En studie som utforsker PK/PD-forholdet til QRL-101 hos voksne med ALS

INKLUSJONSKRITERIER

1. Alder 18 til 80 år inkludert på tidspunktet for signering av det informerte samtykket.
2. Diagnose av ALS, enten etter Gold Coast Criteria eller El Escorial Criteria (mulig, sannsynlig laboratoriestøttet, sannsynlig eller bestemt)
3. Klinisk kjemi laboratorieverdier innenfor akseptabelt område for befolkningen, i henhold til etterforskerens vurdering.
4. Kroppsmasseindeks på 18 til 32 kg/m2 (inkludert).
5. Villig og i stand til å praktisere effektiv prevensjon.

UTSLUTTELSESKRITERIER

1. Foreløpig registrert i en hvilken som helst annen klinisk utprøving som involverer et studiemedikament, off-label medikament eller enhetsbruk, eller annen type medisinsk forskning som ikke er vitenskapelig eller medisinsk forenlig med denne studien.
2. Anamnese eller tilstedeværelse av medisinsk sykdom inkludert, men ikke begrenset til, enhver kardiovaskulær, lever-, respiratorisk, hematologisk, endokrin, psykiatrisk eller nevrologisk sykdom, kramper eller enhver klinisk signifikant laboratorieavvik som, etter etterforskerens vurdering, indikerer en medisinsk problem som vil utelukke studiedeltakelse.
3. Off-label bruk av legemidler eller enheter som brukes eller undersøkes som sykdomsmodifiserende terapier ved ALS
4. Deltok i en annen klinisk studie innen 30 dager, eller 5 halveringstider av det forrige undersøkelsesproduktet, avhengig av hva som er størst, før den planlagte randomiseringsdatoen.
5. Inntak av reseptbelagte eller reseptfrie legemidler som er cytokrom P450 3A4-induktorer, -hemmere eller -substrater innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er størst, før den planlagte randomiseringsdatoen