En studie som utforskar PK/PD-relationen mellan QRL-101 hos vuxna med ALS

INKLUSIONSKRITERIER

1. Ålder 18 till 80 år inklusive vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket.
2. Diagnos av ALS, antingen genom Gold Coast Criteria eller El Escorial Criteria (möjligt, troligt laboratoriestödd, troligt eller definitivt)
3. Klinisk kemi laboratorievärden inom acceptabelt intervall för befolkningen, enligt utredarens bedömning.
4. Kroppsmassaindex på 18 till 32 kg/m2 (inklusive).
5. Vill och kan utöva effektiv preventivmedel.

EXKLUSIONSKRITERIER

1. För närvarande inskriven i någon annan klinisk prövning som involverar ett studieläkemedel, off-label drog eller enhetsanvändning, eller någon annan typ av medicinsk forskning som inte bedöms vara vetenskapligt eller medicinskt förenlig med denna studie.
2. Historik eller förekomst av medicinsk sjukdom inklusive, men inte begränsat till, någon kardiovaskulär, lever, respiratorisk, hematologisk, endokrin, psykiatrisk eller neurologisk sjukdom, kramper eller någon kliniskt signifikant laboratorieavvikelse som, enligt utredarens bedömning, indikerar en medicinsk problem som skulle hindra studiedeltagande.
3. Off-label användning av läkemedel eller enheter som används eller undersöks som sjukdomsmodifierande terapier vid ALS
4. Deltog i en annan klinisk studie inom 30 dagar, eller 5 halveringstider av den tidigare prövningsprodukten, beroende på vilket som är störst, före det planerade randomiseringsdatumet.
5. Att ta några receptbelagda eller receptfria läkemedel som är cytokrom P450 3A4-inducerare, hämmare eller substrat inom 30 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före det planerade randomiseringsdatumet