马蹄肾的临床试验-临床试验注册中心-ICH GCP

研究概览

地位

招聘中

条件

马蹄肾

详细说明

先天性肾脏和尿路异常 (CAKUT) 是儿童 CKD 的主要原因。其中，马蹄肾 (HSK) 是最常见的肾脏之一，其特征是存在两个不同的、功能正常的肾脏，位于脊柱的每一侧，并在其中一个极融合在一起。该病的发病率约为每400-600名新生儿中就有1例，男性患病率为2:1。尽管这些儿童通常无症状且诊断往往是偶然的，但有些儿童可能会因感染、肾结石和尿路梗阻等并发症而出现症状。腹部和腰骶椎创伤后，描述了更罕见的肿瘤变性和肾损伤的风险。这种情况还与多达三分之一的其他异常相关：最常见的是影响泌尿道和生殖器；然而，影响其他器官或系统的异常以及明确的综合症图片。由于马蹄肾经常无症状，历来被认为是一种预后良好的疾病，很少被视为能够降低生存率或使肾脏容易受到长期损伤的危险因素。

该研究的主要目标是：

评估“肾脏病学结果”，即“患有以下疾病的患者的患病率”和“无以下疾病的生存时间”：慢性肾功能衰竭、蛋白尿、高血压肾结石、尿路感染、肾肿瘤和肾损伤。

该研究的次要目标是：

先天性及相关泌尿生殖和全身异常的患病率；
肾脏解剖特征的描述；
评估二级放射学检查（VCUG、静态肾闪烁扫描、动态肾闪烁扫描）的有用性。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

500

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Claudio La Scola, MD, PhD
电话号码：00390512144650
邮箱：claudio.lascola@aosp.bo.it

学习地点

意大利
- - Bologna、意大利、40138
    - 招聘中
    - IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
    - 接触：
      
      Claudio La Scola, MD, PhD
      
      电话号码：00390512144650
      
      邮箱：claudio.lascola@aosp.bo.it
    - 接触：
      
      Claudio La Scola

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

2012年1月1日至2021年12月31日期间在参与中心进行肾泌尿病理学随访的患者将被纳入该研究。

描述

纳入标准：

经超声和/或闪烁扫描确诊为马蹄肾的患者；
首次评估年龄在0至18岁之间的患者；
获得书面知情同意。

排除标准：

在诊断路径中明确诊断出另一种形式 CAKUT 的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
慢性肾脏病大体时间：在基线	定义为 eGFR 降低 <90ml/min/1.73m2，使用针对年龄进行校正的 Schwartz 公式 (18) 计算：对于 <1 岁儿童，δ= 0.45 对于 2 至 12 岁的男女儿童和 13 至 18 岁的女童，δ= 0.55 13 至 18 岁儿童 δ= 0.70 根据eGFR进一步定义了慢性肾病的不同阶段：第一阶段：>90ml/min/1.73m2 第二阶段：89 至 60ml/min/1.73m2 第三阶段：59至30ml/min/1.73m2之间第四阶段：30至15ml/min/1.73m2之间 Stadio V：低于15ml/min/1.73m2 或正在进行透析的患者	在基线
蛋白尿大体时间：在基线	定义为 2 岁以下儿童尿蛋白：肌酐比 (mg/mg) >0.5，2 岁以上儿童 >0.2	在基线
高血压大体时间：在基线	至少三个不同读数的动脉血压≥95%（按性别、年龄和身高划分）	在基线

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
尿路感染大体时间：在基线	通过尿液分析和尿液培养在兼容的临床图片中证实	在基线
肾结石大体时间：在基线	通过成像技术（超声波和/或 CT）发现与结石形成相容的形成的记录	在基线
肾肿瘤大体时间：在基线	通过肾源性肿瘤（尤其是肾母细胞瘤）的影像学和组织学证实诊断	在基线
肾脏解剖特征大体时间：在基线	肾长度以双极直径测量，肾发育不全定义为存在 DBP <5° 年龄和身高百分位数参考的肾脏	在基线
肾脏解剖特征大体时间：在基线	肾实质异常的超声描述，肾发育不良的定义是存在以下改变：高回声、皮质中质分化减少、年龄导致皮质厚度减少、存在多个囊性结构	在基线
肾脏外伤大体时间：在基线	创伤事件后存在仪器记录的肾脏病变（超声和/或 CT 扫描）	在基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna

调查人员

首席研究员：Claudio La Scola, MD, PhD、IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2025年6月1日

初级完成 (估计的)

2026年6月1日

研究完成 (估计的)

2026年6月1日

研究注册日期

首次提交

2024年12月3日

首先提交符合 QC 标准的

2024年12月6日

首次发布 (估计的)

2024年12月11日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)