Een studie waarin de PK/PD-relatie van QRL-101 bij volwassenen met ALS wordt onderzocht

INCLUSIEFCRITERIA

1. Leeftijd 18 tot en met 80 jaar op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
2. Diagnose van ALS, volgens Gold Coast Criteria of El Escorial Criteria (mogelijk, waarschijnlijk laboratoriumondersteund, waarschijnlijk of definitief)
3. Klinisch-chemische laboratoriumwaarden binnen aanvaardbaar bereik voor de populatie, volgens het oordeel van de onderzoeker.
4. Body mass index van 18 tot 32 kg/m2 (inclusief).
5. Bereid en in staat effectieve anticonceptie toe te passen.

UITSLUITINGSCRITERIA

1. Momenteel ingeschreven voor een ander klinisch onderzoek waarbij gebruik wordt gemaakt van een onderzoeksgeneesmiddel, afwijkend medicijn of apparaat, of enig ander type medisch onderzoek dat wetenschappelijk of medisch niet verenigbaar wordt geacht met dit onderzoek.
2. Voorgeschiedenis of aanwezigheid van een medische aandoening, met inbegrip van, maar niet beperkt tot, een cardiovasculaire, lever-, ademhalings-, hematologische, endocriene, psychiatrische of neurologische aandoening, convulsies of een klinisch significante laboratoriumafwijking die, naar het oordeel van de onderzoeker, wijst op een medische aandoening. probleem dat deelname aan het onderzoek in de weg zou staan.
3. Off-label gebruik van medicijnen of apparaten die worden gebruikt of onderzocht als ziektemodificerende therapieën bij ALS
4. Deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek binnen 30 dagen, of 5 halfwaardetijden van het vorige onderzoeksproduct, afhankelijk van welke waarde het grootst is, vóór de geplande randomisatiedatum.
5. Inname van geneesmiddelen op recept of zonder recept die cytochroom P450 3A4-inductoren, -remmers of -substraten zijn binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat het grootst is, voorafgaand aan de geplande randomisatiedatum