Uno studio che esplora la relazione PK/PD di QRL-101 negli adulti affetti da SLA

CRITERI DI INCLUSIONE

1. Età compresa tra 18 e 80 anni compresi al momento della firma del consenso informato.
2. Diagnosi di SLA, secondo i criteri Gold Coast o El Escorial (possibile, probabile supportato da laboratorio, probabile o definito)
3. Valori di laboratorio di chimica clinica entro intervalli accettabili per la popolazione, secondo il giudizio dello sperimentatore.
4. Indice di massa corporea da 18 a 32 kg/m2 (incluso).
5. Disponibile e in grado di praticare una contraccezione efficace.

CRITERI DI ESCLUSIONE

1. Attualmente arruolato in qualsiasi altro studio clinico che coinvolga un farmaco in studio, un farmaco off-label o l'uso di dispositivi o qualsiasi altro tipo di ricerca medica giudicata non compatibile dal punto di vista scientifico o medico con questo studio.
2. Anamnesi o presenza di malattie mediche incluse, ma non limitate a, qualsiasi malattia cardiovascolare, epatica, respiratoria, ematologica, endocrina, psichiatrica o neurologica, convulsioni o qualsiasi anomalia di laboratorio clinicamente significativa che, a giudizio dello sperimentatore, indichi un problema medico problema che precluderebbe la partecipazione allo studio.
3. Uso off-label di farmaci o dispositivi utilizzati o studiati come terapie modificanti la malattia nella SLA
4. Partecipazione a un altro studio clinico entro 30 giorni o 5 emivite del precedente prodotto sperimentale, a seconda di quale sia maggiore, prima della data di randomizzazione pianificata.
5. Assunzione di medicinali soggetti a prescrizione o senza prescrizione che siano induttori, inibitori o substrati del citocromo P450 3A4 entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia maggiore, prima della data di randomizzazione pianificata