Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der udforsker PK/PD-forholdet mellem QRL-101 hos voksne med ALS

25. august 2025 opdateret af: QurAlis Corporation

Et randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbeltblindt, enkeltdosis, fase 1-studie for at udforske PK/PD-forholdet mellem QRL-101 hos mennesker, der lever med ALS

Dette fase 1 randomiserede, placebokontrollerede, dobbeltblindede studie vil evaluere PK/PD-forholdet mellem enkeltdoser af QRL-101 hos 12 ALS-deltagere. Undersøgelsen vil også vurdere sikkerhed og tolerabilitet hos deltagere, der modtager enten QRL-101 eller placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt, enkeltdosis, enkeltsteds, fase 1-studie for at udforske farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) af enkeltdoser af QRL-101 hos deltagere med ALS. Derudover vil sikkerheden og tolerabiliteten af ​​QRL-101 blive evalueret. Enkeltdoser af QRL-101 eller placebo vil blive administreret som oral væske til ca. 12 deltagere med ALS. Studiet vil undersøge PK, PD og PK/PD-forholdet mellem tre dosisniveauer af QRL-101 og placebo. Randomiseringen vil være 1:1:1:1 for de fire undersøgelsesgrupper og vil blive udført i 3 blokke (kohorter) af 4, hvor deltagerne vil blive randomiseret 3:1 (QRL-101:placebo) for at øge dosisniveauer af QRL -101.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
    • Netherlands
      • Utrecht, Netherlands, Holland, 9728 NZ
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER

  1. Alder 18 til 80 år inklusive på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
  2. Diagnose af ALS efter enten Gold Coast Criteria eller El Escorial Criteria (mulig, sandsynligt laboratorieunderstøttet, sandsynlig eller bestemt)
  3. Klinisk kemi laboratorieværdier inden for acceptabelt interval for befolkningen, ifølge investigators vurdering.
  4. Kropsmasseindeks på 18 til 32 kg/m2 (inklusive).
  5. Villig og i stand til at praktisere effektiv prævention.

EXKLUSIONSKRITERIER

  1. Er i øjeblikket tilmeldt ethvert andet klinisk forsøg, der involverer et forsøgslægemiddel, off-label lægemiddel eller enhedsbrug, eller enhver anden form for medicinsk forskning, der vurderes ikke at være videnskabeligt eller medicinsk forenelig med denne undersøgelse.
  2. Anamnese eller tilstedeværelse af medicinsk sygdom, herunder, men ikke begrænset til, enhver kardiovaskulær, hepatisk, respiratorisk, hæmatologisk, endokrin, psykiatrisk eller neurologisk sygdom, kramper eller enhver klinisk signifikant laboratorieabnormitet, der efter investigatorens vurdering indikerer en medicinsk problem, der ville udelukke studiedeltagelse.
  3. Off-label brug af lægemidler eller udstyr, der bliver brugt eller undersøgt som sygdomsmodificerende behandlinger i ALS
  4. Deltog i et andet klinisk studie inden for 30 dage eller 5 halveringstider af det tidligere forsøgsprodukt, alt efter hvad der er størst, før den planlagte randomiseringsdato.
  5. Indtagelse af receptpligtig eller ikke-receptpligtig medicin, der er cytokrom P450 3A4-inducere, inhibitorer eller substrater inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er størst, før den planlagte randomiseringsdato

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: QRL-101
Enkeltdoser af QRL-101 vil blive indgivet oralt. Dosisniveauerne kan ændre sig afhængigt af tilgængelige ikke-kliniske, kliniske, sikkerheds- og farmakokinetiske data.
Medicin: QRL-101
Enkeltdoser af QRL-101 vil blive indgivet oralt. Dosisniveauerne kan ændre sig afhængigt af tilgængelige ikke-kliniske, kliniske, sikkerheds- og farmakokinetiske data.
Eksperimentel: Placebo
Enkeltdoser af komparatorplacebo vil blive indgivet oralt. Dosisniveauerne kan ændre sig afhængigt af tilgængelige ikke-kliniske, kliniske, sikkerheds- og farmakokinetiske data.
Andet: Placebo
Enkeltdoser af kompartor placebo vil blive indgivet oralt. Dosisniveauerne kan ændre sig afhængigt af tilgængelige ikke-kliniske, kliniske, sikkerheds- og farmakokinetiske data.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
QRL-101 plasmakoncentration
Tidsramme: Baseline gennem opfølgning (dag 10)
Baseline gennem opfølgning (dag 10)
PK/PD-forhold: Styrke-varighed tidskonstant (SDTC)
Tidsramme: Baseline gennem opfølgning (dag 10)
Baseline gennem opfølgning (dag 10)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet: Uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline gennem opfølgning (dag 10)
Baseline gennem opfølgning (dag 10)
Sikkerhed og tolerabilitet: Alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline gennem opfølgning (dag 10)
Baseline gennem opfølgning (dag 10)
Plasma PK-profil: Maksimal koncentration observeret (Cmax)
Tidsramme: Baseline gennem opfølgning (dag 10)
Baseline gennem opfølgning (dag 10)
Plasma PK-profil: Tid for maksimal lægemiddelkoncentration (Tmax)
Tidsramme: Baseline gennem opfølgning (dag 10)
Baseline gennem opfølgning (dag 10)
Plasma PK-profil: Areal under koncentrationstidskurven fra tiden 0 til 24 timer (AUC0-24 timer)
Tidsramme: Baseline gennem opfølgning (dag 10)
Baseline gennem opfølgning (dag 10)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

QurAlis Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. november 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. august 2025

Studieafslutning (Faktiske)

22. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. november 2024

Først opslået (Faktiske)

3. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

2. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • QRL-101-04

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med QRL-101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner