Исследование, изучающее связь PK/PD QRL-101 у взрослых с БАС
25 августа 2025 г. обновлено: QurAlis Corporation
Рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое, однократное исследование фазы 1 для изучения связи PK/PD QRL-101 у людей, живущих с БАС
В этом рандомизированном плацебо-контролируемом двойном слепом исследовании фазы 1 будет оцениваться взаимосвязь ФК/ФД при приеме однократных доз QRL-101 у 12 участников БАС.
Исследование также оценит безопасность и переносимость у участников, получающих QRL-101 или плацебо.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое, одноразовое, одноцентровое исследование фазы 1 для изучения фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) однократных доз QRL-101 у участников с БАС.
Кроме того, будут оценены безопасность и переносимость QRL-101.
Разовые дозы QRL-101 или плацебо будут вводиться в виде жидкости для перорального применения примерно 12 участникам с БАС.
В исследовании будут изучены взаимосвязи ФК, ПД и ФК/ФД между тремя уровнями доз QRL-101 и плацебо.
Рандомизация будет 1:1:1:1 для четырех исследовательских групп и будет проводиться в 3 блоках (когортах) по 4 человека, где участники будут рандомизированы 3:1 (QRL-101:плацебо) для увеличения уровней дозы QRL. -101.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
12
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Netherlands
-
Utrecht, Netherlands, Нидерланды, 9728 NZ
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ
- Возраст от 18 до 80 лет включительно на момент подписания информированного согласия.
- Диагностика БАС по критериям Голд-Коста или критериям Эль-Эскориала (возможен, вероятн, подтвержден лабораторными исследованиями, вероятен или определен)
- По мнению исследователя, лабораторные показатели клинической химии находятся в пределах допустимого диапазона для популяции.
- Индекс массы тела от 18 до 32 кг/м2 (включительно).
- Желание и возможность практиковать эффективную контрацепцию.
КРИТЕРИИ ИСКЛЮЧЕНИЯ
- В настоящее время участвуете в любом другом клиническом исследовании, включающем исследуемый препарат, использование препарата или устройства не по назначению, или в любом другом типе медицинских исследований, который признан несовместимым с научной или медицинской точки зрения с этим исследованием.
- Анамнез или наличие медицинских заболеваний, включая, помимо прочего, любые сердечно-сосудистые, печеночные, респираторные, гематологические, эндокринные, психиатрические или неврологические заболевания, судороги или любые клинически значимые лабораторные отклонения, которые, по мнению исследователя, указывают на медицинское заболевание. проблема, которая препятствовала бы участию в исследовании.
- Использование не по назначению лекарств или устройств, которые используются или исследуются в качестве методов лечения, модифицирующих заболевание при БАС.
- Приняли участие в другом клиническом исследовании в течение 30 дней или 5 периодов полураспада предыдущего исследуемого продукта, в зависимости от того, что больше, до запланированной даты рандомизации.
- Прием любых рецептурных или безрецептурных лекарств, которые являются индукторами, ингибиторами или субстратами цитохрома P450 3A4, в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что больше, до запланированной даты рандомизации.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: QRL-101
Разовые дозы QRL-101 будут вводиться перорально.
Уровни доз могут меняться в зависимости от имеющихся доклинических, клинических данных, данных по безопасности и фармакокинетических данных.
|
Разовые дозы QRL-101 будут вводиться перорально.
Уровни доз могут меняться в зависимости от имеющихся доклинических, клинических данных, данных по безопасности и фармакокинетических данных.
|
|
Экспериментальный: Плацебо
Разовые дозы плацебо сравнения будут вводиться перорально.
Уровни доз могут меняться в зависимости от имеющихся доклинических, клинических данных, данных по безопасности и фармакокинетических данных.
|
Разовые дозы плацебо-компартора будут вводиться перорально.
Уровни доз могут меняться в зависимости от имеющихся доклинических, клинических данных, данных по безопасности и фармакокинетических данных.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Концентрация QRL-101 в плазме
Временное ограничение: Исходный уровень и последующее наблюдение (день 10)
|
Исходный уровень и последующее наблюдение (день 10)
|
|
Зависимость PK/PD: постоянная времени сила-продолжительность (SDTC)
Временное ограничение: Исходный уровень и последующее наблюдение (день 10)
|
Исходный уровень и последующее наблюдение (день 10)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность и переносимость: нежелательные явления (НЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень и последующее наблюдение (день 10)
|
Исходный уровень и последующее наблюдение (день 10)
|
|
Безопасность и переносимость: серьезные нежелательные явления (СНЯ).
Временное ограничение: Исходный уровень и последующее наблюдение (день 10)
|
Исходный уровень и последующее наблюдение (день 10)
|
|
ФК-профиль плазмы: наблюдаемая максимальная концентрация (Cmax)
Временное ограничение: Исходный уровень и последующее наблюдение (день 10)
|
Исходный уровень и последующее наблюдение (день 10)
|
|
Фармакокинетический профиль плазмы: время максимальной концентрации лекарственного средства (Tmax).
Временное ограничение: Исходный уровень и последующее наблюдение (день 10)
|
Исходный уровень и последующее наблюдение (день 10)
|
|
ФК-профиль плазмы: площадь под кривой концентрации-времени от 0 до 24 часов (AUC0-24 часа).
Временное ограничение: Исходный уровень и последующее наблюдение (день 10)
|
Исходный уровень и последующее наблюдение (день 10)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
11 ноября 2024 г.
Первичное завершение (Действительный)
22 августа 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
22 августа 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 ноября 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 ноября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 декабря 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
2 сентября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 августа 2025 г.
Последняя проверка
1 августа 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Болезнь двигательных нейронов
- Пищевые и метаболические заболевания
- Боковой амиотрофический склероз
- Некачественные лекарства
- Фармацевтические препараты
- Поддельные лекарства
Другие идентификационные номера исследования
- QRL-101-04
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .