101 将口服给药。
剂量水平可能会根据现有的非临床、临床、安全性和 PK 数据而变化。
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实验性的：安慰剂
单剂量的对照安慰剂将口服给药。
剂量水平可能会根据现有的非临床、临床、安全性和 PK 数据而变化。
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单剂量的比较安慰剂将口服给药。
剂量水平可能会根据现有的非临床、临床、安全性和 PK 数据而变化。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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QRL-101血浆浓度
大体时间：基线至随访（第 10 天）
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基线至随访（第 10 天）
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PK/PD 关系：强度-持续时间常数 (SDTC)
大体时间：基线至随访（第 10 天）
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基线至随访（第 10 天）
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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安全性和耐受性：不良事件 (AE)
大体时间：基线至随访（第 10 天）
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基线至随访（第 10 天）
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安全性和耐受性：严重不良事件 (SAE)
大体时间：基线至随访（第 10 天）
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基线至随访（第 10 天）
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血浆 PK 曲线：观察到的最大浓度 (Cmax)
大体时间：基线至随访（第 10 天）
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基线至随访（第 10 天）
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血浆 PK 曲线：最大药物浓度时间 (Tmax)
大体时间：基线至随访（第 10 天）
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基线至随访（第 10 天）
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血浆 PK 曲线：0 至 24 小时浓度时间曲线下面积 (AUC0-24 小时)
大体时间：基线至随访（第 10 天）
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基线至随访（第 10 天）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年11月11日
初级完成 (实际的)
2025年8月22日
研究完成 (实际的)
2025年8月22日
研究注册日期
首次提交
2024年11月27日
首先提交符合 QC 标准的
2024年11月27日
首次发布 (实际的)
2024年12月3日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月25日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
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