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Une étude explorant la relation PK/PD du QRL-101 chez les adultes atteints de SLA

25 août 2025 mis à jour par: QurAlis Corporation

Une étude de phase 1 randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, à dose unique, pour explorer la relation PK/PD du QRL-101 chez les personnes vivant avec la SLA

Cette étude de phase 1, randomisée, contrôlée par placebo et en double aveugle évaluera la relation PK/PD de doses uniques de QRL-101 chez 12 participants SLA. L'étude évaluera également la sécurité et la tolérabilité chez les participants recevant soit QRL-101, soit un placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 1 randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, à dose unique, sur un seul site, visant à explorer la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de doses uniques de QRL-101 chez les participants atteints de SLA. De plus, la sécurité et la tolérabilité du QRL-101 seront évaluées. Des doses uniques de QRL-101 ou de placebo seront administrées sous forme de liquide oral à environ 12 participants atteints de SLA. L'étude explorera la relation PK, PD et PK/PD entre trois niveaux de dose de QRL-101 et de placebo. La randomisation sera de 1:1:1:1 pour les quatre groupes d'étude et sera menée en 3 blocs (cohortes) de 4, où les participants seront randomisés 3:1 (QRL-101 : placebo) pour augmenter les niveaux de dose de QRL. -101.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
    • Netherlands
      • Utrecht, Netherlands, Pays-Bas, 9728 NZ
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

CRITÈRES D'INCLUSION

  1. Âge de 18 à 80 ans inclus au moment de la signature du consentement éclairé.
  2. Diagnostic de la SLA, selon les critères de Gold Coast ou d'El Escorial (possible, probable appuyé par un laboratoire, probable ou certain)
  3. Valeurs du laboratoire de chimie clinique dans une plage acceptable pour la population, selon le jugement de l'investigateur.
  4. Indice de masse corporelle de 18 à 32 kg/m2 (inclus).
  5. Volonté et capable de pratiquer une contraception efficace.

CRITÈRES D'EXCLUSION

  1. Actuellement inscrit à tout autre essai clinique impliquant un médicament à l'étude, une utilisation non conforme d'un médicament ou d'un dispositif, ou tout autre type de recherche médicale jugée non scientifiquement ou médicalement compatible avec cette étude.
  2. Antécédents ou présence d'une maladie médicale, y compris, sans toutefois s'y limiter, toute maladie cardiovasculaire, hépatique, respiratoire, hématologique, endocrinienne, psychiatrique ou neurologique, convulsions ou toute anomalie de laboratoire cliniquement significative qui, de l'avis de l'investigateur, indique un problème médical. problème qui empêcherait la participation à l’étude.
  3. Utilisation hors AMM de médicaments ou de dispositifs utilisés ou étudiés comme thérapies modificatrices de l'évolution de la SLA
  4. Participation à une autre étude clinique dans les 30 jours ou 5 demi-vies du produit expérimental précédent, selon la valeur la plus élevée, avant la date de randomisation prévue.
  5. Prendre des médicaments sur ordonnance ou en vente libre qui sont des inducteurs, des inhibiteurs ou des substrats du cytochrome P450 3A4 dans les 30 jours ou 5 demi-vies, selon la valeur la plus élevée, avant la date de randomisation prévue

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: QRL-101
Des doses uniques de QRL-101 seront administrées par voie orale. Les niveaux de dose peuvent changer en fonction des données non cliniques, cliniques, de sécurité et pharmacocinétiques disponibles.
Médicament: QRL-101
Des doses uniques de QRL-101 seront administrées par voie orale. Les niveaux de dose peuvent changer en fonction des données non cliniques, cliniques, de sécurité et pharmacocinétiques disponibles.
Expérimental: Placebo
Des doses uniques de placebo comparateur seront administrées par voie orale. Les niveaux de dose peuvent changer en fonction des données non cliniques, cliniques, de sécurité et pharmacocinétiques disponibles.
Autre: Placebo
Des doses uniques de placebo comparateur seront administrées par voie orale. Les niveaux de dose peuvent changer en fonction des données non cliniques, cliniques, de sécurité et pharmacocinétiques disponibles.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Concentration plasmatique de QRL-101
Délai: Base de référence jusqu'au suivi (jour 10)
Base de référence jusqu'au suivi (jour 10)
Relation PK/PD : Constante de temps force-durée (SDTC)
Délai: Base de référence jusqu'au suivi (jour 10)
Base de référence jusqu'au suivi (jour 10)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Sécurité et tolérance : événements indésirables (EI)
Délai: Base de référence jusqu'au suivi (jour 10)
Base de référence jusqu'au suivi (jour 10)
Sécurité et tolérance : événements indésirables graves (EIG)
Délai: Base de référence jusqu'au suivi (jour 10)
Base de référence jusqu'au suivi (jour 10)
Profil pharmacocinétique plasmatique : concentration maximale observée (Cmax)
Délai: Base de référence jusqu'au suivi (jour 10)
Base de référence jusqu'au suivi (jour 10)
Profil pharmacocinétique plasmatique : temps de concentration maximale du médicament (Tmax)
Délai: Base de référence jusqu'au suivi (jour 10)
Base de référence jusqu'au suivi (jour 10)
Profil pharmacocinétique plasmatique : aire sous la courbe de concentration en fonction du temps de 0 à 24 heures (ASC0-24 heures)
Délai: Base de référence jusqu'au suivi (jour 10)
Base de référence jusqu'au suivi (jour 10)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

QurAlis Corporation

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 novembre 2024

Achèvement primaire (Réel)

22 août 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

22 août 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 novembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 novembre 2024

Première publication (Réel)

3 décembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

2 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • QRL-101-04

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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