Tutkimus, jossa tutkitaan QRL-101:n PK/PD-suhdetta aikuisilla, joilla on ALS
maanantai 25. elokuuta 2025 päivittänyt: QurAlis Corporation
Satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, kerta-annostutkimus, vaihe 1 tutkimaan QRL-101:n PK/PD-suhdetta ALS-potilailla
Tämä vaiheen 1 satunnaistettu, lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus arvioi QRL-101:n yksittäisannosten PK/PD-suhteen 12 ALS-osallistujalla.
Tutkimuksessa arvioidaan myös turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujilla, jotka saavat joko QRL-101:tä tai lumelääkettä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on satunnaistettu, plasebokontrolloitu, kaksoissokkoutettu, kerta-annos, yhden kohdan vaihe 1 tutkimus, jossa tutkitaan QRL-101:n yksittäisten annosten farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) ALS-potilailla.
Lisäksi QRL-101:n turvallisuus ja siedettävyys arvioidaan.
Yksittäisiä QRL-101- tai lumelääkeannoksia annetaan suun kautta nesteenä noin 12 osallistujalle, joilla on ALS.
Tutkimuksessa tutkitaan PK-, PD- ja PK/PD-suhdetta QRL-101:n ja lumelääkkeen kolmen annostason välillä.
Satunnaistaminen on 1:1:1:1 neljälle tutkimusryhmälle ja se suoritetaan kolmessa neljän hengen lohkossa (kohortissa), joissa osallistujat satunnaistetaan suhteessa 3:1 (QRL-101: lumelääke) QRL-annostasojen lisäämiseksi. -101.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Netherlands
-
Utrecht, Netherlands, Alankomaat, 9728 NZ
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
SISÄLLYSkriteerit
- Tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä ikä 18-80 vuotta mukaan lukien.
- ALS-diagnoosi joko Gold Coast Criteria tai El Escorial Criteria (mahdollinen, todennäköinen laboratorion tukema, todennäköinen tai varma)
- Kliinisen kemian laboratorioarvot populaatiolle hyväksyttävällä alueella tutkijan arvion mukaan.
- Painoindeksi 18-32 kg/m2 (mukaan lukien).
- Haluaa ja kykenee käyttämään tehokasta ehkäisyä.
POISTAMISKRITEERIT
- Tällä hetkellä mukana mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen, johon liittyy tutkimuslääkettä, poikkeavaa lääkettä tai laitteen käyttöä, tai mihin tahansa muuhun lääketieteelliseen tutkimukseen, jonka katsotaan olevan tieteellisesti tai lääketieteellisesti yhteensopiva tämän tutkimuksen kanssa.
- Lääketieteellisen sairauden historia tai esiintyminen, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, mikä tahansa sydän- ja verisuoni-, maksa-, hengitys-, hematologinen, endokriininen, psykiatrinen tai neurologinen sairaus, kouristukset tai mikä tahansa kliinisesti merkittävä laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan arvion mukaan viittaa lääketieteelliseen ongelma, joka estäisi tutkimukseen osallistumisen.
- Sellaisten lääkkeiden tai laitteiden käyttö, joita käytetään tai joita tutkitaan sairautta modifioivana hoitona ALS:ssa
- Osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän tai 5 edellisen tutkimustuotteen puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan, kumpi on suurempi, ennen suunniteltua satunnaistamispäivää.
- Kaikkien reseptilääkkeiden tai reseptivapaiden lääkkeiden, jotka ovat sytokromi P450 3A4:n indusoijia, estäjiä tai substraatteja, ottaminen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on suurempi, ennen suunniteltua satunnaistamispäivää
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: QRL-101
QRL-101:n kerta-annokset annetaan suun kautta.
Annostasot voivat muuttua saatavilla olevien ei-kliinisten, kliinisten, turvallisuus- ja farmakokinetiikkatietojen mukaan.
|
QRL-101:n kerta-annokset annetaan suun kautta.
Annostasot voivat muuttua saatavilla olevien ei-kliinisten, kliinisten, turvallisuus- ja farmakokinetiikkatietojen mukaan.
|
|
Kokeellinen: Plasebo
Vertailevan lumelääkkeen kerta-annokset annetaan suun kautta.
Annostasot voivat muuttua saatavilla olevien ei-kliinisten, kliinisten, turvallisuus- ja farmakokinetiikkatietojen mukaan.
|
Vertailevan lumelääkkeen kerta-annokset annetaan suun kautta.
Annostasot voivat muuttua saatavilla olevien ei-kliinisten, kliinisten, turvallisuus- ja farmakokinetiikkatietojen mukaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
QRL-101-pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne seurantaan (päivä 10)
|
Lähtötilanne seurantaan (päivä 10)
|
|
PK/PD-suhde: vahvuus-kestoaikavakio (SDTC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne seurantaan (päivä 10)
|
Lähtötilanne seurantaan (päivä 10)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys: haittatapahtumat (AE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne seurantaan (päivä 10)
|
Lähtötilanne seurantaan (päivä 10)
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys: vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne seurantaan (päivä 10)
|
Lähtötilanne seurantaan (päivä 10)
|
|
Plasman PK-profiili: Suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Lähtötilanne seurantaan (päivä 10)
|
Lähtötilanne seurantaan (päivä 10)
|
|
Plasman PK-profiili: Lääkkeen enimmäispitoisuuden aika (Tmax)
Aikaikkuna: Lähtötilanne seurantaan (päivä 10)
|
Lähtötilanne seurantaan (päivä 10)
|
|
Plasman PK-profiili: Pitoisuusaikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 - 24 tuntia (AUC0-24 h)
Aikaikkuna: Lähtötilanne seurantaan (päivä 10)
|
Lähtötilanne seurantaan (päivä 10)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 11. marraskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 22. elokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 22. elokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 27. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 3. joulukuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 2. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 25. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Motorinen neuronitauti
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Väärennettyjä lääkkeitä
Muut tutkimustunnusnumerot
- QRL-101-04
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .