一项评估 DSP-1083 对帕金森病受试者的安全性、耐受性和临床反应的多中心研究
2026年2月26日 更新者：Sumitomo Pharma America, Inc.
一项多中心、假手术对照、随机研究，旨在评估 DSP-1083 立体定向颅内植入帕金森病受试者后的安全性、耐受性和临床反应
本研究的目标是评估 DSP-1083 植入后的安全性、耐受性和临床反应。
研究将男性和女性患者分为 2 个队列。这项研究将在北美大约 5-6 个研究中心进行
研究概览
详细说明
这是一项多中心首次人体 (FIH) 研究，旨在评估 DSP-1083 植入后与假手术相比的安全性、耐受性和临床反应。 安全性是根据 104 周内的不良事件、神经精神/认知状态的变化以及连续神经影像学（即植入状态、移植物扩张、排斥）来衡量的。
SS1 队列 1 将接受 2 次单侧外科手术，间隔约 28 周。 SS2 和 SS3 将在一次手术中进行双侧 DSP-1083 植入。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
25
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、美国、40536
- 招聘中
- University of Kentucky Medical Center
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接触：
- Lynne Cagle
- 电话号码：859-218-5443
- 邮箱：Lynne.cagle@uky.edu
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New York
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New York、New York、美国、10032
- 招聘中
- New York Presbyterian Hospital-Columbia University Medical Center
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接触：
- Natasha Desai
- 电话号码：347-882-4315
- 邮箱：nd2528@cumc.columbia.edu
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
- 根据运动障碍协会 (MDS) 帕金森病临床诊断标准，年龄 ≥ 40 岁且 < 70 岁且临床诊断为帕金森病的男性或女性。
- 受试者被诊断为 PD ≥ 5 年。
- 受试者对帕金森病症状的控制不佳，或经过优化的口服抗帕金森病药物治疗方案≥3个月后出现无法忍受的副作用，包括用左旋多巴治疗和至少一种增强左旋多巴作用的药物。
- 筛选时，受试者的 L-DOPA 反应≥ 30%，且不受抗帕金森病药物的影响。
- 受试者处于停药状态，处于修改后的 Hoehn 和 Yahr 阶段 3 - 4。
- 受试者接受了与 PD 一致的治疗前 18F-DOPA PET 扫描。
- MDS-UPDRS 第 III 部分和 Hauser 患者每日日记表明，受试者同时具有开启和关闭状态。
受试者必须符合以下种族标准：
- SS1 要么是亚洲人，要么是非亚洲人，即父母和 4 名祖父母都是亚洲人。
- SS2 和 SS3 将是亚洲人，定义为父母和 4 名祖父母均为亚洲人。
- 第 2 组受试者可以是任何种族。
- 在审查筛选期间和第-1天手术之前收集的所有必需信息后，受试者由申办者资格委员会批准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：DSP-1083
植入 DSP-1083（每个半球 2.7M 活细胞；5.4M 总细胞剂量）
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DSP-1083受试者每个半球将接受270万个活细胞；作为植入物的 5.4M 总细胞剂量。
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假比较器：假手术
假手术受试者将在颅骨两侧进行部分厚度钻孔手术，不使用 DSP-1083。
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假手术受试者将在颅骨两侧进行部分厚度钻孔手术，不使用 DSP-1083。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件的发生率和严重程度。
大体时间：长达 104 周
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长达 104 周
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严重不良事件（SAE）的发生率。
大体时间：长达 104 周
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长达 104 周
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特别关注的不良事件 (AESI) 的发生率和严重程度。
大体时间：长达 104 周
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长达 104 周
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导致研究中止的不良事件的发生率和严重程度。
大体时间：长达 104 周
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长达 104 周
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由蒙特利尔认知评估 (MoCA) 评估的认知和神经精神状态相对于基线的变化。
大体时间：长达 104 周
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MoCA 是一种广泛使用的、敏感的、经过验证的筛查测试，用于检测轻度认知障碍，还可以预测 PD 患者是否存在认知恶化（即从轻度认知障碍进展为痴呆）。
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长达 104 周
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通过马蒂斯痴呆评定量表 (MDRS) 评估的认知和神经精神状态相对于基线的变化。
大体时间：长达 104 周
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MDRS 已用于痴呆症的早期检测、阿尔茨海默病和其他痴呆症的鉴别诊断。
144分量表是5个分量表的总分：注意力、启动/坚持（I/P）、建构、概念化和记忆。总分范围从0到144，分数越低表明认知障碍越严重。
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长达 104 周
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头部磁共振成像 (MRI)（移植物扩张/排斥）神经影像参数相对于基线的变化。
大体时间：长达 104 周
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安全 MRI - 用于评估 DSP-1083 的安全性，包括排斥、异常生长和肿块病变的形成，这可能表明畸胎瘤的形成
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长达 104 周
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氟多巴 (F-DOPA) 摄取（移植功能）神经影像参数相对于基线的变化。
大体时间：长达 104 周
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使用 F-DOPA 的 PET 扫描将在筛选时进行，然后在手术后进行，以跟踪移植物的发育过程并提供纹状体中多巴胺能神经末梢的测量。
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长达 104 周
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使用哥伦比亚自杀严重程度量表 (C-SSRS) 评估受试者有自杀意念或自杀行为的频率。
大体时间：长达 104 周
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长达 104 周
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临床实验室测试中观察到的值和相对于基线的变化。
大体时间：长达 104 周
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将使用治疗组的描述性统计数据（平均值、标准差 (SD)、中值、最小值和最大值）总结每个时间点的实验室结果。
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长达 104 周
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观察到的心率 (HR) 值以及相对于基线的变化。
大体时间：长达 104 周
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每个时间点的 12 导联心电图参数心室 HR 将按治疗组进行汇总。
所有心电图诊断结果将根据治疗组的发病率进行总结。
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长达 104 周
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观察到的值以及 QT 间期相对于基线的变化。
大体时间：长达 104 周
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每个时间点的 12 导联心电图参数 QT 间期将按治疗组进行汇总。
所有心电图诊断结果将根据治疗组的发病率进行总结。
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长达 104 周
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PR 间期的观察值和相对于基线的变化。
大体时间：长达 104 周
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每个时间点的 12 导联心电图参数 PR 间期将按治疗组进行汇总。
所有心电图诊断结果将根据治疗组的发病率进行总结。
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长达 104 周
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QRS 时限的观察值和相对于基线的变化。
大体时间：长达 104 周
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每个时间点的 12 导联心电图参数 QRS 持续时间将按治疗组进行汇总。
所有心电图诊断结果将根据治疗组的发病率进行总结。
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长达 104 周
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观察到的值以及 RR 间隔相对于基线的变化。
大体时间：长达 104 周
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每个时间点的 12 导联 ECG 参数 RR 间期将按治疗组进行汇总。
所有心电图诊断结果将根据治疗组的发病率进行总结。
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长达 104 周
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观察到的值以及 QTcF 间期相对于基线的变化。
大体时间：长达 104 周
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每个时间点的 12 导联心电图参数 QTcF 间期将按治疗组进行汇总。
所有心电图诊断结果将根据治疗组的发病率进行总结。
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长达 104 周
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观察到的体温值和相对于基线的变化。
大体时间：长达 104 周
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将按治疗组在每个时间点使用描述性统计来总结生命体征参数体温。
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长达 104 周
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呼吸频率的观察值和相对于基线的变化。
大体时间：长达 104 周
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将按治疗组在每个时间点使用描述性统计来总结生命体征参数仰卧呼吸频率。
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长达 104 周
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观察到的值以及脉率相对于基线的变化。
大体时间：长达 104 周
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将按治疗组在每个时间点使用描述性统计来总结仰卧位和站立脉搏的生命体征参数。
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长达 104 周
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观察到的收缩压值和相对于基线的变化。
大体时间：长达 104 周
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将按治疗组在每个时间点使用描述性统计来总结生命体征参数收缩压。
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长达 104 周
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观察到的舒张压值和相对于基线的变化。
大体时间：长达 104 周
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将按治疗组在每个时间点使用描述性统计来总结生命体征参数舒张压。
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长达 104 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年12月18日
初级完成 (估计的)
2030年12月15日
研究完成 (估计的)
2030年12月15日
研究注册日期
首次提交
2024年11月19日
首先提交符合 QC 标准的
2024年12月20日
首次发布 (实际的)
2024年12月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月26日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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